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Rescue Immuntolerance Study in Induction of Immune Tolerance (ITI)-Experienced Patients (RES.I.S.T. Experienced) (RESIST EXP)

18. August 2021 aktualisiert von: City of Hope Medical Center

Studie zur Immuntoleranzinduktion bei Patienten mit schwerer Typ-A-Hämophilie mit Inhibitor nach Versagen einer vorherigen Induktion der Immuntoleranz mit FVII-Konzentraten ohne Von-Willebrand-Faktor-Rescue

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung, ob ein Konzentrat, das sowohl FVIII als auch von Willebrand-Faktor (VWF) enthält und in hoher Dosis verabreicht wird, eine Immuntoleranz bei Probanden induziert, die bereits eine ITI mit VWF-freien FVIII-Konzentraten erlitten haben und fehlgeschlagen sind. Die Behandlung in dieser Studie wird voraussichtlich bis zu 33 Monate dauern.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Vorhandensein von Faktor VIII (FVIII)-Hemmern verhindert, dass FVIII-Infusionen richtig wirken, und macht die Behandlung von Blutungsepisoden sehr schwierig. Die Einnahme eines Inhibitors ist eine schwerwiegende und lebensbedrohliche Komplikation bei Patienten mit Hämophilie. Die übliche Behandlung von Patienten mit FVIII-Inhibitoren umfasst die sogenannte „Immuntoleranzinduktion“ (ITI). Immuntoleranz bedeutet, dass der Körper infundiertes FVIII akzeptieren kann und dass FVIII wiederum wirksam bei der Kontrolle von Blutungen ist. Bei der ITI werden regelmäßig hohe Dosen von FVIII verabreicht, bis der Inhibitor verschwindet. Diese Behandlung ist nicht immer wirksam. Der Inhibitor bleibt bei etwa 1 von 5 Patienten bestehen, die sich einer ITI unterziehen.

Es gibt 2 Arten von FVIII-Konzentraten: aus menschlichem Plasma gewonnene FVIII-Konzentrate, die VWF enthalten, und Konzentrate von FVIII ohne VWF. Beide Arten von Konzentraten werden üblicherweise verwendet, um bei Patienten mit Hämophilie A eine Immuntoleranz zu induzieren. Retrospektive Studien an Probanden, die mit VWF-haltigen Faktor-VIII-Konzentraten behandelt wurden, nachdem die ITI mit reinen Faktor-VIII-Konzentraten fehlgeschlagen waren, haben gezeigt, dass eine Toleranz bei einem großen Prozentsatz erreicht werden kann von Patienten. Diese Studie soll prospektiv aufzeigen, ob die Behandlung mit einem VWF-haltigen FVIII-Konzentrat in hoher Dosis (200 Einheiten pro Kilogramm) täglich über bis zu 33 Monate eine Immuntoleranz induzieren kann, nachdem frühere Versuche mit Konzentraten, die nur FVIII enthalten, fehlgeschlagen sind.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • City of Hope Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. schwere Hämophilie A (FVIII < 1 %) mit hoch ansprechenden Inhibitoren (Spitzenspiegel > 5 BE)
  2. männlich, jeden Alters;
  3. jeder Inhibitorspiegel bei Studieneinschluss;
  4. Fähigkeit und Bereitschaft zur Teilnahme an der Studie;
  5. vorheriger ITI-Kurs von mindestens 9 Monaten mit einem VWF-freien FVIII-Konzentrat in beliebiger Dosierung, wie z. B. rekombinantem FVIII und/oder monoklonal gereinigtem FVIII.

Ausschlusskriterien:

  1. gleichzeitige systemische Behandlung mit Immunsuppressiva;
  2. begleitende experimentelle Behandlung;
  3. Vorgeschichte von Myokardinfarkt und/oder Schlaganfall

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Faktor VIII und von-Willebrand-Faktor
Arzneimittel: VWF/FVIII-Konzentrate
200 IE/kg durch eine oder zwei Bolusinjektionen täglich. Nach erfolgreicher Bestätigung wird die Dosis schrittweise bis zum Absetzen reduziert. Die Patienten werden je nach Präferenz des Arztes/Patienten mit VWF/FVIII-Konzentraten behandelt.
Andere Namen:
  • Koate-DVI
  • Emoclot DI
  • Faktan
  • 8J
  • Optimieren
  • Alphanat
  • Fahndi
  • Hämat P
  • Hume P
  • Hämoctin SDH
  • Oktanat
  • Wilate

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Erreichen eines Inhibitortiters von < 0,6 BU/Nichterreichen eines Inhibitortiters von < 0,6 BU innerhalb von 33 Monaten oder Versäumnis, den Inhibitortiter um mindestens 20 % im Vergleich zum Titer in den vorangegangenen 6 Monaten zu verringern, beginnend 3 Monate nach Beginn der ITI
Zeitfenster: 3 Jahre
Der primäre Endpunkt ist das Erreichen eines Inhibitortiters von weniger als 0,6 BU oder das Nichterreichen eines Inhibitortiters von weniger als 0,6 BU innerhalb von 33 Behandlungsmonaten oder das Nichterreichen des Inhibitortiters um mindestens 20 % im Vergleich zum Titer in die letzten 6 Monate, beginnend 3 Monate nach Beginn der ITI
3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit zum Erfolg – ​​entweder teilweise oder vollständig.
Zeitfenster: 33 Monate
33 Monate
Sicherheit – Bewertung unerwünschter Ereignisse während der Behandlung und Einhaltung eines verlängerten Regimes.
Zeitfenster: 33 Monate
Beinhaltet die Bewertung und Bewertung von unerwünschten Ereignissen, die während der Behandlung und der Einhaltung eines langwierigen Regimes auftreten
33 Monate
Pflegekosten.
Zeitfenster: Bis zu 45 Monate
Die direkten Kosten werden berechnet
Bis zu 45 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

City of Hope Medical Center

Mitarbeiter

CSL Behring
Grifols Therapeutics LLC
Grifols Biologicals, LLC
Charta Foundation
Biotest Pharmaceuticals Corporation

Ermittler

  • Hauptermittler: Nadia P. Ewing, MD, Clinical Professor of Pediatrics, City of Hope National Medical Center, Dept. of Pediatrics, 1500 E. Duarte Rd. Duarte, CA 91010

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. November 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. Oktober 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. Oktober 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Januar 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Januar 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

18. Januar 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. August 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. August 2021

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 06200
  • 2008-007019-33 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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