Rescue Immunotolerance Study in Induction of Immune Tolerance (ITI)-Experienced Patients (RES.I.S.T. Experienced) (RESIST EXP)

Närvaron av faktor VIII (FVIII)-hämmare förhindrar FVIII-infusioner från att fungera korrekt och gör behandlingen av blödningsepisoder mycket svår. Att ha en inhibitor är en allvarlig och livshotande komplikation hos patienter med hemofili. Den vanliga behandlingen av patienter med FVIII-hämmare innebär vad som kallas "immuntoleransinduktion" (ITI). Immuntolerans innebär att kroppen kan acceptera infunderad FVIII och att FVIII återigen är effektiv för att kontrollera blödningar. ITI innebär att man ger höga doser av FVIII regelbundet tills hämmaren försvinner. Denna behandling är inte alltid effektiv. Inhibitorn kvarstår hos cirka 1 av 5 patienter som genomgår ITI.

Det finns 2 typer av FVIII-koncentrat: FVIII-koncentrat härrörande från human plasma, som innehåller VWF, och koncentrat av FVIII utan VWF. Båda typerna av koncentrat används vanligtvis för att inducera immuntolerans hos patienter med hemofili A. Retrospektiva studier på försökspersoner som behandlades med VWF innehållande faktor VIII-koncentrat efter att ha misslyckats med ITI med rena faktor VIII-koncentrat, har visat att tolerans kan uppnås i en stor procentandel av patienterna. Denna studie kommer prospektivt att ta reda på om behandling med ett FVIII-koncentrat innehållande VWF givet i en hög dos (200 enheter per kilogram) dagligen i upp till 33 månader kan inducera immuntolerans efter att tidigare försök med koncentrat som endast innehåller FVIII har misslyckats.