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Rescue Immunotolérance Study in Induction of Immune Tolerance (ITI) -Experienced Patients (RES.I.S.T. Experienced) (RESIST EXP)

18 août 2021 mis à jour par: City of Hope Medical Center

Étude d'induction de la tolérance immunitaire chez des patients atteints d'hémophilie sévère de type A avec inhibiteur après échec d'une précédente induction de la tolérance immunitaire avec des concentrés de FVII sans sauvetage du facteur de von Willebrand

Le but de cette étude est d'évaluer si un concentré contenant à la fois du FVIII et du facteur von Willebrand (VWF) administré à forte dose induira une tolérance immunitaire chez des sujets qui ont déjà subi et échoué une ITI avec des concentrés de FVIII sans VWF. Le traitement de cette étude devrait durer jusqu'à 33 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La présence d'un inhibiteur du facteur VIII (FVIII) empêche les perfusions de FVIII de fonctionner correctement et rend très difficile le traitement des épisodes hémorragiques. Avoir un inhibiteur est une complication grave et potentiellement mortelle chez les patients atteints d'hémophilie. Le traitement habituel des patients avec des inhibiteurs du FVIII implique ce qu'on appelle "l'induction de la tolérance immunitaire" (ITI). La tolérance immunitaire signifie que le corps peut accepter le FVIII infusé et que le FVIII est à nouveau efficace pour contrôler les saignements. L'ITI consiste à administrer régulièrement de fortes doses de FVIII jusqu'à la disparition de l'inhibiteur. Ce traitement n'est pas toujours efficace. L'inhibiteur persiste chez environ 1 patient sur 5 qui subit une ITI.

Il existe 2 types de concentrés de FVIII : les concentrés de FVIII dérivés de plasma humain, qui contiennent du VWF, et les concentrés de FVIII sans VWF. Les deux types de concentrés sont couramment utilisés pour induire une tolérance immunitaire chez les patients atteints d'hémophilie A. Des études rétrospectives sur des sujets qui ont été traités avec des concentrés de facteur VIII contenant du VWF après avoir échoué à une ITI avec des concentrés de facteur VIII purs, ont montré que la tolérance peut être atteinte dans un grand pourcentage de malades. Cette étude permettra de déterminer de manière prospective si un traitement avec un concentré de FVIII contenant du VWF administré à forte dose (200 unités par kilogramme) quotidiennement pendant jusqu'à 33 mois est capable d'induire une tolérance immunitaire après l'échec des tentatives précédentes avec des concentrés contenant uniquement du FVIII.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

3

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Duarte, California, États-Unis, 91010
        • City of Hope Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  1. hémophilie A sévère (FVIII < 1 %) avec des inhibiteurs hautement réactifs (pics > 5 UB)
  2. homme, tout âge ;
  3. tout niveau d'inhibiteur au moment de l'inscription à l'étude ;
  4. capacité et volonté de participer à l'étude;
  5. ITI antérieure d'au moins 9 mois avec un concentré de FVIII sans VWF à n'importe quel dosage, tel que le FVIII recombinant et/ou le FVIII monoclonal purifié.

Critère d'exclusion:

  1. traitement systémique concomitant avec des médicaments immunosuppresseurs ;
  2. traitement expérimental concomitant ;
  3. antécédents d'infarctus du myocarde et/ou d'accident vasculaire cérébral

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Facteur VIII et facteur von Willebrand
Médicament: Concentrés de VWF/FVIII
200 UI/Kg par une ou deux injections bolus par jour. Après confirmation réussie, la dose sera diminuée progressivement jusqu'à l'arrêt. Les patients seront traités avec des concentrés de VWF/FVIII selon la préférence du médecin/des patients.
Autres noms:
  • Koate-DVI
  • Emoclot DI
  • Factane
  • 8 ans
  • Optimiser
  • Alphanate
  • Fahndi
  • Hématé P
  • Humate P
  • Hémoctine SDH
  • Octanate
  • Wilate

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Atteinte d'un titre d'inhibiteur de <0,6 UB/échec à atteindre un titre d'inhibiteur de <0,6 UB dans les 33 mois, ou échec à diminuer le titre d'inhibiteur d'au moins 20 % par rapport au titre des 6 mois précédents, à partir de 3 mois après le début de l'ITI
Délai: 3 années
Le critère d'évaluation principal est l'obtention d'un titre d'inhibiteur inférieur à 0,6 UB ou l'incapacité à atteindre un titre d'inhibiteur inférieur à 0,6 UB dans les 33 mois suivant le traitement, ou l'incapacité à diminuer le titre d'inhibiteur d'au moins 20 % par rapport au titre dans les 6 mois précédents, à partir de 3 mois après le début de l'ITI
3 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Il est temps d'atteindre le succès - partiel ou complet.
Délai: 33 mois
33 mois
Innocuité - évaluation des événements indésirables par le traitement et observance d'un régime prolongé.
Délai: 33 mois
Inclut l'évaluation et l'évaluation des événements indésirables survenant pendant le traitement et l'observance d'un régime prolongé
33 mois
Coût des soins.
Délai: Jusqu'à 45 mois
Le coût direct sera calculé
Jusqu'à 45 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

City of Hope Medical Center

Collaborateurs

CSL Behring
Grifols Therapeutics LLC
Grifols Biologicals, LLC
Charta Foundation
Biotest Pharmaceuticals Corporation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Nadia P. Ewing, MD, Clinical Professor of Pediatrics, City of Hope National Medical Center, Dept. of Pediatrics, 1500 E. Duarte Rd. Duarte, CA 91010

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 novembre 2009

Achèvement primaire (Réel)

21 octobre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

21 octobre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 janvier 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 janvier 2010

Première publication (Estimation)

18 janvier 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 août 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 août 2021

Dernière vérification

1 décembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 06200
  • 2008-007019-33 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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