Napanuoraveren kantasoluinfuusion turvallisuus ja tehokkuus lasten aivohalvauksen hoidossa
torstai 6. lokakuuta 2022 päivittänyt: James E. Carroll, Augusta University
Plasebokontrolloitu, tarkkailijasokkoutettu, crossover-tutkimus yhden, autologisen napanuoraveren kantasoluinfuusion turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi lasten aivohalvauksen hoidossa
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on testata napanuoraveri-infuusion turvallisuutta ja tehokkuutta lapsilla, joilla on aivohalvauksen (CP) aiheuttama motorinen vamma.
Koehenkilöt ovat lapsia, joiden vanhemmat ovat säästäneet lapsensa napanuoraveren, joilla on ei-progressiivinen motorinen vamma ja joiden vanhemmat aikovat saada napanuoraveren infuusion.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on suorittaa tarkkailijasokkoutettu ristikkäinen tutkimus autologisen napanuoraveri-infuusion turvallisuudesta ja tehokkuudesta lapsilla, joilla on aivojen toimintahäiriöstä johtuva ei-progressiivinen motorinen vamma (jota kutsutaan yleisesti aivohalvaukseksi) ja joilla ei ole ilmeistä aivojen kehityshäiriö tai obstruktiivinen vesipää.
Motorisen kehityksen viivästysaste on sellainen, että lapset eivät pysty istumaan itsenäisesti 12 kuukauden ikään mennessä tai kävelemään itsenäisesti 18 kuukauden ikään mennessä.
Koska diagnoosi on kuitenkin poissulkeva, otamme potilaat mukaan vasta, kun he ovat täyttäneet kaksi vuotta.
Tähän ikään mennessä muut olosuhteet olisi todennäköisesti poissuljettu.
Koska Gross Motor Function Classification System (GMFCS) on kehitetty enintään 12-vuotiaille lapsille, työhönottoikä on enintään 12 vuotta.
Kaikki aivohalvauksen vaikeusaste sallitaan.
Koehenkilöt ovat lapsia, joiden vanhemmat ovat säästäneet vauvoilleen napanuoraveren, joilla on kliinisiä todisteita ei-progressiivisesta motorisesta vajavuudesta ja joiden vanhemmat aikovat saada napanuoraveren infuusion.
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Augusta University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 12 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hänen on oltava yli 1-vuotias ja alle 12-vuotias seulonnan aikana voidakseen osallistua tutkimukseen.
- Kliininen näyttö ei-progressiivisesta motorisesta vajaatoiminnasta, joka johtuu aivojen toimintahäiriöstä. Koehenkilöillä ei ole kykyä istua itsenäisesti yhden vuoden iässä tai kykyä kävellä 18 kuukauden ikään mennessä.
- Olet säilyttänyt napanuoraveren Cord Blood Registry (CBR) -rekisterissä, joka täyttää kaikki valinta- ja testauskriteerit.
- Valmis noudattamaan kaikkia opiskelumenettelyjä.
- CBR:ssä varastoidun napanuoraverinäytteen tumallisten solujen tulee olla yli 1 x 107 solua ruumiinpainokiloa kohden. (Huomaa: Koska napanuoraveren kerääminen on ollut käynnissä noin 16 vuotta, mutta laajalti paljon vähemmän kuin tuon ajan, useimpien koehenkilöiden ikä on todennäköisesti huomattavasti alle 12-vuotias. Useimmille koehenkilöille saatavilla olevan napanuoraveren määrän vuoksi koehenkilöiden ruumiinpaino ei yleensä ylitä 25 kg).
- Potilaiden tulee olla kohtauksettomia tai niiden tulee olla riittävästi hallinnassa. Jos epäillään kouristuskohtauksia, EEG tulee tehdä ennen sisällyttämistä.
Poissulkemiskriteerit:
- Sinulla on monimutkaisia lääketieteellisiä ongelmia, jotka häiritsevät verenottoa, kuten laskimoiden pääsy niin rajoitettuun, että onnistuminen on epätodennäköistä
- Obstruktiivisen vesipään esiintyminen.
- Progressiivisen neurologisen sairauden esiintyminen.
- Merkittävä aivojen kehityshäiriö, kuten skitsencefalia tai corpus callosumin ageneesi
- Tunnetun kromosomaalisen poikkeavuuden esiintyminen
- Suuren synnynnäisen epämuodon esiintyminen
- Vakava kohdunsisäinen kasvurajoitus (syntymäpaino alle 1800 grammaa)
- Napanuoraveren elinkelpoisuus <60 %
- Positiiviset tartuntatautimarkkerit äidin verestä tai napanuoraverestä keräyshetkellä.
- Todisteet sairaudesta suunniteltuna infuusiopäivänä (kuten mutta ei niihin rajoittuen kuume >38,5, oksentelu, ripuli, hengityksen vinkuminen tai rätinä)
- Raskaus
- Immunosuppressiivisten lääkkeiden käyttö
- Todisteet tunnetusta geneettisestä häiriöstä
- Maksan tai munuaisten vajaatoiminta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Hoitoryhmä 1
|
punasoluista köyhdytetty, mononukleaarisilla soluilla rikastettu napanuoraveriyksikkö, joka on valmistettu infuusiota varten
Muut nimet:
|
|
Huijausvertailija: Hoitoryhmä 2
|
suonensisäinen infuusio 5 % dekstroosia, ¼ normaalia suolaliuosta
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vahvista autologisen napanuoraveren infuusion turvallisuus lapsille, joilla on aivohalvaus toistuvalla seurannalla vuoden ajan kliinisillä ja laboratoriotutkimuksilla.
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vahvista autologisen napanuoraveri-infuusion teho aivohalvausta sairastavilla lapsilla käyttämällä potilaskyselyä ja standardoitua bruttomotorisen toiminnan mittausarviota.
Aikaikkuna: 3-4 kuukautta
|
3-4 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: James E Carroll, M.D., Augusta University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. tammikuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 28. helmikuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 28. helmikuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 16. helmikuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. helmikuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 22. helmikuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 7. lokakuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. lokakuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. lokakuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ACBSC09
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .