Redningsimmunotoleranceundersøgelse i induktion af immuntolerance (ITI)-erfarne patienter (RES.I.S.T. erfarne) (RESIST EXP)

Tilstedeværelsen af ​​faktor VIII (FVIII)-hæmmer forhindrer FVIII-infusioner i at fungere korrekt og gør behandling af blødningsepisoder meget vanskelig. At have en inhibitor er en alvorlig og livstruende komplikation hos patienter med hæmofili. Den sædvanlige behandling af patienter med FVIII-hæmmere involverer det, der kaldes "immuntolerance-induktion" (ITI). Immuntolerance betyder, at kroppen kan acceptere infunderet FVIII, og at FVIII igen er effektiv til at kontrollere blødninger. ITI involverer at give høje doser af FVIII regelmæssigt, indtil inhibitoren forsvinder. Denne behandling er ikke altid effektiv. Hæmmeren vedvarer hos omkring 1 ud af 5 patienter, der gennemgår ITI.

Der er 2 typer af FVIII-koncentrater: FVIII-koncentrater afledt af humant plasma, som indeholder VWF, og koncentrater af FVIII uden VWF. Begge typer koncentrater bruges almindeligvis til at inducere immuntolerance hos patienter med hæmofili A. Retrospektive undersøgelser af forsøgspersoner, der blev behandlet med VWF indeholdende faktor VIII-koncentrater efter at have svigtet ITI med rene faktor VIII-koncentrater, har vist, at tolerance kan opnås i en stor procentdel af patienter. Denne undersøgelse vil prospektivt få adgang til, om behandling med et FVIII-koncentrat indeholdende VWF givet i en høj dosis (200 enheder pr. kg) dagligt i op til 33 måneder er i stand til at inducere immuntolerance, efter at tidligere forsøg med koncentrater, der kun indeholder FVIII, har mislykkedes.