Segurança e Eficácia da Infusão de Células Estaminais do Sangue do Cordão para o Tratamento da Paralisia Cerebral em Crianças
6 de outubro de 2022 atualizado por: James E. Carroll, Augusta University
Um estudo cruzado controlado por placebo, cego pelo observador para avaliar a segurança e a eficácia de uma única infusão autóloga de células-tronco do sangue do cordão umbilical para o tratamento da paralisia cerebral em crianças
O objetivo deste estudo é testar a segurança e eficácia de uma infusão de sangue do cordão umbilical em crianças com deficiência motora devido à paralisia cerebral (PC).
Os sujeitos serão crianças cujos pais salvaram o sangue do cordão umbilical de seus bebês, que têm deficiência motora não progressiva e cujos pais pretendem fazer uma infusão de sangue do cordão umbilical.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo deste estudo é conduzir uma investigação cruzada com observador cego sobre a segurança e a eficácia da infusão autóloga de sangue do cordão umbilical em crianças que demonstram incapacidade motora não progressiva devido a disfunção cerebral (comumente chamada de paralisia cerebral) e que não têm uma aparente distúrbio do desenvolvimento cerebral ou hidrocefalia obstrutiva.
O grau de atraso no desenvolvimento motor será tal que as crianças serão incapazes de sentar independentemente aos 12 meses de idade ou incapazes de andar independentemente aos 18 meses de idade.
No entanto, como o diagnóstico é de exclusão, vamos inscrever os pacientes somente após os dois anos de idade.
Nessa idade, é provável que outras condições sejam excluídas.
Como o Gross Motor Function Classification System (GMFCS) foi desenvolvido para crianças até 12 anos de idade, a idade máxima de recrutamento será 12 anos.
Qualquer nível de gravidade de paralisia cerebral será permitido.
Os sujeitos serão crianças cujos pais salvaram o sangue do cordão umbilical de seus bebês, que apresentam evidências clínicas de uma deficiência motora não progressiva e cujos pais pretendem fazer uma infusão de sangue do cordão umbilical.
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 12 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Deve ter mais de 1 ano de idade e menos de 12 anos de idade no momento da triagem para inclusão no estudo.
- Evidência clínica de uma incapacidade motora não progressiva devido a disfunção cerebral. Os sujeitos não terão a capacidade de sentar-se independentemente por um ano de idade ou a capacidade de andar por 18 meses de idade.
- Ter armazenado sangue de cordão umbilical com Cord Blood Registry (CBR) que atende a todos os critérios de seleção e teste.
- Disposto a cumprir todos os procedimentos do estudo.
- As células nucleadas disponíveis na amostra de sangue do cordão armazenada no CBR devem exceder 1 X 107 células por kg de peso corporal. (Nota: Como a coleta de sangue do cordão umbilical está em andamento há cerca de 16 anos, mas muito menos do que esse período, a idade da maioria dos indivíduos provavelmente será consideravelmente menor que 12 anos de idade. Devido à quantidade devida de sangue de cordão disponível para a maioria dos indivíduos, o peso corporal dos indivíduos geralmente não excederá 25 kg).
- Os pacientes devem estar livres de convulsões ou convulsões adequadamente controladas. Se houver suspeita de convulsões e EEG deve ser feito antes da inclusão.
Critério de exclusão:
- Têm complicações médicas que podem interferir na coleta de sangue, como acesso venoso tão limitado que o sucesso é improvável
- Presença de hidrocefalia obstrutiva.
- Presença de doença neurológica progressiva.
- Presença de defeito significativo do desenvolvimento cerebral, como esquizencefalia ou agenesia do corpo caloso
- Presença de anomalia cromossômica conhecida
- Presença de anomalia congênita maior
- Restrição de crescimento intrauterino grave (peso de nascimento inferior a 1800 gramas)
- Viabilidade do cordão umbilical <60%
- Marcadores positivos de doenças infecciosas do sangue da mãe ou sangue do cordão umbilical no momento da coleta.
- Evidência de doença na data de infusão planejada (como, entre outros, febre > 38,5, vômito, diarreia, sibilos ou crepitações)
- Gravidez
- Uso de drogas imunossupressoras
- Evidência de distúrbio genético conhecido
- Função hepática ou renal prejudicada
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: Grupo de tratamento 1
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unidade de sangue do cordão enriquecida com células mononucleares depletadas de hemácias preparada para infusão
Outros nomes:
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Comparador Falso: Grupo de tratamento 2
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infusão intravenosa de dextrose a 5%, ¼ de solução salina normal
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Confirme a segurança da infusão autóloga de sangue do cordão umbilical em crianças com paralisia cerebral por meio de acompanhamento repetido ao longo de um ano com avaliações clínicas e laboratoriais.
Prazo: 1 ano
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1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Confirme a eficácia da infusão autóloga de sangue do cordão umbilical em crianças com paralisia cerebral usando o questionário do paciente e a avaliação padronizada da Medida da Função Motora Grossa.
Prazo: 3-4 meses
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3-4 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: James E Carroll, M.D., Augusta University
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2010
Conclusão Primária (Real)
28 de fevereiro de 2019
Conclusão do estudo (Real)
28 de fevereiro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de fevereiro de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de fevereiro de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
22 de fevereiro de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de outubro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de outubro de 2022
Última verificação
1 de outubro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ACBSC09
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