Metabole endocrinologie en groeihormoon bij volwassenen (MEGHA FRANCE)

Volwassen groeihormoondeficiëntie kan tot verschillende effecten leiden. Bij sommige proefpersonen wordt een toename van de lichaamsvetmassa waargenomen en vaak is er een toename van de bloedlipideniveaus, wat ook leidt tot een verhoogd risico op overlijden door hart- en vaatziekten. Soms neemt de spiermassa af, waardoor fysieke prestaties worden beïnvloed, die niet kunnen worden verholpen door alleen te oefenen. En tot slot is er een afname van de botdichtheid, wat het risico op fracturen vergroot. Over het algemeen vertonen de meeste proefpersonen met onvoldoende secretie van groeihormoon ook een tekort aan andere hormonen die door de hypofyse (hypofyse) worden uitgescheiden. Ondanks een adequate vervanging van de mogelijk gerelateerde hormonale deficiëntie, vertonen deze proefpersonen ook psychomotorische retardatie, verminderde tonus en vitaliteit, emotionele labiliteit, een gevoel van sociaal isolement en seksuele problemen.

In Frankrijk was handelsgoedkeuring verleend aan verschillende recombinante groeihormonen (GH), waaronder Saizen, voor de behandeling van AGHD-patiënten. De indicatie van Saizen bij volwassenen is als volgt: duidelijke deficiëntie in GH gedocumenteerd door een dynamische test die wijst op somatotrofe deficiëntie. De therapeutische voordelen van Saizen en de goede tolerantie ervan zijn aangetoond in de indicaties voor de goedkeuring van het in de handel brengen. Het is aangetoond dat deze behandeling resulteert in een significante verbetering van de lichaamssamenstelling en de hartfunctie van AGHD-patiënten.

Na ontvangst van de goedkeuring voor het in de handel brengen van Saizen op basis van deze indicatie bij volwassenen, heeft de sponsor op verzoek van de gezondheidsautoriteiten een studie in Frankrijk opgezet om een ​​follow-up te verzekeren van de voorschriften en behandelde proefpersonen in het gebruik van Saizen na goedkeuring van het in de handel brengen. Dit verzoek van de GGD wordt ook vermeld op het Behandelinformatieformulier.

DOELSTELLINGEN

• Om de longitudinale follow-up te verzekeren van GH-deficiënte volwassen proefpersonen die in Frankrijk met Saizen werden behandeld, met de beschrijving:

  1. van de verjaringstermijnen,
  2. van de demografische en klinische kenmerken van proefpersonen,
  3. van de naleving van proefpersonen
  4. van producttolerantie.

De gegevens die in dit onderzoek worden verzameld, hebben betrekking op de demografie, medische geschiedenis, klinische en biologische kenmerken van de proefpersonen, de voorwaarden voor het voorschrijven van Saizen, de tolerantie en de therapietrouw van de proefpersonen. De informatie zal worden verzameld door alle ziekenhuis-endocrinologen (ongeveer 200 potentiële voorschrijvende artsen in Frankrijk). De voorschrijvende arts zorgt voor de proefpersonen vanwege de behandeling en om medische redenen volgens zijn/haar reguliere praktijk. De opnameperiode van proefpersonen in het cohort is 3 jaar. De verlenging van deze inclusieperiode wordt in het derde jaar van inclusie besproken met de gezondheidsautoriteiten. De follow-up periode voor elk opgenomen onderwerp is 5 jaar. Deze follow-up vindt plaats met regelmatige tussenpozen van 6 maanden in het eerste jaar (2 tussentijdse bezoeken voor 6 maanden zijn ook mogelijk) en vervolgens van 12 maanden in de daaropvolgende jaren.