Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost infuze kmenových buněk z pupečníkové krve pro léčbu dětské mozkové obrny

6. října 2022 aktualizováno: James E. Carroll, Augusta University

Placebem kontrolovaná, pozorovatelem zaslepená, zkřížená studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti jedné autologní infuze kmenových buněk z pupečníkové krve pro léčbu dětské mozkové obrny

Účelem této studie je otestovat bezpečnost a účinnost infuze pupečníkové krve u dětí, které mají motorické postižení v důsledku dětské mozkové obrny (CP). Subjekty budou děti, kterým rodiče zachránili pupečníkovou krev svého kojence, které mají neprogresivní motorické postižení a jejichž rodiče mají v úmyslu podstoupit infuzi pupečníkové krve.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této studie je provést na pozorovatele zaslepené křížové zkoumání bezpečnosti a účinnosti autologní infuze pupečníkové krve u dětí, které vykazují neprogresivní motorické postižení v důsledku mozkové dysfunkce (běžně nazývané dětská mozková obrna) a které nemají zjevnou porucha vývoje mozku nebo obstrukční hydrocefalus. Míra opoždění motorického vývoje bude taková, že děti do 12 měsíců nebudou schopny samostatně sedět nebo do 18 měsíců samostatně chodit. Protože je však diagnóza vylučovací, zařadíme pacienty až po dosažení dvou let věku. V tomto věku je pravděpodobné, že ostatní stavy budou vyloučeny. Vzhledem k tomu, že systém klasifikace hrubých motorických funkcí (GMFCS) byl vyvinut pro děti do 12 let, bude maximální věk náboru 12 let. Povolena bude jakákoli úroveň závažnosti dětské mozkové obrny. Subjekty budou děti, jejichž rodiče zachránili svým kojencům pupečníkovou krev, kteří mají klinické známky neprogresivního motorického postižení a jejichž rodiče mají v úmyslu podstoupit infuzi pupečníkové krve.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pro zařazení do studie mu musí být v době screeningu více než 1 rok a méně než 12 let.
  • Klinický důkaz neprogresivního motorického postižení v důsledku mozkové dysfunkce. Subjekty nebudou mít schopnost samostatně sedět do jednoho roku věku nebo schopnost chůze do 18 měsíců věku.
  • Uchovávejte pupečníkovou krev v registru Cord Blood Registry (CBR), který splňuje všechna kritéria výběru a testování.
  • Ochota dodržovat všechny studijní postupy.
  • Nukleované buňky dostupné ve vzorku pupečníkové krve skladovaném v CBR musí překročit 1 X 107 buněk na kg tělesné hmotnosti. (Poznámka: Vzhledem k tomu, že odběr pupečníkové krve probíhá přibližně 16 let, ale značně kratší dobu než toto období, bude věk většiny subjektů pravděpodobně podstatně nižší než 12 let. Vzhledem k množství pupečníkové krve dostupné pro většinu subjektů tělesná hmotnost subjektů obvykle nepřesáhne 25 kg).
  • Pacienti musí být bez záchvatů nebo záchvaty musí být adekvátně kontrolovány. Pokud existuje podezření na záchvaty, je třeba před zařazením provést EEG.

Kritéria vyloučení:

  • Mít komplikované zdravotní problémy, které by narušovaly odběr krve, jako je žilní přístup tak omezený, že úspěch je nepravděpodobný
  • Přítomnost obstrukčního hydrocefalu.
  • Přítomnost progresivního neurologického onemocnění.
  • Přítomnost významné poruchy vývoje mozku, jako je schizencefalie nebo ageneze corpus callosum
  • Přítomnost známé chromozomální anomálie
  • Přítomnost velké vrozené anomálie
  • Závažné omezení intrauterinního růstu (porodní hmotnost nižší než 1800 gramů)
  • Životaschopnost pupečníkové krve < 60 %
  • Pozitivní markery infekčního onemocnění z krve matky nebo pupečníkové krve v době odběru.
  • Důkazy o onemocnění v plánovaném datu infuze (jako je, ale bez omezení, horečka >38,5, zvracení, průjem, sípání nebo praskání)
  • Těhotenství
  • Použití imunosupresivních léků
  • Důkaz o známé genetické poruše
  • Porucha funkce jater nebo ledvin

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Léčebná skupina 1
Biologický: Infuze pupečníkové krve
jednotka pupečníkové krve zbavená červených krvinek, obohacená o mononukleární buňky připravená k infuzi
Ostatní jména:
  • Infuze kmenových buněk
Falešný srovnávač: Léčebná skupina 2
Biologický: Intravenózní Sham
intravenózní infuze 5% dextrózy, ¼ normálního fyziologického roztoku
Ostatní jména:
  • Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Potvrďte bezpečnost autologní infuze pupečníkové krve u dětí s dětskou mozkovou obrnou opakovaným sledováním po dobu jednoho roku s klinickým a laboratorním hodnocením.
Časové okno: 1 rok
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Potvrďte účinnost autologní infuze pupečníkové krve u dětí s dětskou mozkovou obrnou pomocí pacientského dotazníku a standardizovaného hodnocení Gross Motor Function Measure.
Časové okno: 3-4 měsíce
3-4 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Augusta University

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: James E Carroll, M.D., Augusta University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2010

Primární dokončení (Aktuální)

28. února 2019

Dokončení studie (Aktuální)

28. února 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. února 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. února 2010

První zveřejněno (Odhad)

22. února 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. října 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. října 2022

Naposledy ověřeno

1. října 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ACBSC09

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dětská mozková obrna

Klinické studie na Infuze pupečníkové krve

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Japan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit