Endokrynologia metaboliczna i hormon wzrostu u dorosłych (MEGHA FRANCE)

Niedobór hormonu wzrostu u dorosłych może prowadzić do różnych skutków. U niektórych osób obserwuje się wzrost masy tkanki tłuszczowej i często dochodzi do wzrostu poziomu lipidów we krwi, co również prowadzi do wzrostu ryzyka zgonu z powodu chorób układu krążenia. Czasami masa mięśniowa jest zmniejszona, co wpływa na wydajność fizyczną, której nie można naprawić samymi ćwiczeniami. I wreszcie następuje spadek gęstości kości, co zwiększa ryzyko złamań. Ogólnie rzecz biorąc, większość osób z niewystarczającym wydzielaniem hormonu wzrostu wykazuje również niedobór innych hormonów wydzielanych przez przysadkę mózgową (przysadkę mózgową). Pomimo odpowiedniej substytucji ewentualnych niedoborów hormonalnych z tym związanych, osoby te wykazują również opóźnienie psychoruchowe, spadek napięcia i witalności, chwiejność emocjonalną, poczucie izolacji społecznej oraz problemy seksualne.

We Francji dopuszczono do obrotu różne rekombinowane hormony wzrostu (GH), w tym Saizen, do leczenia pacjentów z AGHD. Wskazania Saizen u dorosłych są następujące: wyraźny niedobór GH udokumentowany testem dynamicznym wskazującym na niedobór somatotropowy. Korzyści terapeutyczne Saizen oraz jego dobra tolerancja zostały wykazane we wskazaniach dopuszczonych do obrotu. Wykazano, że leczenie to skutkuje znaczną poprawą składu ciała i funkcji serca u osób z AGHD.

Po otrzymaniu pozwolenia na dopuszczenie Saizen do obrotu w oparciu o to wskazanie u osób dorosłych, sponsor rozpoczął badanie we Francji, na prośbę organów ds. zatwierdzenia po wprowadzeniu Saizen do obrotu. Ta prośba organów ds. zdrowia jest również wymieniona w formularzu informacji o leczeniu.

CELE

• Aby zapewnić długoterminową obserwację dorosłych osób z niedoborem GH leczonych produktem Saizen we Francji, z opisem:

  1. warunków recept,
  2. charakterystyki demograficznej i klinicznej badanych,
  3. zgodności podmiotów
  4. tolerancji produktu.

Dane zebrane w tym badaniu będą dotyczyć demografii, historii medycznej, cech klinicznych i biologicznych badanych, warunków przepisywania leku Saizen, jego tolerancji i przestrzegania zaleceń przez pacjentów. Informacje będą zbierane przez wszystkich endokrynologów szpitalnych (około 200 potencjalnych lekarzy ordynujących we Francji). Lekarz zlecający sprawuje opiekę nad pacjentami w związku z leczeniem iz przyczyn medycznych zgodnie ze swoją regularną praktyką. Okres włączenia osób do kohorty wynosi 3 lata. Przedłużenie tego okresu włączenia zostanie omówione z władzami ds. zdrowia podczas trzeciego roku włączenia. Okres obserwacji dla każdego uwzględnionego przedmiotu wyniesie 5 lat. Ta kontrola będzie przeprowadzana w regularnych odstępach 6-miesięcznych w pierwszym roku (dostępne są również 2 wizyty pośrednie przed upływem 6 miesięcy), a następnie co 12 miesięcy w kolejnych latach.