Endocrinologie métabolique et hormone de croissance chez l'adulte (MEGHA FRANCE)

Le déficit en hormone de croissance chez l'adulte peut entraîner divers effets. Chez certains sujets, on observe une augmentation de la masse grasse corporelle et souvent, il y a une augmentation des taux de lipides sanguins, ce qui entraîne également une augmentation du risque de décès par maladies cardiovasculaires. Parfois, la masse musculaire est réduite, affectant ainsi les performances physiques, qui ne peuvent être corrigées par l'exercice seul. Et enfin, il y a une baisse de la densité osseuse, ce qui augmente le risque de fractures. En général, la plupart des sujets ayant une sécrétion insuffisante d'hormone de croissance présentent également un déficit en d'autres hormones sécrétées par l'hypophyse (glande pituitaire). Malgré une substitution adéquate de l'éventuelle déficience hormonale associée, ces sujets présentent également un retard psychomoteur, une diminution du tonus et de la vitalité, une labilité émotionnelle, un sentiment d'isolement social et des troubles sexuels.

En France, l'AMM avait été accordée à différentes hormones de croissance recombinantes (GH), dont Saizen, pour le traitement des sujets AGHD. L'indication de Saizen chez l'adulte est la suivante : déficit marqué en GH documenté par un test dynamique indiquant un déficit somatotrope. Les bénéfices thérapeutiques du Saizen ainsi que sa bonne tolérance ont été démontrés dans les indications d'AMM. Il a été démontré que ce traitement entraîne une amélioration significative de la composition corporelle et de la fonction cardiaque des sujets AGHD.

Après avoir reçu l'AMM de Saizen sur la base de cette indication chez l'adulte, le promoteur, a mis en place une étude en France, à la demande des autorités de santé, pour assurer un suivi des prescriptions et des sujets traités dans l'utilisation de Saizen après l'approbation de commercialisation. Cette demande des autorités sanitaires est également mentionnée dans la fiche d'information sur le traitement.

OBJECTIFS

• Assurer le suivi longitudinal des sujets adultes déficients en GH traités par Saizen en France, avec le descriptif :

  1. des conditions de prescription,
  2. des caractéristiques démographiques et cliniques des sujets,
  3. de la conformité des sujets
  4. de la tolérance du produit.

Les données recueillies dans cette étude porteront sur la démographie, les antécédents médicaux, les caractéristiques cliniques et biologiques des sujets, les modalités de prescription du Saizen, sa tolérance et l'observance des sujets. Les informations seront recueillies par l'ensemble des endocrinologues hospitaliers (environ 200 médecins prescripteurs potentiels en France). Le médecin prescripteur prendra en charge les sujets en raison du traitement et pour des raisons médicales selon sa pratique habituelle. La période d'inclusion des sujets dans la cohorte est de 3 ans. La prolongation de cette période d'inclusion sera discutée avec les autorités de santé au cours de la troisième année d'inclusion. La période de suivi pour chaque sujet inclus sera de 5 ans. Ce suivi sera effectué à intervalles réguliers de 6 mois la première année (2 visites intermédiaires avant 6 mois sont également disponibles) puis de 12 mois les années suivantes.