Evaluación de azacitidina en pacientes dependientes de transfusiones con síndrome mielodisplásico (SMD) de bajo riesgo o leucemia mielomonocítica crónica (CMML)
28 de octubre de 2013 actualizado por: Nordic MDS Group
Evaluación clínica y biológica de la azacitidina en pacientes dependientes de transfusiones con SMD de riesgo bajo e intermedio-1 y LMMC de riesgo bajo, que son refractarios o no elegibles para el tratamiento con eritropoyetina +/- G-CSF
La azacitidina ha demostrado una supervivencia general prolongada en pacientes con SMD de alto riesgo.
Estudios piloto menores han demostrado que el tratamiento con azacitidina puede inducir la independencia de las transfusiones en pacientes dependientes de transfusiones previas con SMD de bajo riesgo.
Este estudio evaluará el efecto de la azacitidina en pacientes dependientes de transfusiones con SMD de bajo riesgo (IPSS bajo o int-1) o LMMC de bajo riesgo.
Los pacientes incluidos primero deberían haber fallado, o considerar que no eran elegibles para el tratamiento con EPO +/- G-CSF.
Nuestra hipótesis es que la azacitidina puede conducir a la independencia transfusional en este grupo de pacientes.
Aquellos pacientes que no respondan al tratamiento con Azacitidina sola, se les dará tratamiento con la combinación de Azacitidina y EPO donde nuestra hipótesis es que Azacitidina puede restaurar la sensibilidad a la EPO.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
30
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Aalborg, Dinamarca
- Department of Hematology, Aalborg University Hospital
-
Aarhus, Dinamarca
- Department of Hematology, Aarhus Univsersity Hospital
-
Copenhagen, Dinamarca
- Department of Hematology, Rigshospitalet Univsersity Hospital
-
Herlev, Dinamarca
- Department of Hematology, Herlev Hospital
-
Odense, Dinamarca
- Department of Hematology, Odense University Hospital
-
-
-
-
-
Bergen, Noruega
- Department of Medcine, Haukeland University Hospital
-
Oslo, Noruega
- Department of Hematology, Rikshospitalet University Hospital
-
-
-
-
-
Eskilstuna, Suecia
- Department of Medicine, Mälarsjukhuset Hospital
-
Falun, Suecia
- Department of medicine, Falun Hospital
-
Göteborg, Suecia
- Department of Medicine, Sahlgrenska University Hospital / Östra
-
Linköping, Suecia
- Department of Hematology, Linköping University Hospital
-
Luleå, Suecia
- Department of Medicine, Sunderbyn Hospital
-
Lund, Suecia
- Department of Hematology, Lund University Hospital
-
Stockholm, Suecia
- Department of Hematology, Karolinska University Hospital
-
Stockholm, Suecia
- Department of Medicine, Södersjukhuset Hospital
-
Umeå, Suecia
- Department of Medicine, Umeå University Hospital
-
Uppsala, Suecia
- Department of Medicine, Uppsala University Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Debe tener 18 años de edad al momento de firmar el formulario de consentimiento informado
- MDS en IPSS Low o Int-1, o MDS/MPD mixto; ya sea CMML con < 10% de blastos medulares o RARS-T
- Los pacientes con probabilidad de respuesta alta o intermedia según el modelo predictivo (ver Hellstrom-Lindberg et al, Br J Haematol 99:344-51 1997) deben ser refractarios a EPO/darbepoetina (equivalente a > 60 000 U de EPO/semana por > 8 semanas) seguido de EPO + G-CSF durante > 8 semanas, o medicamentos biosimilares en dosis equipotentes, o EPO + G-CSF por adelantado durante 8 semanas. Se podrían incluir pacientes con baja probabilidad de respuesta según el modelo predictivo, sin tratamiento previo con EPO/G-CSF
- Necesidad de transfusión >4 unidades en las últimas 8 semanas, o >8 unidades en las últimas 26 semanas.
- El sujeto ha firmado el documento de consentimiento informado.
- Los hombres y mujeres en edad fértil deben utilizar métodos anticonceptivos efectivos durante y hasta 3 meses después del tratamiento.
Criterio de exclusión:
- Hembras gestantes o lactantes.
- Pacientes elegibles para tratamiento curativo.
- Supervivencia esperada inferior a 24 semanas.
- Trombocitopenia sintomática/sangrado activo
- Pacientes con RARS-T positivo para JAK-2 si son elegibles para nuevos medicamentos en investigación
Valores bioquímicos séricos de la siguiente manera
- Creatinina sérica >2,0 mg/dL (177 micromol/L)
- Aminotransferasa sérica (AST)/transaminasa glutámico-oxalacética sérica (SGOT) o alanina transaminasa (ALT)/glutamato piruvato transaminasa sérica (SGPT) >3,0 veces el límite superior normal (LSN)
- Bilirrubina sérica total >1,5 mg/dL (26 micromol/L)
- Infección sistémica no controlada
- Considerado incapaz de seguir el protocolo del estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Azacitidina +/- eritropoyetina
|
100 mg/m(2) por vía subcutánea los días 1-5 cada 4 semanas durante 6 ciclos.
Se administrarán otros tres ciclos junto con epo para aquellos que no respondan a los primeros 6 ciclos de azacitidina.
Para aquellos pacientes que no respondan a Azacitidina sola, se administrará la combinación de Azacitidina y eritropoyetina 60 000 U/semana durante 16 semanas.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Nivel de hemoglobina
Periodo de tiempo: Semana 28
|
Semana 28
|
|
Número de pacientes que alcanzan la independencia transfusional tras el tratamiento con azacitidina
Periodo de tiempo: Semana 28
|
Semana 28
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Efecto sobre leucocitos, recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Semana 28 y fin de la prueba
|
Semana 28 y fin de la prueba
|
|
Efecto sobre la morfología y citogenética de la médula ósea
Periodo de tiempo: Semana 28 y fin de la prueba
|
Semana 28 y fin de la prueba
|
|
Número de pacientes que alcanzan la independencia transfusional tras el tratamiento con azacitidina y epo
Periodo de tiempo: Fin del juicio
|
Fin del juicio
|
|
Efecto sobre el perfil genético y epigenético
Periodo de tiempo: Semana 28
|
Semana 28
|
|
Nivel de hemoglobina
Periodo de tiempo: Fin del juicio
|
Fin del juicio
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Magnus Tobiasson, M.D., Nordic MDS Group
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2010
Finalización primaria (Actual)
1 de agosto de 2012
Finalización del estudio (Actual)
1 de agosto de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de enero de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de enero de 2010
Publicado por primera vez (Estimar)
13 de enero de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
29 de octubre de 2013
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de octubre de 2013
Última verificación
1 de octubre de 2013
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Enfermedad
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Condiciones precancerosas
- Enfermedades mielodisplásicas-mieloproliferativas
- Leucemia Mieloide
- Síndrome
- Síndromes mielodisplásicos
- Leucemia
- Preleucemia
- Leucemia Mielomonocítica Aguda
- Leucemia Mielomonocítica Crónica
- Leucemia Mielomonocítica Juvenil
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Antimetabolitos, Antineoplásicos
- Antimetabolitos
- Agentes antineoplásicos
- Hematínicos
- Epoetina Alfa
- Azacitidina
Otros números de identificación del estudio
- NMDSG08A
- 2009-011483-11 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Azacitidina
-
Ohio State University Comprehensive Cancer CenterMillennium Pharmaceuticals, Inc.; Celgene CorporationTerminadoSíndromes mielodisplásicos | Leucemia | Neoplasias mielodisplásicas/mieloproliferativasEstados Unidos