Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A köldökzsinórvér őssejt-infúzió biztonságossága és hatékonysága gyermekek agyi bénulásának kezelésére

2022. október 6. frissítette: James E. Carroll, Augusta University

Placebo-kontrollos, megfigyelőktől elvakult, keresztezett vizsgálat egyetlen, autológ, köldökzsinórvér-őssejt-infúzió biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére gyermekek agybénulásának kezelésére

A tanulmány célja a köldökzsinórvér-infúzió biztonságosságának és hatékonyságának tesztelése agyi bénulás (CP) miatt mozgáskorlátozott gyermekeknél. Az alanyok olyan gyerekek lesznek, akiknek a szülei megmentették csecsemőjük köldökzsinórvérét, akik nem progresszív mozgáskorlátozottak, és szüleik köldökzsinórvér-infúziót terveznek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy megfigyelő-vak keresztmetszetű vizsgálatot végezzen az autológ köldökzsinórvér-infúzió biztonságosságáról és hatékonyságáról olyan gyermekeknél, akiknél agyi diszfunkció miatt nem progresszív motoros fogyatékosság (általános nevén cerebrális bénulás) mutatkozik, és akiknek nincs nyilvánvaló jele. agyfejlődési zavar vagy obstruktív hydrocephalus. A mozgásfejlődés késése olyan mértékű lesz, hogy a gyermekek 12 hónapos korukra már nem tudnak önállóan ülni, vagy 18 hónapos korukra már nem tudnak önállóan járni. Mivel azonban a diagnózis kizárás, csak két éves koruk után vesszük fel a betegeket. Ebben a korban valószínűleg más feltételek kizárhatók. Mivel a Bruttó Motoros Funkció Osztályozási Rendszert (GMFCS) 12 évesnél fiatalabb gyermekek számára fejlesztették ki, a felvételi korhatár 12 év. Az agyi bénulás bármilyen súlyossága megengedett. Az alanyok olyan gyermekek lesznek, akiknek a szülei megmentették a köldökzsinórvért, akiknek klinikai bizonyítéka van a nem progresszív motoros fogyatékosságra, és akiknek a szülei köldökzsinórvér-infúziót terveznek.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
        • Augusta University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 1 évesnél idősebbnek és 12 évesnél fiatalabbnak kell lennie a szűrés időpontjában ahhoz, hogy a vizsgálatba bevonható legyen.
  • Az agyi diszfunkció miatt kialakuló nem progresszív motoros fogyatékosság klinikai bizonyítéka. Az alanyok egy éves korukig nem tudnak önállóan ülni, vagy 18 hónapos korukra nem tudnak járni.
  • Tárolt köldökzsinórvért a Cord Blood Registry (CBR) rendszerben, amely megfelel minden kiválasztási és vizsgálati kritériumnak.
  • Hajlandó betartani minden tanulmányi eljárást.
  • A CBR-ben tárolt köldökzsinórvérmintában rendelkezésre álló magos sejteknek testtömeg-kilogrammonként meg kell haladniuk az 1 x 107 sejtet. (Megjegyzés: Mivel a köldökzsinórvér gyűjtése körülbelül 16 éve zajlik, de széles körben ennél az időszaknál sokkal rövidebb ideig, a legtöbb alany életkora valószínűleg jóval 12 évesnél fiatalabb lesz. A legtöbb alany számára rendelkezésre álló köldökzsinórvér mennyisége miatt az alanyok testtömege általában nem haladja meg a 25 kg-ot).
  • A betegeknek rohammentesnek vagy megfelelően kontrolláltnak kell lenniük. Ha fennáll a rohamok gyanúja, a felvétel előtt EEG-t kell végezni.

Kizárási kritériumok:

  • Bonyolító egészségügyi problémái vannak, amelyek zavarhatják a vérvételt, például a vénás hozzáférés olyan korlátozott, hogy a siker nem valószínű
  • Obstruktív hydrocephalus jelenléte.
  • Progresszív neurológiai betegség jelenléte.
  • Jelentős agyi fejlődési rendellenesség jelenléte, például skizencefália vagy corpus callosum agenesis
  • Ismert kromoszóma anomália jelenléte
  • Jelentős veleszületett rendellenességek jelenléte
  • Súlyos méhen belüli növekedési korlátozás (1800 grammnál kisebb születési súly)
  • A köldökzsinórvér életképessége <60%
  • Pozitív fertőző betegség markerek anyai vagy köldökzsinórvérből a gyűjtés időpontjában.
  • Betegség bizonyítéka az infúzió tervezett időpontjában (például, de nem kizárólagosan 38,5 feletti láz, hányás, hasmenés, sípoló légzés vagy recsegés)
  • Terhesség
  • Immunszuppresszív gyógyszerek alkalmazása
  • Ismert genetikai rendellenesség bizonyítéka
  • Károsodott máj- vagy vesefunkció

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: 1. kezelési csoport
Biológiai: Köldökzsinórvér infúzió
vörösvértest-szegény, mononukleáris sejtekkel dúsított köldökzsinórvér-egység, infúzióra előkészítve
Más nevek:
  • Őssejt infúzió
Sham Comparator: 2. kezelési csoport
Biológiai: Intravénás Sham
5%-os dextróz és ¼ normál sóoldat intravénás infúziója
Más nevek:
  • Placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az autológ köldökzsinórvér-infúzió biztonságosságának megerősítése agyi bénulásban szenvedő gyermekeknél egy éven át tartó ismételt követéssel, klinikai és laboratóriumi értékelésekkel.
Időkeret: 1 év
1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Erősítse meg az autológ köldökzsinórvér-infúzió hatékonyságát agyi bénulásban szenvedő gyermekeknél a páciens kérdőívével és a standardizált bruttó motoros funkció mérésével.
Időkeret: 3-4 hónap
3-4 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Augusta University

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: James E Carroll, M.D., Augusta University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2010. január 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. február 28.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. február 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. február 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. február 18.

Első közzététel (Becslés)

2010. február 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. október 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. október 6.

Utolsó ellenőrzés

2022. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ACBSC09

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cerebrális bénulás

Klinikai vizsgálatok a Köldökzsinórvér infúzió

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Türkiye

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel