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Rescue Immunotolerance Study in Induction of Immune Tolerance (ITI)-Experienced Patients (RES.I.S.T. Experienced) (RESIST EXP)

18 agosto 2021 aggiornato da: City of Hope Medical Center

Studio sull'induzione dell'immunotolleranza in pazienti con emofilia grave di tipo A con inibitore dopo fallimento di una precedente induzione dell'immunotolleranza con concentrati di FVII senza salvataggio del fattore di Von Willebrand

Lo scopo di questo studio è valutare se un concentrato contenente sia FVIII che Fattore di von Willebrand (VWF) somministrato ad alte dosi indurrà tolleranza immunitaria in soggetti che hanno già sperimentato e fallito ITI con concentrati di FVIII senza VWF. Il trattamento in questo studio dovrebbe durare fino a 33 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La presenza dell'inibitore del Fattore VIII (FVIII) impedisce alle infusioni di FVIII di funzionare correttamente e rende molto difficile il trattamento degli episodi emorragici. Avere un inibitore è una complicanza grave e pericolosa per la vita nei pazienti con emofilia. Il trattamento abituale dei pazienti con inibitori del FVIII prevede quella che viene chiamata "induzione della tolleranza immunitaria" (ITI). Tolleranza immunitaria significa che il corpo può accettare il FVIII infuso e che il FVIII è di nuovo efficace nel controllare le emorragie. ITI comporta la somministrazione regolare di alte dosi di FVIII fino alla scomparsa dell'inibitore. Questo trattamento non è sempre efficace. L'inibitore persiste in circa 1 paziente su 5 sottoposto a ITI.

Esistono 2 tipi di concentrati di FVIII: concentrati di FVIII derivati ​​dal plasma umano, che contengono VWF, e concentrati di FVIII senza VWF. Entrambi i tipi di concentrati sono comunemente usati per indurre la tolleranza immunitaria nei pazienti con emofilia A. Studi retrospettivi su soggetti che sono stati trattati con concentrati di fattore VIII contenenti VWF dopo aver fallito l'ITI con concentrati di fattore VIII puri, hanno dimostrato che la tolleranza può essere raggiunta in un'ampia percentuale dei pazienti. Questo studio valuterà in modo prospettico se il trattamento con un concentrato di FVIII contenente VWF somministrato a dosi elevate (200 unità per chilogrammo) al giorno per un massimo di 33 mesi è in grado di indurre tolleranza immunitaria dopo che i precedenti tentativi con concentrati contenenti solo FVIII hanno fallito.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. emofilia A grave (FVIII<1%) con inibitori ad alta risposta (livelli di picco >5 BU)
  2. maschio, qualsiasi età;
  3. qualsiasi livello di inibitore all'arruolamento nello studio;
  4. capacità e disponibilità a partecipare allo studio;
  5. precedente corso ITI di almeno 9 mesi con un concentrato di FVIII privo di VWF a qualsiasi dosaggio, come FVIII ricombinante e/o FVIII purificato monoclonalmente.

Criteri di esclusione:

  1. trattamento sistemico concomitante con farmaci immunosoppressori;
  2. trattamento sperimentale concomitante;
  3. precedente storia di infarto del miocardio e/o ictus cerebrale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fattore VIII e Fattore von Willebrand
Droga: Concentrati di VWF/FVIII
200 UI/Kg in una o due iniezioni in bolo al giorno. Dopo l'esito positivo della conferma, la dose verrà ridotta progressivamente fino all'interruzione. I pazienti saranno trattati con un concentrato di VWF/FVIII in base alle preferenze del medico/paziente.
Altri nomi:
  • Koate-DVI
  • Emoclot DI
  • Fattano
  • 8 anni
  • Attiva
  • Alfanato
  • Fahndi
  • Hamate P
  • Umano P
  • Emoctina SDH
  • Ottanato
  • Wilate

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Raggiungimento di un titolo di inibitore <0,6 BU/mancato raggiungimento di un titolo di inibitore <0,6 BU entro 33 mesi, o mancata riduzione del titolo di inibitore di almeno il 20% rispetto al titolo nei 6 mesi precedenti, a partire da 3 mesi dopo l'inizio dell'ITI
Lasso di tempo: 3 anni
L'endpoint primario è il raggiungimento di un titolo di inibitore inferiore a 0,6 BU o il mancato raggiungimento di un titolo di inibitore inferiore a 0,6 BU entro 33 mesi di trattamento, o la mancata riduzione del titolo di inibitore di almeno il 20% rispetto al titolo in i 6 mesi precedenti, a partire da 3 mesi dopo l'inizio dell'ITI
3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
È ora di raggiungere il successo, parziale o completo.
Lasso di tempo: 33 mesi
33 mesi
Sicurezza - valutazione degli eventi avversi attraverso il trattamento e il rispetto del regime prolungato.
Lasso di tempo: 33 mesi
Include la valutazione e la valutazione degli eventi avversi che si verificano durante il trattamento e il rispetto di un lungo regime
33 mesi
Costo delle cure.
Lasso di tempo: Fino a 45 mesi
Verrà calcolato il costo diretto
Fino a 45 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

City of Hope Medical Center

Collaboratori

CSL Behring
Grifols Therapeutics LLC
Grifols Biologicals, LLC
Charta Foundation
Biotest Pharmaceuticals Corporation

Investigatori

  • Investigatore principale: Nadia P. Ewing, MD, Clinical Professor of Pediatrics, City of Hope National Medical Center, Dept. of Pediatrics, 1500 E. Duarte Rd. Duarte, CA 91010

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 novembre 2009

Completamento primario (Effettivo)

21 ottobre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

21 ottobre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 gennaio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 gennaio 2010

Primo Inserito (Stima)

18 gennaio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 agosto 2021

Ultimo verificato

1 dicembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 06200
  • 2008-007019-33 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Emofilia grave A

Prove cliniche su Concentrati di VWF/FVIII

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