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Sicurezza ed efficacia dell'infusione di cellule staminali del sangue cordonale per il trattamento della paralisi cerebrale nei bambini

6 ottobre 2022 aggiornato da: James E. Carroll, Augusta University

Uno studio incrociato controllato con placebo, in cieco per l'osservatore per valutare la sicurezza e l'efficacia di una singola infusione autologa di cellule staminali del cordone ombelicale per il trattamento della paralisi cerebrale nei bambini

Lo scopo di questo studio è testare la sicurezza e l'efficacia di un'infusione di sangue del cordone ombelicale nei bambini con disabilità motoria dovuta a paralisi cerebrale (CP). I soggetti saranno bambini i cui genitori hanno conservato il sangue del cordone ombelicale del loro bambino, che hanno disabilità motoria non progressiva e i cui genitori intendono sottoporsi a un'infusione di sangue del cordone ombelicale.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio è quello di condurre un'indagine crossover in cieco sulla sicurezza e l'efficacia dell'infusione di sangue cordonale autologo nei bambini che dimostrano disabilità motoria non progressiva dovuta a disfunzione cerebrale (comunemente chiamata paralisi cerebrale) e che non hanno un'apparente disturbo dello sviluppo cerebrale o idrocefalo ostruttivo. Il grado di ritardo nello sviluppo motorio sarà tale che i bambini non saranno in grado di stare seduti autonomamente entro i 12 mesi di età o di camminare autonomamente entro i 18 mesi di età. Tuttavia, poiché la diagnosi è di esclusione, arruoleremo i pazienti solo dopo che avranno raggiunto i due anni di età. A questa età, è probabile che altre condizioni siano escluse. Poiché il sistema di classificazione della funzione motoria lorda (GMFCS) è stato sviluppato per bambini fino a 12 anni di età, l'età massima di reclutamento sarà di 12 anni. Sarà consentito qualsiasi livello di gravità della paralisi cerebrale. I soggetti saranno bambini i cui genitori hanno salvato il sangue del cordone ombelicale, che hanno evidenza clinica di una disabilità motoria non progressiva e i cui genitori intendono sottoporsi a un'infusione di sangue del cordone ombelicale.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Deve avere più di 1 anno di età e meno di 12 anni al momento dello screening per l'inclusione nello studio.
  • Evidenza clinica di una disabilità motoria non progressiva dovuta a disfunzione cerebrale. I soggetti non avranno la capacità di stare seduti in modo indipendente entro un anno di età o la capacità di camminare entro i 18 mesi di età.
  • Avere conservato il sangue del cordone ombelicale con Cord Blood Registry (CBR) che soddisfa tutti i criteri di selezione e test.
  • Disposto a rispettare tutte le procedure di studio.
  • Le cellule nucleate disponibili nel campione di sangue cordonale conservato presso il CBR devono superare 1 X 107 cellule per kg di peso corporeo. (Nota: poiché la raccolta del sangue cordonale è in corso da circa 16 anni, ma ampiamente da molto meno di quel periodo, l'età della maggior parte dei soggetti probabilmente sarà notevolmente inferiore ai 12 anni. A causa della quantità dovuta di sangue cordonale disponibile per la maggior parte dei soggetti, il peso corporeo dei soggetti di solito non supera i 25 kg).
  • I pazienti devono essere liberi da crisi o convulsioni adeguatamente controllate. Se c'è il sospetto di convulsioni e l'EEG dovrebbe essere fatto prima dell'inclusione.

Criteri di esclusione:

  • Avere problemi medici complicati che interferirebbero con il prelievo di sangue, come l'accesso venoso così limitato che il successo è improbabile
  • Presenza di idrocefalo ostruttivo.
  • Presenza di malattia neurologica progressiva.
  • Presenza di difetti significativi dello sviluppo cerebrale, come la schizencefalia o l'agenesia del corpo calloso
  • Presenza di anomalie cromosomiche note
  • Presenza di anomalie congenite maggiori
  • Grave restrizione della crescita intrauterina (peso alla nascita inferiore a 1800 grammi)
  • Vitalità del sangue cordonale <60%
  • Marcatori positivi di malattie infettive da sangue materno o cordonale al momento della raccolta.
  • Evidenza di malattia alla data di infusione pianificata (come, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, febbre > 38,5, vomito, diarrea, respiro sibilante o crepitii)
  • Gravidanza
  • Uso di farmaci immunosoppressori
  • Evidenza di malattia genetica nota
  • Funzionalità epatica o renale compromessa

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Gruppo di trattamento 1
Biologico: Infusione di sangue cordonale
unità di sangue cordonale arricchito di cellule mononucleate impoverito di globuli rossi preparato per l'infusione
Altri nomi:
  • Infusione di cellule staminali
Comparatore fittizio: Gruppo di trattamento 2
Biologico: Sham endovenoso
infusione endovenosa di destrosio al 5%, ¼ di soluzione salina normale
Altri nomi:
  • Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Confermare la sicurezza dell'infusione di sangue cordonale autologo nei bambini con paralisi cerebrale mediante ripetuti follow-up per un anno con valutazioni cliniche e di laboratorio.
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Confermare l'efficacia dell'infusione di sangue cordonale autologo nei bambini con paralisi cerebrale utilizzando il questionario del paziente e la valutazione standardizzata della misura della funzione motoria lorda.
Lasso di tempo: 3-4 mesi
3-4 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Augusta University

Investigatori

  • Cattedra di studio: James E Carroll, M.D., Augusta University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2010

Completamento primario (Effettivo)

28 febbraio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

28 febbraio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 febbraio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 febbraio 2010

Primo Inserito (Stima)

22 febbraio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 ottobre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 ottobre 2022

Ultimo verificato

1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ACBSC09

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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