Veiligheid en effectiviteit van navelstrengbloedstamcelinfusie voor de behandeling van hersenverlamming bij kinderen
6 oktober 2022 bijgewerkt door: James E. Carroll, Augusta University
Een placebogecontroleerd, door een waarnemer geblindeerd cross-overonderzoek om de veiligheid en effectiviteit van een enkele, autologe stamcelinfusie uit navelstrengbloed te evalueren voor de behandeling van hersenverlamming bij kinderen
Het doel van deze studie is om de veiligheid en effectiviteit van een infuus met navelstrengbloed te testen bij kinderen met een motorische handicap als gevolg van hersenverlamming (CP).
De proefpersonen zullen kinderen zijn van wie de ouders het navelstrengbloed van hun baby hebben bewaard, die een niet-progressieve motorische handicap hebben en van wie de ouders van plan zijn een navelstrengbloedinfuus te krijgen.
Studie Overzicht
Toestand
Ingetrokken
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het doel van deze studie is om een door een waarnemer geblindeerd crossover-onderzoek uit te voeren naar de veiligheid en werkzaamheid van autologe navelstrengbloedinfusie bij kinderen met een niet-progressieve motorische handicap als gevolg van hersendisfunctie (gewoonlijk cerebrale parese genoemd) en die geen duidelijke stoornis van de hersenontwikkeling of obstructieve hydrocephalus.
De mate van achterstand in de motorische ontwikkeling zal zodanig zijn dat de kinderen met 12 maanden niet meer zelfstandig kunnen zitten of met 18 maanden niet zelfstandig kunnen lopen.
Omdat de diagnose er echter een van uitsluiting is, zullen we patiënten pas inschrijven nadat ze de leeftijd van twee jaar hebben bereikt.
Op deze leeftijd is het waarschijnlijk dat andere aandoeningen worden uitgesloten.
Aangezien het Gross Motor Function Classification System (GMFCS) is ontwikkeld voor kinderen tot 12 jaar, is de maximale leeftijd bij rekrutering 12 jaar.
Elk niveau van ernst van hersenverlamming is toegestaan.
De proefpersonen zullen kinderen zijn van wie de ouders navelstrengbloed van hun baby hebben bewaard, die klinisch bewijs hebben van een niet-progressieve motorische handicap en van wie de ouders van plan zijn een navelstrengbloedinfuus te krijgen.
Studietype
Ingrijpend
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
- Augusta University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar tot 12 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Moet ouder zijn dan 1 jaar en jonger dan 12 jaar op het moment van screening voor opname in het onderzoek.
- Klinisch bewijs van een niet-progressieve motorische handicap als gevolg van hersendisfunctie. De proefpersonen zullen op de leeftijd van één jaar niet meer zelfstandig kunnen zitten of kunnen lopen op de leeftijd van 18 maanden.
- Navelstrengbloed hebben opgeslagen bij Navelstrengbloedregistratie (CBR) dat voldoet aan alle selectie- en toetsingscriteria.
- Bereid om te voldoen aan alle studieprocedures.
- De kernhoudende cellen die beschikbaar zijn in het navelstrengbloedmonster dat bij het CBR wordt bewaard, moeten groter zijn dan 1 x 107 cellen per kg lichaamsgewicht. (Opmerking: omdat het verzamelen van navelstrengbloed al ongeveer 16 jaar aan de gang is, maar over het algemeen veel korter dan die periode, zal de leeftijd van de meeste proefpersonen waarschijnlijk aanzienlijk lager zijn dan 12 jaar. Vanwege de hoeveelheid navelstrengbloed die beschikbaar is voor de meeste proefpersonen, zal het lichaamsgewicht van proefpersonen gewoonlijk niet hoger zijn dan 25 kg).
- De patiënten moeten aanvalsvrij zijn of de aanvallen moeten voldoende onder controle zijn. Als er een vermoeden is van toevallen en EEG moet voorafgaand aan opname worden gedaan.
Uitsluitingscriteria:
- Als u ingewikkelde medische problemen heeft die bloedafname zouden kunnen belemmeren, zoals veneuze toegang die zo beperkt is dat succes onwaarschijnlijk is
- Aanwezigheid van obstructieve hydrocephalus.
- Aanwezigheid van progressieve neurologische ziekte.
- Aanwezigheid van een significant defect in de hersenontwikkeling, zoals schizencefalie of agenesie van het corpus callosum
- Aanwezigheid van bekende chromosomale anomalie
- Aanwezigheid van een ernstige aangeboren afwijking
- Ernstige intra-uteriene groeivertraging (geboortegewicht minder dan 1800 gram)
- Levensvatbaarheid van navelstrengbloed <60%
- Positieve infectieziektemarkers uit moederbloed of navelstrengbloed op het moment van afname.
- Bewijs van ziekte op de geplande infusiedatum (zoals maar niet beperkt tot koorts >38,5, braken, diarree, piepende ademhaling of gekraak)
- Zwangerschap
- Gebruik van immunosuppressiva
- Bewijs van een bekende genetische aandoening
- Verminderde lever- of nierfunctie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Behandelgroep 1
|
met rode bloedcellen verarmde, mononucleaire cellen verrijkte navelstrengbloedeenheid bereid voor infusie
Andere namen:
|
|
Sham-vergelijker: Behandelgroep 2
|
intraveneuze infusie van 5% dextrose, ¼ normale zoutoplossing
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Bevestig de veiligheid van infusie van autoloog navelstrengbloed bij kinderen met hersenverlamming door herhaalde follow-up gedurende een jaar met klinische en laboratoriumevaluaties.
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Bevestig de werkzaamheid van autologe navelstrengbloedinfusie bij kinderen met hersenverlamming met behulp van een patiëntenvragenlijst en gestandaardiseerde evaluatie van de grove motoriek.
Tijdsspanne: 3-4 maanden
|
3-4 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie stoel: James E Carroll, M.D., Augusta University
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 januari 2010
Primaire voltooiing (Werkelijk)
28 februari 2019
Studie voltooiing (Werkelijk)
28 februari 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 februari 2010
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 februari 2010
Eerst geplaatst (Schatting)
22 februari 2010
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
7 oktober 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
6 oktober 2022
Laatst geverifieerd
1 oktober 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ACBSC09
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .