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Innocuité et efficacité de la perfusion de cellules souches de sang de cordon pour le traitement de la paralysie cérébrale chez les enfants

6 octobre 2022 mis à jour par: James E. Carroll, Augusta University

Une étude croisée contrôlée par placebo, en aveugle par un observateur, pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une perfusion unique de cellules souches de sang de cordon autologue pour le traitement de la paralysie cérébrale chez les enfants

Le but de cette étude est de tester l'innocuité et l'efficacité d'une perfusion de sang de cordon chez les enfants qui ont une déficience motrice due à la paralysie cérébrale (PC). Les sujets seront des enfants dont les parents ont conservé le sang de cordon de leur nourrisson, qui ont un handicap moteur non progressif et dont les parents ont l'intention de recevoir une perfusion de sang de cordon.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le but de cette étude est de mener une enquête croisée à l'insu de l'observateur sur l'innocuité et l'efficacité de la perfusion de sang de cordon autologue chez les enfants qui présentent une incapacité motrice non progressive due à un dysfonctionnement cérébral (communément appelé paralysie cérébrale) et qui n'ont pas d'infirmité motrice apparente. trouble du développement cérébral ou hydrocéphalie obstructive. Le degré de retard du développement moteur sera tel que les enfants seront incapables de s'asseoir de façon autonome à l'âge de 12 mois ou incapables de marcher de façon autonome à l'âge de 18 mois. Cependant, comme il s'agit d'un diagnostic d'exclusion, nous n'enrôlerons les patients qu'après qu'ils auront atteint l'âge de deux ans. À cet âge, il est probable que d'autres conditions seraient exclues. Comme le système de classification de la fonction motrice globale (GMFCS) a été développé pour les enfants jusqu'à 12 ans, l'âge maximum de recrutement sera de 12 ans. Tout niveau de gravité de la paralysie cérébrale sera autorisé. Les sujets seront des enfants dont les parents ont conservé le sang de cordon de leur nourrisson, qui présentent des signes cliniques d'un handicap moteur non progressif et dont les parents ont l'intention de recevoir une perfusion de sang de cordon.

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • Augusta University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 12 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Doit être âgé de plus d'un an et de moins de 12 ans au moment de la sélection pour l'inclusion dans l'étude.
  • Preuve clinique d'un handicap moteur non progressif dû à un dysfonctionnement cérébral. Les sujets n'auront pas la capacité de s'asseoir de manière autonome à l'âge d'un an ou la capacité de marcher à l'âge de 18 mois.
  • Avoir stocké du sang de cordon ombilical avec Cord Blood Registry (CBR) qui répond à tous les critères de sélection et de test.
  • Disposé à se conformer à toutes les procédures d'étude.
  • Les cellules nucléées disponibles dans l'échantillon de sang de cordon stocké au CBR doivent dépasser 1 X 107 cellules par kg de poids corporel. (Remarque : étant donné que la collecte de sang de cordon est en cours depuis environ 16 ans, mais bien moins longtemps que cette période, l'âge de la plupart des sujets sera probablement considérablement inférieur à 12 ans. En raison de la quantité due de sang de cordon disponible pour la plupart des sujets, le poids corporel des sujets ne dépassera généralement pas 25 kg).
  • Les patients doivent être exempts de crises ou les crises doivent être contrôlées de manière adéquate. En cas de suspicion de convulsions, un EEG doit être effectué avant l'inclusion.

Critère d'exclusion:

  • Avoir des problèmes médicaux compliqués qui interféreraient avec le prélèvement sanguin, tels que l'accès veineux si limité que le succès est peu probable
  • Présence d'hydrocéphalie obstructive.
  • Présence d'une maladie neurologique progressive.
  • Présence d'un défaut important de développement cérébral, tel qu'une schizencéphalie ou une agénésie du corps calleux
  • Présence d'une anomalie chromosomique connue
  • Présence d'une anomalie congénitale majeure
  • Restriction de croissance intra-utérine sévère (poids à la naissance inférieur à 1800 grammes)
  • Viabilité du sang de cordon <60 %
  • Marqueurs positifs de maladies infectieuses provenant du sang de la mère ou du sang de cordon au moment du prélèvement.
  • Preuve de maladie à la date de perfusion prévue (comme, mais sans s'y limiter, fièvre> 38,5, vomissements, diarrhée, respiration sifflante ou crépitements)
  • Grossesse
  • Utilisation de médicaments immunosuppresseurs
  • Preuve d'un trouble génétique connu
  • Fonction hépatique ou rénale altérée

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Groupe de traitement 1
Biologique: Perfusion de sang de cordon
unité de sang de cordon appauvrie en globules rouges et enrichie en cellules mononucléaires préparée pour la perfusion
Autres noms:
  • Perfusion de cellules souches
Comparateur factice: Groupe de traitement 2
Biologique: Simulation intraveineuse
perfusion intraveineuse de dextrose à 5 %, ¼ de solution saline normale
Autres noms:
  • Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Confirmer l'innocuité de la perfusion de sang de cordon autologue chez les enfants atteints de paralysie cérébrale par un suivi répété sur un an avec des évaluations cliniques et de laboratoire.
Délai: 1 an
1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Confirmer l'efficacité de la perfusion de sang de cordon autologue chez les enfants atteints de paralysie cérébrale à l'aide d'un questionnaire patient et d'une évaluation standardisée de la mesure de la fonction motrice globale.
Délai: 3-4 mois
3-4 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Augusta University

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: James E Carroll, M.D., Augusta University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2010

Achèvement primaire (Réel)

28 février 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

28 février 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 février 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 février 2010

Première publication (Estimation)

22 février 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 octobre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 octobre 2022

Dernière vérification

1 octobre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ACBSC09

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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