Metabolisk endokrinologi och tillväxthormon hos vuxna (MEGHA FRANCE)

Brist på tillväxthormon hos vuxna kan leda till olika effekter. Hos vissa försökspersoner observeras en ökning av kroppsfettmassan och ofta sker en ökning av blodlipidnivåerna, vilket också leder till en ökad risk för dödsfall i hjärt-kärlsjukdomar. Ibland minskar muskelmassan, vilket påverkar fysiska prestationer, som inte kan åtgärdas med enbart träning. Och slutligen finns det en minskning av bentätheten, vilket ökar risken för frakturer. I allmänhet visar de flesta patienter med otillräcklig utsöndring av tillväxthormon också en brist på andra hormoner som utsöndras av hypofysen (hypofysen). Trots en adekvat substitution av den möjliga relaterade hormonella bristen, uppvisar dessa patienter också psykomotorisk retardation, minskning av tonus och vitalitet, emotionell labilitet, en känsla av social isolering och sexuella problem.

I Frankrike hade marknadsföringsgodkännande beviljats ​​för olika rekombinanta tillväxthormoner (GH), inklusive Saizen, för behandling av AGHD-patienter. Indikationen för Saizen hos vuxna är som följer: markant brist på GH dokumenterad genom ett dynamiskt test som indikerar somatotrof brist. De terapeutiska fördelarna med Saizen såväl som dess goda tolerans har visats i indikationerna för marknadsföringsgodkännande. Det har visat sig att denna behandling resulterar i en signifikant förbättring av kroppssammansättningen och hjärtfunktionen hos AGHD-patienter.

Efter att ha erhållit marknadsföringsgodkännandet för Saizen på grundval av denna indikation hos vuxna, har sponsorn, på begäran av hälsomyndigheter, genomfört en studie i Frankrike för att säkerställa en uppföljning av recepten och behandlade patienter vid användningen av Saizen efter marknadsföringsgodkännande. Denna begäran från hälsomyndigheterna nämns också i behandlingsinformationsformuläret.

MÅL

• För att säkerställa den longitudinella uppföljningen av vuxna patienter med GH-brist som behandlats med Saizen i Frankrike, med beskrivningen:

  1. av preskriptionsvillkoren,
  2. av de demografiska och kliniska egenskaperna hos försökspersoner,
  3. ämnens efterlevnad
  4. produkttolerans.

Data som samlas in i denna studie kommer att röra demografi, medicinsk historia, kliniska och biologiska egenskaper hos försökspersonerna, villkoren för förskrivning av Saizen, dess tolerans och försökspersoners efterlevnad. Informationen kommer att samlas in av alla sjukhusendokrinologer (cirka 200 potentiella förskrivande läkare i Frankrike). Den förskrivande läkaren ska ta hand om försökspersonerna på grund av behandlingen och av medicinska skäl enligt sin ordinarie praxis. Perioden för inkludering av ämnen i kohorten är 3 år. Förlängningen av denna inkluderingsperiod kommer att diskuteras med hälsomyndigheterna under det tredje året av inkluderingen. Uppföljningstiden för varje ingående ämne kommer att vara 5 år. Denna uppföljning kommer att utföras med regelbundna intervall på 6 månader under det första året (2 mellanliggande besök före 6 månader finns också) och sedan med 12 månader under de efterföljande åren.