Seguridad y eficacia de la infusión de células madre de sangre de cordón umbilical para el tratamiento de la parálisis cerebral en niños
6 de octubre de 2022 actualizado por: James E. Carroll, Augusta University
Un estudio cruzado controlado con placebo, observador ciego, para evaluar la seguridad y la eficacia de una única infusión autóloga de células madre de sangre del cordón umbilical para el tratamiento de la parálisis cerebral en niños
El propósito de este estudio es probar la seguridad y eficacia de una infusión de sangre de cordón umbilical en niños que tienen discapacidad motora debido a parálisis cerebral (PC).
Los sujetos serán niños cuyos padres hayan guardado la sangre del cordón umbilical de su bebé, que tengan una discapacidad motora no progresiva y cuyos padres tengan la intención de recibir una infusión de sangre del cordón umbilical.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El propósito de este estudio es llevar a cabo una investigación cruzada con un observador ciego sobre la seguridad y la eficacia de la infusión de sangre de cordón umbilical autóloga en niños que demuestran una discapacidad motora no progresiva debido a una disfunción cerebral (comúnmente llamada parálisis cerebral) y que no tienen una aparente trastorno del desarrollo cerebral o hidrocefalia obstructiva.
El grado de retraso en el desarrollo motor será tal que los niños no podrán sentarse de forma independiente a los 12 meses de edad o no podrán caminar de forma independiente a los 18 meses de edad.
Sin embargo, debido a que el diagnóstico es de exclusión, inscribiremos a los pacientes solo después de que hayan cumplido los dos años de edad.
A esta edad, es probable que se excluyan otras condiciones.
Dado que el Sistema de Clasificación de la Función Motora Gruesa (GMFCS) se desarrolló para niños de hasta 12 años, la edad máxima de reclutamiento será de 12 años.
Se permitirá cualquier nivel de gravedad de la parálisis cerebral.
Los sujetos serán niños cuyos padres han conservado la sangre del cordón umbilical de sus bebés, que tienen evidencia clínica de una discapacidad motora no progresiva y cuyos padres tienen la intención de recibir una infusión de sangre del cordón umbilical.
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 12 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Debe tener más de 1 año de edad y menos de 12 años de edad en el momento de la selección para su inclusión en el estudio.
- Evidencia clínica de una discapacidad motora no progresiva debida a una disfunción cerebral. Los sujetos no tendrán la capacidad de sentarse de forma independiente al año de edad o la capacidad de caminar a los 18 meses de edad.
- Tener sangre del cordón umbilical almacenada con Cord Blood Registry (CBR) que cumple con todos los criterios de selección y prueba.
- Dispuesto a cumplir con todos los procedimientos de estudio.
- Las células nucleadas disponibles en la muestra de sangre del cordón umbilical almacenada en CBR deben exceder 1 X 107 células por kg de peso corporal. (Nota: debido a que la extracción de sangre del cordón umbilical ha estado en proceso durante aproximadamente 16 años, pero durante mucho menos tiempo que ese período, la edad de la mayoría de los sujetos probablemente será considerablemente inferior a los 12 años. Debido a la cantidad de sangre de cordón umbilical disponible para la mayoría de los sujetos, el peso corporal de los sujetos no suele exceder los 25 kg).
- Los pacientes deben estar libres de convulsiones o con convulsiones adecuadamente controladas. Si hay sospecha de convulsiones y se debe realizar un EEG previo a la inclusión.
Criterio de exclusión:
- Tiene problemas médicos complicados que podrían interferir con la extracción de sangre, como un acceso venoso tan limitado que es poco probable que tenga éxito.
- Presencia de hidrocefalia obstructiva.
- Presencia de enfermedad neurológica progresiva.
- Presencia de un defecto significativo del desarrollo cerebral, como esquizencefalia o agenesia del cuerpo calloso
- Presencia de anomalía cromosómica conocida
- Presencia de anomalía congénita mayor
- Restricción grave del crecimiento intrauterino (peso al nacer inferior a 1800 gramos)
- Viabilidad de sangre de cordón <60%
- Marcadores positivos de enfermedades infecciosas de la sangre de la madre o del cordón umbilical en el momento de la extracción.
- Evidencia de enfermedad en la fecha de infusión planificada (como, entre otros, fiebre >38,5, vómitos, diarrea, sibilancias o crepitantes)
- El embarazo
- Uso de fármacos inmunosupresores
- Evidencia de trastorno genético conocido
- Deterioro de la función hepática o renal
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador activo: Tratamiento Grupo 1
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Unidad de sangre de cordón umbilical enriquecida con células mononucleares y sin glóbulos rojos preparada para perfusión
Otros nombres:
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Comparador falso: Grupo de tratamiento 2
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infusión intravenosa de dextrosa al 5%, ¼ de solución salina normal
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Confirme la seguridad de la infusión de sangre de cordón umbilical autóloga en niños con parálisis cerebral mediante un seguimiento repetido durante un año con evaluaciones clínicas y de laboratorio.
Periodo de tiempo: 1 año
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1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Confirme la eficacia de la infusión de sangre de cordón umbilical autóloga en niños con parálisis cerebral mediante el cuestionario del paciente y la evaluación estandarizada de la Medida de la función motora gruesa.
Periodo de tiempo: 3-4 meses
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3-4 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: James E Carroll, M.D., Augusta University
Publicaciones y enlaces útiles
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Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2010
Finalización primaria (Actual)
28 de febrero de 2019
Finalización del estudio (Actual)
28 de febrero de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de febrero de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de febrero de 2010
Publicado por primera vez (Estimar)
22 de febrero de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de octubre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de octubre de 2022
Última verificación
1 de octubre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ACBSC09
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