Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effektivitet av navlestrengsblod-stamcelleinfusjon for behandling av cerebral parese hos barn

6. oktober 2022 oppdatert av: James E. Carroll, Augusta University

En placebokontrollert, observatørblindet, crossover-studie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten til en enkelt, autolog stamcelleinfusjon av navlestrengsblod for behandling av cerebral parese hos barn

Formålet med denne studien er å teste sikkerheten og effektiviteten av en navlestrengsblodinfusjon hos barn som har motorisk funksjonshemming på grunn av cerebral parese (CP). Forsøkspersonene vil være barn hvis foreldre har reddet spedbarnets navlestrengsblod, som har ikke-progressiv motorisk funksjonshemming, og hvis foreldre har til hensikt å få navlestrengsblod.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Formålet med denne studien er å gjennomføre en observatør-blind crossover-undersøkelse av sikkerheten og effekten av autolog navlestrengsblodinfusjon hos barn som viser ikke-progressiv motorisk funksjonshemming på grunn av hjernedysfunksjon (ofte kalt cerebral parese) og som ikke har en tilsynelatende forstyrrelse av hjernens utvikling eller obstruktiv hydrocephalus. Graden av forsinkelse i motorisk utvikling vil være slik at barna ikke klarer å sitte selvstendig ved 12 måneders alder eller ute av stand til å gå selvstendig ved 18 måneders alder. Men fordi diagnosen er utelukkende, vil vi registrere pasienter først etter at de har fylt to år. Ved denne alderen er det sannsynlig at andre forhold vil bli ekskludert. Ettersom Gross Motor Function Classification System (GMFCS) ble utviklet for barn opp til 12 år, vil maksimal alder for rekruttering være 12 år. Ethvert nivå av cerebral parese vil være tillatt. Forsøkspersonene vil være barn hvis foreldre har reddet spedbarns navlestrengsblod, som har kliniske bevis på en ikke-progressiv motorisk funksjonshemming, og hvis foreldre har til hensikt å ha en navlestrengsblod.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Augusta University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Må være eldre enn 1 år og under 12 år på tidspunktet for screening for inkludering i studien.
  • Klinisk bevis på en ikke-progressiv motorisk funksjonshemming på grunn av hjernedysfunksjon. Forsøkspersonene vil ikke ha evne til å sitte selvstendig ved ett års alder eller evne til å gå ved 18 måneders alder.
  • Har lagret navlestrengsblod med Cord Blood Registry (CBR) som oppfyller alle utvalgs- og testkriterier.
  • Villig til å følge alle studieprosedyrer.
  • De kjerneholdige cellene som er tilgjengelige i navlestrengsblodprøven som er lagret ved CBR, må overstige 1 X 107 celler per kg kroppsvekt. (Merk: Fordi innsamling av navlestrengsblod har pågått i omtrent 16 år, men mye i langt mindre enn den perioden, vil alderen til de fleste forsøkspersonene sannsynligvis være betydelig under 12 år. På grunn av mengden av navlestrengsblod som er tilgjengelig for de fleste forsøkspersoner, vil kroppsvekten til forsøkspersonene vanligvis ikke overstige 25 kg).
  • Pasientene må være anfallsfrie eller anfall kontrolleres tilstrekkelig. Hvis det er mistanke om anfall og EEG bør gjøres før inkludering.

Ekskluderingskriterier:

  • Har kompliserende medisinske problemer som kan forstyrre blodtapningen, for eksempel venøs tilgang så begrenset at suksess er usannsynlig
  • Tilstedeværelse av obstruktiv hydrocephalus.
  • Tilstedeværelse av progressiv nevrologisk sykdom.
  • Tilstedeværelse av betydelig defekt i hjernens utvikling, slik som schizencefali eller agenesis av corpus callosum
  • Tilstedeværelse av kjent kromosomavvik
  • Tilstedeværelse av større medfødt anomali
  • Alvorlig intrauterin vekstbegrensning (fødselsvekt mindre enn 1800 gram)
  • Levedyktighet fra navlestrengsblod <60 %
  • Positive infeksjonssykdomsmarkører fra mors blod eller navlestrengsblod ved innsamlingstidspunktet.
  • Sykdomsbevis på planlagt infusjonsdato (som, men ikke begrenset til, feber >38,5, oppkast, diaré, hvesing eller knitring)
  • Svangerskap
  • Bruk av immundempende legemidler
  • Bevis på kjent genetisk lidelse
  • Nedsatt lever- eller nyrefunksjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Behandlingsgruppe 1
Biologisk: Infusjon av navlestrengsblod
røde blodlegemer utarmet, mononukleære celleanriket navlestrengsblodenhet klargjort for infusjon
Andre navn:
  • Stamcelleinfusjon
Sham-komparator: Behandlingsgruppe 2
Biologisk: Intravenøs Sham
intravenøs infusjon av 5 % dekstrose, ¼ normal saltløsning
Andre navn:
  • Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bekreft sikkerheten ved infusjon av autolog navlestrengsblod hos barn med cerebral parese ved gjentatt oppfølging over ett år med kliniske og laboratorieevalueringer.
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bekreft effekten av autolog navlestrengsblodinfusjon hos barn med cerebral parese ved å bruke pasientspørreskjema og standardisert grovmotorisk funksjonsmålevaluering.
Tidsramme: 3-4 måneder
3-4 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Augusta University

Etterforskere

  • Studiestol: James E Carroll, M.D., Augusta University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2010

Primær fullføring (Faktiske)

28. februar 2019

Studiet fullført (Faktiske)

28. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. februar 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. februar 2010

Først lagt ut (Anslag)

22. februar 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. oktober 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. oktober 2022

Sist bekreftet

1. oktober 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ACBSC09

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere