Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rescue Immunotolance Study u pacjentów z wcześniejszą indukcją tolerancji immunologicznej (ITI) (doświadczony RES.I.S.T.) (RESIST EXP)

18 sierpnia 2021 zaktualizowane przez: City of Hope Medical Center

Badanie indukcji tolerancji immunologicznej u pacjentów z ciężką hemofilią typu A z inhibitorem po niepowodzeniu wcześniejszej indukcji tolerancji immunologicznej za pomocą koncentratów FVII bez ratującego czynnika von Willebranda

Celem tego badania jest ocena, czy koncentrat zawierający zarówno FVIII, jak i czynnik von Willebranda (VWF) podany w dużej dawce wywoła tolerancję immunologiczną u pacjentów, którzy już doświadczyli i nie powiodło się ITI z koncentratami FVIII wolnymi od VWF. Oczekuje się, że leczenie w ramach tego badania potrwa do 33 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Obecność inhibitora czynnika VIII (FVIII) uniemożliwia prawidłowe działanie wlewów czynnika VIII i bardzo utrudnia leczenie epizodów krwawień. Posiadanie inhibitora jest poważnym i zagrażającym życiu powikłaniem u pacjentów z hemofilią. Zwykłe leczenie pacjentów z inhibitorami FVIII obejmuje tak zwaną „indukcję tolerancji immunologicznej” (ITI). Tolerancja immunologiczna oznacza, że ​​organizm może zaakceptować podany we wlewie FVIII i że FVIII jest ponownie skuteczny w kontrolowaniu krwawień. ITI polega na regularnym podawaniu dużych dawek czynnika VIII, aż do zaniku inhibitora. To leczenie nie zawsze jest skuteczne. Inhibitor utrzymuje się u około 1 na 5 pacjentów poddawanych ZIT.

Istnieją 2 rodzaje koncentratów FVIII: koncentraty FVIII pochodzące z ludzkiego osocza, które zawierają VWF i koncentraty FVIII bez VWF. Oba rodzaje koncentratów są powszechnie stosowane do indukcji tolerancji immunologicznej u pacjentów z hemofilią A. Badania retrospektywne na osobach leczonych VWF zawierającymi koncentraty czynnika VIII po niepowodzeniu ITI czystymi koncentratami czynnika VIII wykazały, że tolerancję można osiągnąć w dużym odsetku pacjentów. W badaniu tym uzyska się prospektywny dostęp do tego, czy leczenie koncentratem FVIII zawierającym VWF podawanym w dużej dawce (200 jednostek na kilogram) dziennie przez okres do 33 miesięcy jest w stanie wywołać tolerancję immunologiczną po niepowodzeniu wcześniejszych prób z koncentratami zawierającymi tylko FVIII.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. ciężka hemofilia A (FVIII<1%) z silnie reagującymi inhibitorami (stężenia szczytowe >5 BU)
  2. mężczyzna, w każdym wieku;
  3. dowolny poziom inhibitora w chwili włączenia do badania;
  4. zdolność i chęć udziału w badaniu;
  5. poprzedni kurs ITI trwający co najmniej 9 miesięcy z koncentratem FVIII wolnym od VWF w dowolnej dawce, takiej jak rekombinowany FVIII i/lub oczyszczony monoklonalnie FVIII.

Kryteria wyłączenia:

  1. jednoczesne leczenie ogólnoustrojowe lekami immunosupresyjnymi;
  2. jednoczesne leczenie eksperymentalne;
  3. przebyty zawał mięśnia sercowego i/lub udar mózgu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Czynnik VIII i czynnik von Willebranda
Lek: Koncentraty VWF/FVIII
200 j.m./kg w jednym lub dwóch bolusach dziennie. Po pomyślnym potwierdzeniu dawka będzie stopniowo zmniejszana aż do odstawienia. Pacjenci będą leczeni koncentratami VWF/FVIII zgodnie z preferencjami lekarza/pacjenta.
Inne nazwy:
  • Koate-DVI
  • Emoclot DI
  • Faktan
  • 8Y
  • Optymalizuj
  • Alfanat
  • Fahndi
  • Haemate P
  • Humate P
  • Hemoctyna SDH
  • Oktanian
  • Wilate

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Osiągnięcie miana inhibitora <0,6 BU/nieosiągnięcie miana inhibitora <0,6 BU w ciągu 33 miesięcy lub brak zmniejszenia miana inhibitora o co najmniej 20% w porównaniu z mianem w ciągu ostatnich 6 miesięcy, począwszy od 3 miesięcy po rozpoczęciu ITI
Ramy czasowe: 3 lata
Pierwszorzędowym punktem końcowym jest osiągnięcie miana inhibitora poniżej 0,6 BU lub nieosiągnięcie miana inhibitora poniżej 0,6 BU w ciągu 33 miesięcy leczenia lub brak zmniejszenia miana inhibitora o co najmniej 20% w stosunku do miana w poprzedzających 6 miesięcy, począwszy od 3 miesięcy po rozpoczęciu ZIT
3 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas na osiągnięcie sukcesu - częściowego lub całkowitego.
Ramy czasowe: 33 miesiące
33 miesiące
Bezpieczeństwo – ocena działań niepożądanych poprzez leczenie i przestrzeganie przedłużonego schematu.
Ramy czasowe: 33 miesiące
Obejmuje ocenę i ocenę zdarzeń niepożądanych występujących podczas leczenia i przestrzegania długotrwałego schematu leczenia
33 miesiące
Koszt opieki.
Ramy czasowe: Do 45 miesięcy
Koszt bezpośredni zostanie obliczony
Do 45 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

City of Hope Medical Center

Współpracownicy

CSL Behring
Grifols Therapeutics LLC
Grifols Biologicals, LLC
Charta Foundation
Biotest Pharmaceuticals Corporation

Śledczy

  • Główny śledczy: Nadia P. Ewing, MD, Clinical Professor of Pediatrics, City of Hope National Medical Center, Dept. of Pediatrics, 1500 E. Duarte Rd. Duarte, CA 91010

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 listopada 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 października 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 października 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 stycznia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 stycznia 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

18 stycznia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 sierpnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 sierpnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 06200
  • 2008-007019-33 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ciężka hemofilia A

Badania kliniczne na Koncentraty VWF/FVIII

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj