Koentsyymi Q10:n ja lisinopriilin kliininen tutkimus lihasdystrofioissa
torstai 14. kesäkuuta 2018 päivittänyt: Cooperative International Neuromuscular Research Group
PITT0908: Koentsyymi Q10:n ja lisinopriilin kliininen tutkimus lihasdystrofioissa
Tutkimukseen osallistuu 120 vähintään 8-vuotiasta osallistujaa, joilla on Duchennen, Beckerin tai autosomaalinen resessiivinen raajavyön (erityisesti LGMD 2C-2F ja 2I) lihasdystrofia, joilla ei ole kliinisiä sydänoireita. Osallistujat satunnaistetaan yhteen neljästä haarasta: käsivarsi 1 pelkkä CoQ10, käsivarsi 2 pelkkä lisinopriili, käsi 3 CoQ10 ja lisinopriili tai käsi 4, ei tutkimuslääkitystä. Satunnaistaminen ositetaan ambulatorisen tilan ja kortikosteroidien käytön mukaan. Tutkimuksen ensisijainen tulos on sydänlihaksen suorituskykyindeksi (MPI), joka mitataan tavallisella Doppler-kaikukardiografialla. Tutkimus kestää 24 kuukautta ja käynnit ovat kuukausina 0,5, 1,5, 6, 12, 18 ja 24.
Koentsyymi Q10:n ja lisinopriilin kliinisen tutkimuksen päätyttyä osallistujille tarjotaan osallistumista täydentävään protokollaan: PITT1215 A Natural History Companion Study to PITT0908: Clinical Trial of Coentsyme Q10 and Lisinopril in Muscular Dystrophies. Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida DMD:n, BMD:n ja LGMD2I:n pitkittäistä luonnollista historiaa ja arvioida koentsyymi Q10:n ja/tai lisinopriilin vaikutuksia sydämen toimintahäiriöiden ehkäisyyn näissä sairauksissa. Tämä on 18 kuukauden pitkittäinen luonnollinen historia. tutkimus, joka on suunniteltu liittämään koentsyymi Q10:n ja lisinopriilin kliiniseen tutkimukseen lihasdystrofioissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
63
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Tokyo, Japani
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada
- Alberta Children's Hospital
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat
- Lurie Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat
- Carolinas Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat
- University of Tennessee
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
8 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 8 vuotta tai vanhempi
- Vahvistettu geneettinen diagnoosi Duchennen, Beckerin tai raajavyön lihasdystrofiasta
- Naiivi beetasalpaaja
- Seulonta-Doppler-kaikukardiografinen MPI-mittaus, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 0,40 korkeimmalle MPI-arvolle (spektri ja kudos) tai STE:llä mitattu kehäjännitys, joka on vähemmän negatiivinen tai yhtä suuri kuin -23
- Normaali vasemman kammion fraktiolyhennys (≥ 28 %) eikä kliinisiä sydänoireita
- Ei ole osallistunut muuhun terapeuttiseen tutkimusohjelmaan seulonta edeltäneiden 6 kuukauden aikana
- Kyky niellä tabletteja
Poissulkemiskriteerit:
- Selkärangan kaarevuus yli 30 % (perustuen seulonnassa tehtyyn röntgenkuvaukseen)
- Merkittävä samanaikainen sairaus tai merkittävä munuaisten tai maksan vajaatoiminta
- Aiempi yliherkkyys ACE:n estäjille
- Aiempi idiopaattinen tai perinnöllinen angioödeema tai angioedeema aiemman ACE-estäjän käytön yhteydessä
- Karnitiinin, kreatiinin, glutamiinin tai muiden yrttilääkkeiden käyttö (tämä ei sisällä yrttiteetä, ellei niitä nauti päivittäin, jolla on aiottu lääkevaikutus) 3 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista
- CoQ10:n ja/tai ACE:n estäjän käyttö yli 6 kuukautta
- CoQ10:n ja/tai ACE:n estäjän käyttö 3 kuukauden ajan ennen ilmoittautumista
- CoQ10 seerumin taso 2,5 ug/ml tai korkeampi
- Tutkijan arvio kyvyttömyydestä noudattaa protokollaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Tehtävätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Koentsyymi Q10
|
Käsivarsi 1. Koentsyymi Q10: kerran päivässä joka aamu suun kautta TAI käsivarsi 2. Lisinopriili: kerran päivässä joka aamu suun kautta TAI käsivarsi 3. Koentsyymi Q10 ja lisinopriili: kumpikin kerran päivässä aamulla suun kautta TAI käsi 4 Enhanced Standard Care (enemmän lääkärikäyntejä, lihas- ja hengitystestejä ja röntgensäteitä seurantaa varten, mutta ei tutkimuslääkitystä).
|
|
Ei väliintuloa: Parannettu hoitotaso
|
|
|
Active Comparator: Lisinopriili
|
Käsivarsi 1. Koentsyymi Q10: kerran päivässä joka aamu suun kautta TAI käsivarsi 2. Lisinopriili: kerran päivässä joka aamu suun kautta TAI käsivarsi 3. Koentsyymi Q10 ja lisinopriili: kumpikin kerran päivässä aamulla suun kautta TAI käsi 4 Enhanced Standard Care (enemmän lääkärikäyntejä, lihas- ja hengitystestejä ja röntgensäteitä seurantaa varten, mutta ei tutkimuslääkitystä).
|
|
Active Comparator: Koentsyymi Q10 ja lisinopriili
|
Käsivarsi 1. Koentsyymi Q10: kerran päivässä joka aamu suun kautta TAI käsivarsi 2. Lisinopriili: kerran päivässä joka aamu suun kautta TAI käsivarsi 3. Koentsyymi Q10 ja lisinopriili: kumpikin kerran päivässä aamulla suun kautta TAI käsi 4 Enhanced Standard Care (enemmän lääkärikäyntejä, lihas- ja hengitystestejä ja röntgensäteitä seurantaa varten, mutta ei tutkimuslääkitystä).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
sydänlihaksen suorituskykyindeksi (MPI)
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein
|
MPI on herkkä, mitattavissa oleva, ei-invasiivinen globaalin kammiotoiminnan mitta, joka on riippumaton sydämen geometriasta ja sykkeestä.
MPI kerätään tavallisella sydämen kaikututkimuksella.
MPI on suhde isovolumisessa aktiivisuudessa vietetystä kokonaisajasta (isovolumisesta supistumisajasta ja isovolumisesta rentoutumisajasta) ventrikulaariseen ejektioon käytettyyn aikaan.
|
6 kuukauden välein
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. helmikuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. joulukuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. joulukuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 18. toukokuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 18. toukokuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 20. toukokuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 15. kesäkuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. kesäkuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. kesäkuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Lihasdystrofiat
- Lihasdystrofia, Duchenne
- Lihasdystrofiat, raajan vyö
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Verenpainetta alentavat aineet
- Entsyymin estäjät
- Proteaasin estäjät
- Suojaavat aineet
- Kardiotoniset aineet
- Mikroravinteet
- Vitamiinit
- Angiotensiiniä konvertoivan entsyymin estäjät
- Koentsyymi Q10
- Lisinopriili
- Ubikinoni
Muut tutkimustunnusnumerot
- PITT0908
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .