Rescue Immunotolerance Study in Induction of Immune Tolerance (ITI)-erfarne pasienter (RES.I.S.T. Erfarne) (RESIST EXP)

Tilstedeværelsen av faktor VIII (FVIII)-hemmer forhindrer FVIII-infusjoner i å fungere skikkelig og gjør behandling av blødningsepisoder svært vanskelig. Å ha en inhibitor er en alvorlig og livstruende komplikasjon hos pasienter med hemofili. Den vanlige behandlingen av pasienter med FVIII-hemmere innebærer det som kalles «immuntoleranseinduksjon» (ITI). Immuntoleranse betyr at kroppen kan akseptere infundert FVIII og at FVIII igjen er effektiv i å kontrollere blødninger. ITI innebærer å gi høye doser FVIII regelmessig inntil inhibitoren forsvinner. Denne behandlingen er ikke alltid effektiv. Hemmeren vedvarer hos omtrent 1 av 5 pasienter som gjennomgår ITI.

Det finnes 2 typer FVIII-konsentrater: FVIII-konsentrater avledet fra humant plasma, som inneholder VWF, og konsentrater av FVIII uten VWF. Begge typer konsentrater brukes ofte for å indusere immuntoleranse hos pasienter med hemofili A. Retrospektive studier på forsøkspersoner som ble behandlet med VWF som inneholder faktor VIII-konsentrater etter sviktende ITI med rene faktor VIII-konsentrater, har vist at toleranse kan oppnås i en stor prosentandel av pasienter. Denne studien vil prospektivt se om behandling med et FVIII-konsentrat som inneholder VWF gitt i en høy dose (200 enheter per kilogram) daglig i opptil 33 måneder er i stand til å indusere immuntoleranse etter at tidligere forsøk med konsentrater som kun inneholder FVIII har mislyktes.