Metabolinen endokrinologia ja kasvuhormoni aikuisilla (MEGHA FRANCE)

Aikuisten kasvuhormonin puutos voi johtaa erilaisiin vaikutuksiin. Joillakin koehenkilöillä havaitaan kehon rasvamassan kasvua ja usein veren lipiditasot kohoavat, mikä lisää myös sydän- ja verisuonisairauksien aiheuttamaa kuolemanriskiä. Joskus lihasmassa vähenee, mikä vaikuttaa fyysiseen suorituskykyyn, jota ei voida korjata pelkällä harjoituksella. Ja lopuksi luun tiheys laskee, mikä lisää murtumien riskiä. Yleensä useimmilla potilailla, joilla on riittämätön kasvuhormonin eritys, on myös muiden hypofyysin (aivolisäkkeen) erittämien hormonien puutos. Huolimatta mahdollisen siihen liittyvän hormonaalisen puutteen riittävästä korvaamisesta, näillä koehenkilöillä on myös psykomotorista hidastuneisuutta, tonuksen ja elinvoiman laskua, emotionaalista labiilisuutta, sosiaalisen eristäytymisen tunnetta ja seksuaalisia ongelmia.

Ranskassa AGHD-potilaiden hoitoon oli myönnetty myyntilupa erilaisille rekombinanttisille kasvuhormoneille (GH), mukaan lukien Saizen. Saizenin käyttöaihe aikuisilla on seuraava: huomattava GH:n puute dokumentoitu dynaamisella testillä, joka osoittaa somatotrofin puutteen. Saizenin terapeuttiset hyödyt sekä sen hyvä sietokyky on osoitettu myyntilupaindikaatioissa. On osoitettu, että tämä hoito parantaa merkittävästi AGHD-potilaiden kehon koostumusta ja sydämen toimintaa.

Saatuaan myyntiluvan Saizenille tämän käyttöaiheen perusteella aikuisille, sponsori on käynnistänyt Ranskassa terveysviranomaisten pyynnöstä tutkimuksen, jolla varmistetaan lääkemääräysten ja hoidettujen potilaiden seuranta käytön aikana. Saizenin markkinoille saattamisen jälkeisen hyväksynnän. Tämä terveysviranomaisten pyyntö mainitaan myös hoitotietolomakkeessa.

TAVOITTEET

• Varmistaakseen Ranskassa Saizen-hoitoa saaneiden GH-puutteisten aikuisten pitkittäisen seurannan kuvauksella:

  1. reseptin ehdoista,
  2. koehenkilöiden demografisista ja kliinisistä ominaisuuksista,
  3. koehenkilöiden noudattamisesta
  4. tuotteen toleranssista.

Tässä tutkimuksessa kerätyt tiedot koskevat koehenkilöiden demografiaa, sairaushistoriaa, kliinisiä ja biologisia ominaisuuksia, Saizenin reseptiehtoja, sen sietokykyä ja koehenkilöiden hoitomyöntyvyyttä. Tiedot keräävät kaikki sairaalan endokrinologit (noin 200 mahdollista määräävää lääkäriä Ranskassa). Lääkkeen määräävän lääkärin tulee hoitaa potilaita hoidon vuoksi ja lääketieteellisistä syistä säännöllisen toimintansa mukaisesti. Kohortissa olevien koehenkilöiden osallistumisaika on 3 vuotta. Tämän sisällyttämisajan pidentämisestä keskustellaan terveysviranomaisten kanssa kolmannen sisällyttämisvuoden aikana. Kunkin mukana olevan aiheen seuranta-aika on 5 vuotta. Tämä seuranta suoritetaan säännöllisin väliajoin 6 kuukauden välein ensimmäisenä vuonna (2 välikäyntiä ennen 6 kuukautta on myös saatavilla) ja sen jälkeen 12 kuukauden välein seuraavina vuosina.