Säkerhet och effektivitet av navelsträngsblodstamcellsinfusion för behandling av cerebral pares hos barn
6 oktober 2022 uppdaterad av: James E. Carroll, Augusta University
En placebokontrollerad, observatörsblindad, crossover-studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av en enstaka, autolog stamcellsinfusion av navelsträngsblod för behandling av cerebral pares hos barn
Syftet med denna studie är att testa säkerheten och effektiviteten av en infusion av navelsträngsblod hos barn som har motorisk funktionsnedsättning på grund av cerebral pares (CP).
Försökspersonerna kommer att vara barn vars föräldrar har räddat sitt spädbarns navelsträngsblod, som har icke-progressiv motorisk funktionsnedsättning och vars föräldrar avser att få en infusion av navelsträngsblod.
Studieöversikt
Status
Indragen
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Syftet med denna studie är att genomföra en observatörsblind övergångsundersökning av säkerheten och effekten av autolog navelsträngsblodinfusion hos barn som uppvisar icke-progressiv motorisk funktionsnedsättning på grund av hjärndysfunktion (vanligen kallad cerebral pares) och som inte har en uppenbar störning i hjärnans utveckling eller obstruktiv hydrocefalus.
Graden av försening i motorisk utveckling kommer att vara sådan att barnen inte kan sitta självständigt vid 12 månaders ålder eller oförmögna att gå självständigt vid 18 månaders ålder.
Men eftersom diagnosen är uteslutande kommer vi att registrera patienter först efter att de har uppnått två års ålder.
Vid denna ålder är det troligt att andra tillstånd skulle vara uteslutna.
Eftersom Gross Motor Function Classification System (GMFCS) utvecklades för barn upp till 12 år, kommer den maximala rekryteringsåldern att vara 12 år.
Alla svårighetsgrader av cerebral pares kommer att tillåtas.
Försökspersonerna kommer att vara barn vars föräldrar har räddat sina spädbarn navelsträngsblod, som har kliniska bevis på en icke-progressiv motorisk funktionsnedsättning och vars föräldrar avser att få en infusion av navelsträngsblod.
Studietyp
Interventionell
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
- Augusta University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 år till 12 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Måste vara äldre än 1 år och yngre än 12 år vid tidpunkten för screening för inkludering i studien.
- Kliniska bevis på en icke-progressiv motorisk funktionsnedsättning på grund av hjärndysfunktion. Försökspersonerna kommer inte att ha förmågan att sitta självständigt vid ett års ålder eller förmågan att gå vid 18 månaders ålder.
- Har lagrat navelsträngsblod med Cord Blood Registry (CBR) som uppfyller alla urvals- och testkriterier.
- Villig att följa alla studieprocedurer.
- De kärnförsedda cellerna som finns tillgängliga i navelsträngsblodprovet som lagras vid CBR måste överstiga 1 X 107 celler per kg kroppsvikt. (Notera: Eftersom insamling av navelsträngsblod har pågått i cirka 16 år men i stor utsträckning under mycket mindre än den perioden, kommer åldern för de flesta försökspersoner troligen att vara betydligt lägre än 12 år. På grund av mängden navelsträngsblod som är tillgänglig för de flesta försökspersoner, kommer kroppsvikten hos försökspersoner vanligtvis inte att överstiga 25 kg).
- Patienterna måste vara anfallsfria eller anfall kontrolleras adekvat. Om det finns misstanke om anfall och EEG bör göras före inkludering.
Exklusions kriterier:
- Har komplicerade medicinska problem som skulle störa blodtagningen, såsom venös tillgång så begränsad att framgång är osannolik
- Förekomst av obstruktiv hydrocefalus.
- Förekomst av progressiv neurologisk sjukdom.
- Förekomst av signifikant defekt i hjärnans utveckling, såsom schizencefali eller agenesis av corpus callosum
- Förekomst av känd kromosomavvikelse
- Förekomst av större medfödd anomali
- Allvarlig intrauterin tillväxtbegränsning (födelsevikt mindre än 1800 gram)
- Navelsträngsblods viabilitet <60 %
- Positiva infektionssjukdomsmarkörer från mammans blod eller navelsträngsblod vid tidpunkten för insamling.
- Bevis på sjukdom vid planerat infusionsdatum (såsom men inte begränsat till feber >38,5, kräkningar, diarré, väsande andning eller knaster)
- Graviditet
- Användning av immunsuppressiva läkemedel
- Bevis på känd genetisk störning
- Nedsatt lever- eller njurfunktion
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Behandlingsgrupp 1
|
röda blodkroppsutarmade, mononukleära celler berikad navelsträngsblodenhet förberedd för infusion
Andra namn:
|
|
Sham Comparator: Behandlingsgrupp 2
|
intravenös infusion av 5 % dextros, ¼ normal koksaltlösning
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Bekräfta säkerheten för infusion av autolog navelsträngsblod hos barn med cerebral pares genom upprepad uppföljning under ett år med kliniska och laboratorieutvärderingar.
Tidsram: 1 år
|
1 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Bekräfta effektiviteten av autolog navelsträngsblodinfusion hos barn med cerebral pares med hjälp av patientenkät och standardiserad utvärdering av grovmotorisk funktionsmätning.
Tidsram: 3-4 månader
|
3-4 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studiestol: James E Carroll, M.D., Augusta University
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 januari 2010
Primärt slutförande (Faktisk)
28 februari 2019
Avslutad studie (Faktisk)
28 februari 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 februari 2010
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
18 februari 2010
Första postat (Uppskatta)
22 februari 2010
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
7 oktober 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
6 oktober 2022
Senast verifierad
1 oktober 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ACBSC09
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .