Avaliação da azacitidina em pacientes dependentes de transfusão com síndrome mielodisplásica (SMD) de baixo risco ou leucemia mielomonocítica crônica (CMML)
28 de outubro de 2013 atualizado por: Nordic MDS Group
Avaliação clínica e biológica da azacitidina em pacientes dependentes de transfusão com SMD de risco baixo e intermediário-1 e LMMC de baixo risco, refratários ou não elegíveis para tratamento com eritropoetina +/- G-CSF
A azacitidina provou prolongar a sobrevida global em pacientes com SMD de alto risco.
Pequenos estudos piloto mostraram que o tratamento com Azacitidina pode induzir independência transfusional em pacientes dependentes de transfusão anterior com SMD de baixo risco.
Este estudo avaliará o efeito da Azacitidina em pacientes dependentes de transfusão com SMD de baixo risco (IPSS baixa ou int-1) ou CMML de baixo risco.
Os pacientes incluídos deveriam primeiro ter falhado ou considerado não elegíveis para o tratamento com EPO +/- G-CSF.
Nossa hipótese é que a Azacitidina pode levar à independência transfusional nesse grupo de pacientes.
Aqueles pacientes que não respondem ao tratamento apenas com Azacitidina, receberão tratamento com a combinação de Azacitidina e EPO, onde nossa hipótese é que a Azacitidina pode restaurar a sensibilidade à EPO.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
30
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Aalborg, Dinamarca
- Department of Hematology, Aalborg University Hospital
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Aarhus, Dinamarca
- Department of Hematology, Aarhus Univsersity Hospital
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Copenhagen, Dinamarca
- Department of Hematology, Rigshospitalet Univsersity Hospital
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Herlev, Dinamarca
- Department of Hematology, Herlev Hospital
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Odense, Dinamarca
- Department of Hematology, Odense University Hospital
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Bergen, Noruega
- Department of Medcine, Haukeland University Hospital
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Oslo, Noruega
- Department of Hematology, Rikshospitalet University Hospital
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Eskilstuna, Suécia
- Department of Medicine, Mälarsjukhuset Hospital
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Falun, Suécia
- Department of medicine, Falun Hospital
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Göteborg, Suécia
- Department of Medicine, Sahlgrenska University Hospital / Östra
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Linköping, Suécia
- Department of Hematology, Linköping University Hospital
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Luleå, Suécia
- Department of Medicine, Sunderbyn Hospital
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Lund, Suécia
- Department of Hematology, Lund University Hospital
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Stockholm, Suécia
- Department of Hematology, Karolinska University Hospital
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Stockholm, Suécia
- Department of Medicine, Södersjukhuset Hospital
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Umeå, Suécia
- Department of Medicine, Umeå University Hospital
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Uppsala, Suécia
- Department of Medicine, Uppsala University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Deve ter 18 anos de idade no momento da assinatura do formulário de consentimento informado
- MDS em IPSS Low ou Int-1, ou MDS/MPD misto; CMML com < 10% de blastos de medula ou RARS-T
- Pacientes com probabilidade alta ou intermediária de resposta de acordo com o modelo preditivo (ver Hellstrom-Lindberg et al, Br J Haematol 99:344-51 1997) devem ser refratários a EPO / darbepoetina (equivalente a > 60.000 U de EPO / semana para > 8 semanas) seguido de EPO + G-CSF por > 8 semanas, ou medicamentos biossimilares em doses equipotentes, ou EPO + G-CSF inicial por 8 semanas. Pacientes com baixa probabilidade de resposta de acordo com o modelo preditivo podem ser incluídos sem tratamento prévio com EPO/G-CSF
- Necessidade de transfusão >4 unidades nas últimas 8 semanas, ou >8 unidades nas últimas 26 semanas.
- O sujeito assinou o documento de consentimento informado.
- Homens e mulheres com potencial para engravidar devem usar métodos contraceptivos eficazes durante e até 3 meses após o tratamento.
Critério de exclusão:
- Fêmeas grávidas ou lactantes.
- Pacientes elegíveis para tratamento curativo
- Sobrevida esperada inferior a 24 semanas.
- Trombocitopenia sintomática/sangramento ativo
- Pacientes com RARS-T JAK-2 positivo se elegíveis para novos medicamentos em investigação
Valores bioquímicos séricos da seguinte forma
- Creatinina sérica >2,0 mg/dL (177 micromoles/L)
- Aminotransferase sérica (AST)/transaminase glutâmico-oxaloacética sérica (SGOT) ou alanina transaminase (ALT)/transaminase glutamato piruvato sérica (SGPT) > 3,0 x limite superior do normal (LSN)
- Bilirrubina total sérica >1,5 mg/dL (26 micromoles/L)
- Infecção sistêmica descontrolada
- Considerado incapaz de seguir o protocolo do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Azacitidina +/- eritropoetina
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100 mg / m (2) por via subcutânea dia 1-5 a cada 4 semanas por 6 ciclos.
Outros três ciclos serão administrados juntamente com epo para aqueles que não responderem aos primeiros 6 ciclos de Azacitidina
Para aqueles pacientes que não respondem à Azacitidina isoladamente, será administrada a combinação de Azacitidina e eritropoetina 60.000 U/semana por 16 semanas.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Nível de hemoglobina
Prazo: Semana 28
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Semana 28
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Número de pacientes que alcançaram independência transfusional após tratamento com Azacitidina
Prazo: Semana 28
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Semana 28
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Efeito sobre leucócitos, contagem de plaquetas
Prazo: Semana 28 e Fim do Teste
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Semana 28 e Fim do Teste
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Efeito na morfologia e citogenética da medula óssea
Prazo: Semana 28 e Fim do Teste
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Semana 28 e Fim do Teste
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Número de pacientes que alcançaram independência transfusional após tratamento com Azacitidina e Epo
Prazo: Fim do teste
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Fim do teste
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Efeito no perfil genético e epigenético
Prazo: Semana 28
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Semana 28
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Nível de hemoglobina
Prazo: Fim do teste
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Fim do teste
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Magnus Tobiasson, M.D., Nordic MDS Group
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2010
Conclusão Primária (Real)
1 de agosto de 2012
Conclusão do estudo (Real)
1 de agosto de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de janeiro de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de janeiro de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
13 de janeiro de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
29 de outubro de 2013
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de outubro de 2013
Última verificação
1 de outubro de 2013
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Doença
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Condições pré-cancerosas
- Doenças mielodisplásicas-mieloproliferativas
- Leucemia Mieloide
- Síndrome
- Síndromes Mielodisplásicas
- Leucemia
- Pré-leucemia
- Leucemia Mielomonocítica Aguda
- Leucemia Mielomonocítica Crônica
- Leucemia Mielomonocítica Juvenil
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Antimetabólitos, Antineoplásicos
- Antimetabólitos
- Agentes Antineoplásicos
- Hematínicos
- Epoetina Alfa
- Azacitidina
Outros números de identificação do estudo
- NMDSG08A
- 2009-011483-11 (Número EudraCT)
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