Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność infuzji komórek macierzystych krwi pępowinowej w leczeniu mózgowego porażenia dziecięcego u dzieci

6 października 2022 zaktualizowane przez: James E. Carroll, Augusta University

Kontrolowane placebo, zaślepione przez obserwatorów badanie krzyżowe oceniające bezpieczeństwo i skuteczność pojedynczej, autologicznej infuzji komórek macierzystych krwi pępowinowej w leczeniu mózgowego porażenia dziecięcego u dzieci

Celem pracy jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności wlewu krwi pępowinowej u dzieci z niepełnosprawnością ruchową w przebiegu mózgowego porażenia dziecięcego (MPD). Badanymi będą dzieci, których rodzice zachowali krew pępowinową niemowlęcia, które mają niepostępującą niepełnosprawność ruchową i których rodzice zamierzają wykonać infuzję krwi pępowinowej.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest przeprowadzenie zaślepionego obserwatora krzyżowego badania bezpieczeństwa i skuteczności wlewu autologicznej krwi pępowinowej u dzieci, które wykazują niepostępującą niepełnosprawność ruchową spowodowaną dysfunkcją mózgu (powszechnie zwaną mózgowym porażeniem dziecięcym) i które nie mają widocznego zaburzenia rozwoju mózgu lub wodogłowie obturacyjne. Stopień opóźnienia w rozwoju motorycznym będzie taki, że dzieci nie będą w stanie samodzielnie siedzieć do 12 miesiąca życia lub samodzielnie chodzić do 18 miesiąca życia. Jednakże, ponieważ diagnoza polega na wykluczeniu, będziemy rejestrować pacjentów dopiero po osiągnięciu przez nich wieku dwóch lat. W tym wieku prawdopodobnie inne warunki zostaną wykluczone. Ponieważ System Klasyfikacji Funkcji Motoryki Dużej (GMFCS) został opracowany dla dzieci do 12 roku życia, maksymalny wiek rekrutacji wyniesie 12 lat. Dozwolony będzie każdy stopień nasilenia porażenia mózgowego. Badanymi będą dzieci, których rodzice uratowali niemowlętom krew pępowinową, które mają kliniczne dowody na niepostępującą niepełnosprawność ruchową i których rodzice zamierzają wykonać infuzję krwi pępowinowej.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Musi mieć więcej niż 1 rok i mniej niż 12 lat w momencie badania przesiewowego w celu włączenia do badania.
  • Kliniczne dowody na niepostępującą niepełnosprawność ruchową spowodowaną dysfunkcją mózgu. Badani nie będą mogli samodzielnie siedzieć do pierwszego roku życia ani chodzić do 18 miesiąca życia.
  • Przechowywać krew pępowinową w Rejestrze Krwi Pępowinowej (CBR), która spełnia wszystkie kryteria selekcji i badań.
  • Gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badawczych.
  • Komórki jądrzaste dostępne w próbce krwi pępowinowej przechowywanej w CBR muszą przekraczać 1 X 107 komórek na kg masy ciała. (Uwaga: ponieważ pobieranie krwi pępowinowej trwa od około 16 lat, ale znacznie krócej niż w tym okresie, wiek większości badanych będzie prawdopodobnie znacznie niższy niż 12 lat. Ze względu na ilość krwi pępowinowej dostępną dla większości badanych, masa ciała badanych zwykle nie przekroczy 25 kg).
  • Pacjenci muszą być wolni od napadów lub napady muszą być odpowiednio kontrolowane. Jeśli istnieje podejrzenie drgawek, przed włączeniem należy wykonać EEG.

Kryteria wyłączenia:

  • Mają skomplikowane problemy medyczne, które mogłyby zakłócać pobieranie krwi, takie jak dostęp żylny tak ograniczony, że sukces jest mało prawdopodobny
  • Obecność obturacyjnego wodogłowia.
  • Obecność postępującej choroby neurologicznej.
  • Obecność istotnej wady rozwoju mózgu, takiej jak schizencefalia lub agenezja ciała modzelowatego
  • Obecność znanej anomalii chromosomowej
  • Obecność poważnej wady wrodzonej
  • Ciężkie ograniczenie wzrostu wewnątrzmacicznego (masa urodzeniowa poniżej 1800 gramów)
  • Żywotność krwi pępowinowej <60%
  • Dodatnie markery choroby zakaźnej z krwi matki lub krwi pępowinowej w momencie pobrania.
  • Dowody choroby w dniu planowanej infuzji (takie jak między innymi gorączka >38,5, wymioty, biegunka, świszczący oddech lub trzeszczenia)
  • Ciąża
  • Stosowanie leków immunosupresyjnych
  • Dowód znanej choroby genetycznej
  • Zaburzenia czynności wątroby lub nerek

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Grupa leczenia 1
Biologiczny: Infuzja krwi pępowinowej
pozbawiona krwinek czerwonych, wzbogacona w komórki jednojądrzaste jednostka krwi pępowinowej przygotowana do infuzji
Inne nazwy:
  • Infuzja komórek macierzystych
Pozorny komparator: Grupa lecznicza 2
Biologiczny: Dożylny pozorowany
dożylny wlew 5% dekstrozy, ¼ roztworu soli fizjologicznej
Inne nazwy:
  • Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Potwierdź bezpieczeństwo wlewu autologicznej krwi pępowinowej u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym poprzez powtarzaną obserwację w ciągu jednego roku z ocenami klinicznymi i laboratoryjnymi.
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Potwierdź skuteczność wlewu autologicznej krwi pępowinowej u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym za pomocą kwestionariusza pacjenta i wystandaryzowanej oceny funkcji motoryki dużej.
Ramy czasowe: 3-4 miesiące
3-4 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Augusta University

Śledczy

  • Krzesło do nauki: James E Carroll, M.D., Augusta University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 lutego 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 lutego 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 lutego 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 lutego 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

22 lutego 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 października 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 października 2022

Ostatnia weryfikacja

1 października 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ACBSC09

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Porażenie mózgowe

Badania kliniczne na Infuzja krwi pępowinowej

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Italy

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj