Endocrinologia metabolica e ormone della crescita negli adulti (MEGHA FRANCE)

La carenza di ormone della crescita negli adulti può portare a vari effetti. In alcuni soggetti si osserva un aumento della massa grassa corporea e spesso si ha un aumento dei livelli di lipidi nel sangue, che porta anche ad un aumento del rischio di morte per malattie cardiovascolari. A volte la massa muscolare si riduce, influenzando così le prestazioni fisiche, che non possono essere corrette solo con l'esercizio. E infine, c'è un calo della densità ossea, che aumenta il rischio di fratture. In generale, la maggior parte dei soggetti con inadeguata secrezione dell'ormone della crescita presenta anche un deficit di altri ormoni secreti dall'ipofisi (ghiandola pituitaria). Nonostante un'adeguata sostituzione dell'eventuale carenza ormonale correlata, questi soggetti presentano anche ritardo psicomotorio, diminuzione del tono e della vitalità, labilità emotiva, senso di isolamento sociale e problemi sessuali.

In Francia, l'autorizzazione all'immissione in commercio era stata concessa a diversi ormoni della crescita ricombinanti (GH), incluso Saizen, per il trattamento di soggetti AGHD. L'indicazione di Saizen negli adulti è la seguente: marcata carenza di GH documentata da un test dinamico che indica carenza di somatotropo. I benefici terapeutici di Saizen e la sua buona tolleranza sono stati dimostrati nelle indicazioni di approvazione all'immissione in commercio. È stato dimostrato che questo trattamento si traduce in un significativo miglioramento della composizione corporea e della funzione cardiaca dei soggetti AGHD.

Dopo aver ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio per Saizen sulla base di questa indicazione negli adulti, lo sponsor ha avviato uno studio in Francia, su richiesta delle autorità sanitarie, per garantire un follow-up delle prescrizioni e dei soggetti trattati nell'uso dell'approvazione post marketing di Saizen. Questa richiesta delle autorità sanitarie è menzionata anche nel modulo di informazioni sul trattamento.

OBIETTIVI

• Garantire il follow-up longitudinale di soggetti adulti con deficit di GH trattati con Saizen in Francia, con la descrizione:

  1. dei termini e delle condizioni di prescrizione,
  2. delle caratteristiche demografiche e cliniche dei soggetti,
  3. di conformità dei soggetti
  4. di tolleranza del prodotto.

I dati raccolti in questo studio riguarderanno la demografia, l'anamnesi, le caratteristiche cliniche e biologiche dei soggetti, i termini e le condizioni di prescrizione di Saizen, la sua tolleranza e la compliance dei soggetti. Le informazioni saranno raccolte da tutti gli endocrinologi ospedalieri (circa 200 potenziali medici prescrittori in Francia). Il medico prescrittore si prenderà cura dei soggetti in ragione del trattamento e per ragioni mediche secondo la sua prassi abituale. Il periodo di inclusione dei soggetti nella coorte è di 3 anni. L'estensione di questo periodo di inclusione sarà discussa con le autorità sanitarie durante il terzo anno di inclusione. Il periodo di follow-up per ciascun soggetto incluso sarà di 5 anni. Questo follow-up sarà effettuato ad intervalli regolari di 6 mesi nel primo anno (sono disponibili anche 2 visite intermedie prima dei 6 mesi) e poi di 12 mesi negli anni successivi.