Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av azacitidin hos transfusionsberoende patienter med lågrisk myelodysplastiskt syndrom (MDS) eller kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML)

28 oktober 2013 uppdaterad av: Nordic MDS Group

Klinisk och biologisk utvärdering av azacitidin hos transfusionsberoende patienter med låg och medel-1 risk MDS och lågrisk CMML, som antingen är refraktära eller inte är berättigade till behandling med erytropoietin +/- G-CSF

Azacitidin har visat förlängd total överlevnad hos patienter med högrisk MDS. Mindre pilotstudier har visat att behandling med azacitidin kan inducera transfusionsoberoende hos tidigare transfusionsberoende patienter med lågrisk MDS. Denna studie kommer att utvärdera effekten av Azacitidin hos transfusionsberoende patienter med lågrisk MDS (IPSS låg eller int-1) eller lågrisk CMML. Inkluderade patienter bör först ha misslyckats, eller anses inte vara berättigade till, behandling med EPO +/- G-CSF. Vår hypotes är att Azacitidin kan leda till transfusionsoberoende hos denna patientgrupp. De patienter som inte svarar på behandling med enbart Azacitidin kommer att ges behandling med kombinationen Azacitidin och EPO där vår hypotes är att Azacitidin kan återställa känsligheten för EPO.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

30

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Danmark
      • Aalborg, Danmark
        • Department of Hematology, Aalborg University Hospital
      • Aarhus, Danmark
        • Department of Hematology, Aarhus Univsersity Hospital
      • Copenhagen, Danmark
        • Department of Hematology, Rigshospitalet Univsersity Hospital
      • Herlev, Danmark
        • Department of Hematology, Herlev Hospital
      • Odense, Danmark
        • Department of Hematology, Odense University Hospital
  • Norge
      • Bergen, Norge
        • Department of Medcine, Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norge
        • Department of Hematology, Rikshospitalet University Hospital
  • Sverige
      • Eskilstuna, Sverige
        • Department of Medicine, Mälarsjukhuset Hospital
      • Falun, Sverige
        • Department of medicine, Falun Hospital
      • Göteborg, Sverige
        • Department of Medicine, Sahlgrenska University Hospital / Östra
      • Linköping, Sverige
        • Department of Hematology, Linköping University Hospital
      • Luleå, Sverige
        • Department of Medicine, Sunderbyn Hospital
      • Lund, Sverige
        • Department of Hematology, Lund University Hospital
      • Stockholm, Sverige
        • Department of Hematology, Karolinska University Hospital
      • Stockholm, Sverige
        • Department of Medicine, Södersjukhuset Hospital
      • Umeå, Sverige
        • Department of Medicine, Umeå University Hospital
      • Uppsala, Sverige
        • Department of Medicine, Uppsala University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Måste vara 18 år vid tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke
  • MDS vid IPSS Low eller Int-1, eller blandad MDS/MPD; antingen CMML med < 10 % märgsprängningar eller RARS-T
  • Patienter med hög eller medelhög sannolikhet för svar enligt den prediktiva modellen (se Hellstrom-Lindberg et al, Br J Haematol 99:344-51 1997) bör vara refraktära mot EPO/darbepoetin (motsvarande > 60 000 U EPO/vecka för > 8 veckor) följt av EPO + G-CSF i > 8 veckor, eller biosimilära läkemedel i ekvipotenta doser, eller EPO + G-CSF i förväg i 8 veckor. Patienter med låg sannolikhet för svar enligt den prediktiva modellen kan inkluderas utan föregående EPO/G-CSF-behandling
  • Transfusion behöver >4 enheter under de senaste 8 veckorna, eller >8 enheter under de senaste 26 veckorna.
  • Försökspersonen har undertecknat dokumentet för informerat samtycke.
  • Fertila män och kvinnor måste använda effektiva preventivmedel under och i upp till 3 månader efter behandlingen.

Exklusions kriterier:

  • Dräktiga eller ammande honor.
  • Patienter som är berättigade till kurativ behandling
  • Förväntad överlevnad mindre än 24 veckor.
  • Symtomatisk trombocytopeni / aktiv blödning
  • Patienter med JAK-2 positiv RARS-T om de är berättigade till nya prövningsläkemedel

  • Serumbiokemiska värden enligt följande

    1. Serumkreatinin >2,0 mg/dL (177 mikromol/L)
    2. Serumaminotransferas (AST)/serumglutamin-oxaloättiksyratransaminas (SGOT) eller alanintransaminas (ALT)/serumglutamatpyruvattransaminas (SGPT) >3,0 x övre normalgräns (ULN)
    3. Totalt serumbilirubin >1,5 mg/dL (26 mikromol/L)
  • Okontrollerad systemisk infektion
  • Anses inte kunna följa studieprotokollet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Azacitidin +/- erytropoetin
Läkemedel: Azacitidin
100 mg/m(2) subkutant dag 1-5 var 4:e vecka i 6 cykler. Ytterligare tre cykler kommer att ges tillsammans med epo för de som inte svarar på de första 6 cyklerna av Azacitidine
Läkemedel: Erytropoetin
För de patienter som inte svarar på enbart Azacitidin, kommer kombinationen av Azacitidin och erytropoetin 60 000 U/vecka under 16 veckor att ges.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Hemoglobinnivå
Tidsram: Vecka 28
Vecka 28
Antal patienter som når transfusionsoberoende efter behandling med azacitidin
Tidsram: Vecka 28
Vecka 28

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Effekt på leukocyter, trombocytantal
Tidsram: Vecka 28 och slut på provperioden
Vecka 28 och slut på provperioden
Effekt på benmärgsmorfologi och cytogenetik
Tidsram: Vecka 28 och slut på provperioden
Vecka 28 och slut på provperioden
Antal patienter som når transfusionsoberoende efter behandling med Azacitidine och Epo
Tidsram: Slut på rättegången
Slut på rättegången
Effekt på genetisk och epigenetisk profil
Tidsram: Vecka 28
Vecka 28
Hemoglobinnivå
Tidsram: Slut på rättegången
Slut på rättegången

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Nordic MDS Group

Utredare

  • Studierektor: Magnus Tobiasson, M.D., Nordic MDS Group

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 augusti 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 augusti 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 januari 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 januari 2010

Första postat (Uppskatta)

13 januari 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

29 oktober 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 oktober 2013

Senast verifierad

1 oktober 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NMDSG08A
  • 2009-011483-11 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera