Rescue Immunotolerance Study in Induction of Immune Tolerance (ITI) - Experienced Patients (RES.I.S.T. Experienced) (RESIST EXP)
Immuunitoleranssin induktiotutkimus potilailla, joilla on vaikea tyypin A hemofilia inhibiittorilla sen jälkeen, kun aikaisempi immuunitoleranssin induktio FVII-konsentraateilla ilman Von Willebrand Factor Rescuea
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tekijä VIII:n (FVIII) estäjän läsnäolo estää FVIII-infuusioita toimimasta kunnolla ja tekee verenvuotojaksojen hoidon erittäin vaikeaksi. Inhibiittori on vakava ja hengenvaarallinen komplikaatio hemofiliapotilailla. FVIII-estäjiä käyttävien potilaiden tavallinen hoito sisältää niin sanotun "immuunitoleranssin induktion" (ITI). Immuunitoleranssi tarkoittaa, että elimistö hyväksyy infusoidun FVIII:n ja että FVIII on jälleen tehokas verenvuotojen hallinnassa. ITI:ssä annetaan säännöllisesti suuria FVIII-annoksia, kunnes inhibiittori häviää. Tämä hoito ei aina ole tehokasta. Inhibiittori säilyy noin yhdellä viidestä ITI-potilaasta.
FVIII-konsentraatteja on kahta tyyppiä: ihmisen plasmasta saadut FVIII-konsentraatit, jotka sisältävät VWF:ää, ja FVIII-konsentraatit ilman VWF:ää. Molempia konsentraattityyppejä käytetään yleisesti immuunitoleranssin indusoimiseen hemofilia A -potilailla. Retrospektiiviset tutkimukset henkilöillä, joita hoidettiin VWF:tä sisältävillä tekijä VIII -konsentraateilla epäonnistuttua ITI:ssä puhtailla tekijä VIII -konsentraateilla, ovat osoittaneet, että sietokykyä voidaan saavuttaa suurella prosentilla. potilaista. Tässä tutkimuksessa selvitetään, pystyykö hoito VWF:ää sisältävällä FVIII-konsentraatilla suurella annoksella (200 yksikköä/kg) päivittäin enintään 33 kuukauden ajan indusoimaan immuunisietokykyä sen jälkeen, kun aiemmat yritykset vain FVIII:a sisältävillä konsentraateilla ovat epäonnistuneet.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
- City of Hope Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- vaikea hemofilia A (FVIII < 1 %) ja hyvin reagoivat estäjät (huipputasot > 5 BU)
- mies, minkä ikäinen tahansa;
- mikä tahansa inhibiittoritaso tutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä;
- kyky ja halu osallistua tutkimukseen;
- edellinen vähintään 9 kuukauden ITI-kurssi VWF-vapaalla FVIII-konsentraatilla millä tahansa annoksella, kuten rekombinantti FVIII ja/tai monoklonaalisesti puhdistettu FVIII.
Poissulkemiskriteerit:
- samanaikainen systeeminen hoito immunosuppressiivisilla lääkkeillä;
- samanaikainen kokeellinen hoito;
- aiempi sydäninfarkti ja/tai aivohalvaus
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Tekijä VIII ja von Willebrand -tekijä
|
200 IU/kg yhdellä tai kahdella bolusinjektiolla päivittäin.
Onnistuneen vahvistuksen jälkeen annosta pienennetään asteittain hoidon lopettamiseen saakka.
Potilaita hoidetaan VWF/FVIII-konsentraateilla lääkärin/potilaiden mieltymysten mukaan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Inhibiittoritiitterin saavuttaminen <0,6 BU/epäonnistuminen inhibiittoritiitterin saavuttamisessa <0,6 BU 33 kuukauden kuluessa tai epäonnistuminen estäjätiitterin laskemisessa vähintään 20 % edellisen 6 kuukauden tiitteriin verrattuna, alkaen 3 kuukauden kuluttua ITI:n aloittamisesta
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Ensisijainen päätepiste on alle 0,6 BU:n inhibiittoritiitterin saavuttaminen tai alle 0,6 BU:n inhibiittoritiitterin saavuttamatta jättäminen 33 kuukauden kuluessa hoidosta tai se, että inhibiittoritiitteriä ei lasketa vähintään 20 % verrattuna tiitteriin edellisten 6 kuukauden aikana alkaen 3 kuukauden kuluttua ITI:n aloittamisesta
|
3 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika saavuttaa menestys - joko osittainen tai täydellinen.
Aikaikkuna: 33 kuukautta
|
33 kuukautta
|
|
|
Turvallisuus – haittatapahtumien arviointi hoidon ja pidennetyn hoito-ohjelman noudattamisen kautta.
Aikaikkuna: 33 kuukautta
|
Sisältää hoidon ja pitkän hoito-ohjelman noudattamisen aiheuttamien haittatapahtumien arvioinnin ja arvioinnin
|
33 kuukautta
|
|
Hoidon kustannukset.
Aikaikkuna: Jopa 45 kuukautta
|
Suorat kustannukset lasketaan
|
Jopa 45 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Nadia P. Ewing, MD, Clinical Professor of Pediatrics, City of Hope National Medical Center, Dept. of Pediatrics, 1500 E. Duarte Rd. Duarte, CA 91010
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Berntorp E, Ekman M, Gunnarsson M, Nilsson IM. Variation in factor VIII inhibitor reactivity with different commercial factor VIII preparations. Haemophilia. 1996 Apr;2(2):95-9. doi: 10.1111/j.1365-2516.1996.tb00022.x.
- Kreuz W, Steiner J, Auerswald G, Beeg T, Becker S. Successful immunetolerance therapy of FVIII-inhibitor in chldren after changing from high to intermediate purity FVIII concentrate. Ann Hematol 1996; 72 (suppl 1).
- Gringeri A, Musso R, Mazzucconi MG, Piseddu G, Schiavoni M, Pignoloni P, Mannucci PM; RITS-FITNHES Study Group. Immune tolerance induction with a high purity von Willebrand factor/VIII complex concentrate in haemophilia A patients with inhibitors at high risk of a poor response. Haemophilia. 2007 Jul;13(4):373-9. doi: 10.1111/j.1365-2516.2007.01484.x.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 06200
- 2008-007019-33 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .