Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Záchranná studie imunotolerance u pacientů se zkušenostmi s indukcí imunitní tolerance (ITI) (zkušení s RES.I.S.T.) (RESIST EXP)

18. srpna 2021 aktualizováno: City of Hope Medical Center

Studie indukce imunitní tolerance u pacientů s těžkou hemofilií typu A s inhibitorem po selhání předchozí indukce imunitní tolerance pomocí koncentrátů FVII bez záchrany von Willebrandova faktoru

Účelem této studie je vyhodnotit, zda koncentrát obsahující jak FVIII, tak von Willebrandův faktor (VWF) podávaný ve vysoké dávce vyvolá imunitní toleranci u jedinců, kteří již prodělali a selhali ITI s koncentráty FVIII bez VWF. Očekává se, že léčba v této studii bude trvat až 33 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Přítomnost inhibitoru faktoru VIII (FVIII) brání správnému fungování infuzí FVIII a velmi ztěžuje léčbu krvácivých příhod. Inhibitor je závažnou a život ohrožující komplikací u pacientů s hemofilií. Obvyklá léčba pacientů inhibitory FVIII zahrnuje to, co se nazývá „indukce imunitní tolerance“ (ITI). Imunitní tolerance znamená, že tělo může přijmout infuzi FVIII a že FVIII je opět účinný při kontrole krvácení. ITI zahrnuje pravidelné podávání vysokých dávek FVIII, dokud inhibitor nevymizí. Tato léčba není vždy účinná. Inhibitor přetrvává asi u 1 z 5 pacientů, kteří podstoupí ITI.

Existují 2 typy koncentrátů FVIII: koncentráty FVIII získané z lidské plazmy, které obsahují VWF, a koncentráty FVIII bez VWF. Oba typy koncentrátů se běžně používají k navození imunitní tolerance u pacientů s hemofilií A. Retrospektivní studie na subjektech, které byly léčeny koncentráty VWF obsahujícími faktor VIII po selhání ITI s čistými koncentráty faktoru VIII, ukázaly, že tolerance lze dosáhnout ve velkém procentu pacientů. Tato studie bude prospektivně zjišťovat, zda léčba koncentrátem FVIII obsahujícím VWF podávaným ve vysoké dávce (200 jednotek na kilogram) denně po dobu až 33 měsíců je schopna navodit imunitní toleranci poté, co předchozí pokusy s koncentráty obsahujícími pouze FVIII selhaly.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. těžká hemofilie A (FVIII<1%) s vysoce reagujícími inhibitory (maximální hladiny >5 BU)
  2. muž, jakéhokoli věku;
  3. jakákoli hladina inhibitoru při zápisu do studie;
  4. schopnost a ochota zúčastnit se studie;
  5. předchozí cyklus ITI po dobu alespoň 9 měsíců s koncentrátem FVIII bez VWF v jakékoli dávce, jako je rekombinantní FVIII a/nebo monoklonálně purifikovaný FVIII.

Kritéria vyloučení:

  1. souběžná systémová léčba imunosupresivními léky;
  2. souběžná experimentální léčba;
  3. předchozí anamnéza infarktu myokardu a/nebo mozkové mrtvice

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Faktor VIII a von Willebrandův faktor
Lék: VWF/FVIII koncentráty
200 IU/kg jednou nebo dvěma bolusovými injekcemi denně. Po úspěšném potvrzení bude dávka postupně snižována až do přerušení. Pacienti budou léčeni koncentráty VWF/FVIII podle preferencí lékaře/pacienta.
Ostatní jména:
  • Koate-DVI
  • Emoclot DI
  • Factane
  • 8Y
  • Optimalizovat
  • Alphanate
  • Fahndi
  • Haemate P
  • Humát P
  • Hemoctin SDH
  • Oktanát
  • Wilate

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dosažení titru inhibitoru <0,6 BU/nedosažení titru inhibitoru <0,6 BU během 33 měsíců nebo nesnížení titru inhibitoru alespoň o 20 % ve srovnání s titrem v předchozích 6 měsících, počínaje 3 měsíci po zahájení ITI
Časové okno: 3 roky
Primárním koncovým bodem je dosažení titru inhibitoru nižšího než 0,6 BU nebo nedosažení titru inhibitoru nižšího než 0,6 BU během 33 měsíců léčby nebo selhání snížení titru inhibitoru alespoň o 20 % ve srovnání s titrem v předchozích 6 měsíců, počínaje 3 měsíci po zahájení ITI
3 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas k dosažení úspěchu – částečného nebo úplného.
Časové okno: 33 měsíců
33 měsíců
Bezpečnost – hodnocení nežádoucích účinků prostřednictvím léčby a dodržování prodlouženého režimu.
Časové okno: 33 měsíců
Zahrnuje posouzení a vyhodnocení nežádoucích příhod, ke kterým dochází během léčby, a dodržování zdlouhavého režimu
33 měsíců
Náklady na péči.
Časové okno: Až 45 měsíců
Budou kalkulovány přímé náklady
Až 45 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

City of Hope Medical Center

Spolupracovníci

CSL Behring
Grifols Therapeutics LLC
Grifols Biologicals, LLC
Charta Foundation
Biotest Pharmaceuticals Corporation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Nadia P. Ewing, MD, Clinical Professor of Pediatrics, City of Hope National Medical Center, Dept. of Pediatrics, 1500 E. Duarte Rd. Duarte, CA 91010

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. listopadu 2009

Primární dokončení (Aktuální)

21. října 2020

Dokončení studie (Aktuální)

21. října 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. ledna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. ledna 2010

První zveřejněno (Odhad)

18. ledna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. srpna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. srpna 2021

Naposledy ověřeno

1. prosince 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 06200
  • 2008-007019-33 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na VWF/FVIII koncentráty

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Portugal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit