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면역 관용 유도(ITI) 경험 환자(RES.I.S.T. 경험)의 구조 면역내성 연구 (RESIST EXP)

2021년 8월 18일 업데이트: City of Hope Medical Center

Von Willebrand Factor Rescue 없이 FVII 농축액으로 이전에 면역 관용을 유도한 후 억제제를 사용한 중증 A형 혈우병 환자의 면역 관용 유도 연구

이 연구의 목적은 고용량으로 제공된 FVIII 및 von Willebrand Factor(VWF)를 모두 포함하는 농축액이 VWF가 없는 FVIII 농축액으로 이미 ITI를 경험하고 실패한 피험자에서 면역 관용을 유도하는지 여부를 평가하는 것입니다. 이 연구의 치료는 최대 33개월 동안 지속될 것으로 예상됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

인자 VIII(FVIII) 억제제의 존재는 FVIII 주입이 제대로 작동하지 못하게 하고 출혈 에피소드의 치료를 매우 어렵게 만듭니다. 억제제를 갖는 것은 혈우병 환자에게 심각하고 생명을 위협하는 합병증입니다. FVIII 억제제 환자의 일반적인 치료에는 "면역 관용 유도"(ITI)라고 하는 것이 포함됩니다. 면역 내성은 신체가 주입된 FVIII를 받아들일 수 있고 FVIII가 다시 출혈 조절에 효과적이라는 것을 의미합니다. ITI는 억제제가 사라질 때까지 정기적으로 고용량의 FVIII를 투여하는 것을 포함합니다. 이 치료가 항상 효과적인 것은 아닙니다. 억제제는 ITI를 겪는 환자 5명 중 약 1명에서 지속됩니다.

FVIII 농축액에는 2가지 유형이 있습니다. VWF를 포함하는 인간 혈장에서 추출한 FVIII 농축액과 VWF가 없는 FVIII 농축액입니다. 두 가지 유형의 농축물 모두 A형 혈우병 환자의 면역 관용을 유도하는 데 일반적으로 사용됩니다. 순수한 인자 VIII 농축물로 ITI에 실패한 후 VWF 함유 인자 VIII 농축물로 치료받은 피험자에 대한 후향적 연구에서 내성이 큰 비율로 달성될 수 있음이 나타났습니다. 환자의. 이 연구는 최대 33개월 동안 매일 고용량(킬로그램당 200 단위)을 투여한 VWF를 포함하는 FVIII 농축액을 사용한 치료가 FVIII만 함유한 농축액을 사용한 이전 시도가 실패한 후 면역 관용을 유도할 수 있는지 여부를 전향적으로 접근할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

3

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Duarte, California, 미국, 91010
        • City of Hope Medical center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  1. 반응이 높은 억제제(피크 수치 >5 BU)가 있는 중증 혈우병 A(FVIII<1%)
  2. 남성, 모든 연령;
  3. 연구 등록 시 임의의 억제제 수준;
  4. 연구에 참여할 능력과 의지;
  5. 재조합 FVIII 및/또는 단클론적으로 정제된 FVIII와 같은 임의 용량의 VWF 무함유 FVIII 농축물로 최소 9개월의 이전 ITI 과정.

제외 기준:

  1. 면역억제제를 이용한 병용 전신 치료;
  2. 수반되는 실험적 치료;
  3. 심근 경색 및/또는 뇌졸중의 이전 병력

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 인자 VIII 및 폰 빌레브란트 인자
의약품: VWF/FVIII 농축액
200 IU/Kg을 매일 1~2회 볼루스 주입합니다. 성공적인 확인 후 용량은 중단될 때까지 점진적으로 줄어듭니다. 환자는 의사/환자 선호도에 따라 VWF/FVIII 농축액으로 치료받게 됩니다.
다른 이름들:
  • 코아테-DVI
  • 에모클로트 DI
  • 팩탄
  • 8년
  • 최적화
  • 알파벳
  • 판디
  • 해메이트 P
  • 휴믹산염 P
  • 헤목틴 SDH
  • 옥타네이트
  • 윌레이트

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
0.6 BU 미만의 억제제 역가 달성/33개월 이내에 0.6 BU 미만의 억제제 역가 달성 실패 또는 ITI 시작 후 3개월부터 시작하여 이전 6개월의 역가에 비해 최소 20%의 억제제 역가 감소 실패
기간: 3 년
1차 종료점은 치료 33개월 이내에 0.6 BU 미만의 억제제 역가 달성 또는 0.6 BU 미만의 억제제 역가 달성 실패, ITI 시작 후 3개월부터 이전 6개월
3 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부분적이거나 완전한 성공을 달성할 시간입니다.
기간: 33개월
33개월
안전성 - 치료 및 장기 요법 준수를 통한 부작용 평가.
기간: 33개월
장기 요법의 치료 및 순응을 통해 발생하는 부작용에 대한 평가 및 평가를 포함합니다.
33개월
간병 비용.
기간: 최대 45개월
직접 비용이 계산됩니다.
최대 45개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

City of Hope Medical Center

협력자

CSL Behring
Grifols Therapeutics LLC
Grifols Biologicals, LLC
Charta Foundation
Biotest Pharmaceuticals Corporation

수사관

  • 수석 연구원: Nadia P. Ewing, MD, Clinical Professor of Pediatrics, City of Hope National Medical Center, Dept. of Pediatrics, 1500 E. Duarte Rd. Duarte, CA 91010

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2009년 11월 3일

기본 완료 (실제)

2020년 10월 21일

연구 완료 (실제)

2020년 10월 21일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 1월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 1월 15일

처음 게시됨 (추정)

2010년 1월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 8월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 8월 18일

마지막으로 확인됨

2020년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 06200
  • 2008-007019-33 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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