Metabolikus endokrinológia és növekedési hormon felnőtteknél (MEGHA FRANCE)

A felnőttkori növekedési hormon hiánya különféle hatásokhoz vezethet. Egyes alanyoknál a testzsír tömegének növekedése figyelhető meg, és gyakran a vér lipidszintje is emelkedik, ami a szív- és érrendszeri betegségek miatti halálozás kockázatának növekedéséhez vezet. Néha az izomtömeg csökken, ami befolyásolja a fizikai teljesítőképességet, amit önmagában edzéssel nem lehet helyrehozni. És végül a csontsűrűség csökkenése következik be, ami növeli a törések kockázatát. Általánosságban elmondható, hogy a növekedési hormon elégtelen szekréciójával rendelkező alanyok többsége más, a hipofízis (apofízis) által kiválasztott hormonok hiányát is észleli. Az esetleges kapcsolódó hormonhiány megfelelő pótlása ellenére ezeknél az alanyoknál pszichomotoros retardáció, tónus- és vitalitáscsökkenés, érzelmi labilitás, szociális elszigeteltség érzése és szexuális problémák is jelentkeznek.

Franciaországban forgalomba hozatali engedélyt adtak ki különböző rekombináns növekedési hormonoknak (GH), köztük a Saizen-nek, az AGHD-s betegek kezelésére. A Saizen javallata felnőtteknél a következő: jelentős GH-hiány, amelyet dinamikus teszttel dokumentálnak, amely szomatotrophiányt jelez. A Saizen terápiás előnyeit, valamint jó toleranciáját a forgalomba hozatali engedélyezési javallatok bizonyítják. Kimutatták, hogy ez a kezelés jelentős javulást eredményez az AGHD alanyok testösszetételében és szívműködésében.

Miután megkapta a Saizen forgalomba hozatali engedélyét ezen javallat alapján felnőtteknél, a szponzor az egészségügyi hatóságok kérésére vizsgálatot indított Franciaországban, hogy biztosítsa a felírások és a kezelt alanyok nyomon követését a használat során. a Saizen forgalomba hozatalt követő jóváhagyása. Az egészségügyi hatóságok ezen kérése a kezelési tájékoztatón is szerepel.

CÉLKITŰZÉSEK

• A franciaországi Saizen-nel kezelt, GH-hiányos felnőtt alanyok longitudinális követésének biztosítására, a leírással:

  1. a felírás feltételeiről,
  2. az alanyok demográfiai és klinikai jellemzőiről,
  3. az alanyok megfeleléséről
  4. a termék toleranciája.

Az ebben a tanulmányban gyűjtött adatok az alanyok demográfiájára, kórtörténetére, klinikai és biológiai jellemzőire, a Saizen felírásának feltételeire, toleranciájára és az alanyok megfelelőségére vonatkoznak. Az információkat az összes kórházi endokrinológus (körülbelül 200 lehetséges felíró orvos Franciaországban) fogja összegyűjteni. A felíró orvos az alanyokat a kezelés miatt és egészségügyi okokból rendszeres gyakorlata szerint gondozza. A tantárgyak kohorszba vételének időtartama 3 év. Ennek a felvételi időszaknak a meghosszabbítását a befogadás harmadik évében megvitatják az egészségügyi hatóságokkal. A nyomon követési időszak minden egyes tantárgy esetében 5 év lesz. Ezt a nyomon követést rendszeres időközönként, 6 hónapos időközönként végzik el az első évben (2 köztes látogatás is lehetséges 6 hónap előtt), majd 12 havonta a következő években.