Endocrinología Metabólica y Hormona de Crecimiento en Adultos (MEGHA FRANCE)

La deficiencia de la hormona del crecimiento en adultos puede provocar varios efectos. En algunos sujetos, se observa un aumento de la masa grasa corporal y, a menudo, hay un aumento de los niveles de lípidos en sangre, lo que también conduce a un aumento del riesgo de muerte por enfermedades cardiovasculares. En ocasiones, la masa muscular se reduce, lo que afecta el rendimiento físico, lo que no se puede corregir solo con el ejercicio. Y por último, se produce una disminución de la densidad ósea, lo que aumenta el riesgo de fracturas. En general, la mayoría de los sujetos con una secreción inadecuada de la hormona del crecimiento también muestran una deficiencia en otras hormonas secretadas por la hipófisis (glándula pituitaria). A pesar de una adecuada sustitución de la posible deficiencia hormonal relacionada, estos sujetos también presentan retraso psicomotor, disminución del tono y vitalidad, labilidad emocional, sensación de aislamiento social y problemas sexuales.

En Francia, se ha concedido la aprobación de comercialización a diferentes hormonas de crecimiento (GH) recombinantes, incluida Saizen, para el tratamiento de pacientes con AGHD. La indicación de Saizen en adultos es la siguiente: marcada deficiencia de GH documentada por una prueba dinámica que indica deficiencia somatotropa. Los beneficios terapéuticos de Saizen así como su buena tolerancia han sido demostrados en las indicaciones de aprobación de comercialización. Se ha demostrado que este tratamiento da como resultado una mejora significativa en la composición corporal y la función cardíaca de los sujetos con AGHD.

Tras recibir la aprobación de comercialización de Saizen sobre la base de esta indicación en adultos, el promotor ha puesto en marcha un estudio en Francia, a petición de las autoridades sanitarias, para garantizar un seguimiento de las prescripciones y sujetos tratados en el uso de la aprobación posterior a la comercialización de Saizen. Esta solicitud de las autoridades sanitarias también se menciona en el Formulario de información del tratamiento.

OBJETIVOS

• Asegurar el seguimiento longitudinal de sujetos adultos con deficiencia de GH tratados con Saizen en Francia, con la descripción:

  1. de los términos y condiciones de prescripción,
  2. de las características demográficas y clínicas de los sujetos,
  3. del cumplimiento de los sujetos
  4. de tolerancia del producto.

Los datos recopilados en este estudio se referirán a la demografía, historial médico, características clínicas y biológicas de los sujetos, los términos y condiciones de prescripción de Saizen, su tolerancia y el cumplimiento de los sujetos. La información será recopilada por todos los endocrinólogos del hospital (aproximadamente 200 médicos prescriptores potenciales en Francia). El médico prescriptor atenderá a los sujetos a causa del tratamiento y por razones médicas según su práctica habitual. El período de inclusión de los sujetos en la cohorte es de 3 años. La ampliación de este periodo de inclusión se discutirá con las autoridades sanitarias durante el tercer año de inclusión. El periodo de seguimiento de cada sujeto incluido será de 5 años. Este seguimiento se realizará a intervalos regulares de 6 meses en el primer año (también están disponibles 2 visitas intermedias antes de los 6 meses) y luego de 12 meses en los años siguientes.