Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk forsøg med coenzym Q10 og Lisinopril i muskelsvind

14. juni 2018 opdateret af: Cooperative International Neuromuscular Research Group

PITT0908: Klinisk forsøg med coenzym Q10 og Lisinopril i muskelsvind

Undersøgelsen vil omfatte 120 deltagere fra 8 år og opefter med Duchenne, Becker eller autosomal recessiv lem-bælte (specifikt: LGMD 2C-2F og 2I) muskeldystrofier, der ikke har nogen kliniske hjertesymptomer. Deltagerne vil blive randomiseret til en af ​​fire arme: Arm 1 CoQ10 alene, Arm 2 Lisinopril alene, Arm 3 CoQ10 og Lisinopril eller Arm 4 Ingen undersøgelsesmedicin. Randomisering vil blive stratificeret efter ambulatorisk status og kortikosteroidbrug. Det primære resultat for undersøgelsen er myokardiepræstationsindekset (MPI), målt ved standard Doppler-ekkokardiografi. Undersøgelsen varer 24 måneder med besøg på måned 0,5, 1,5, 6, 12, 18 og 24.

Efter afslutningen af ​​det kliniske forsøg med coenzym Q10 og Lisinopril vil deltagerne blive tilbudt deltagelse i en ledsagende protokol: PITT1215 A Natural History Companion Study til PITT0908: Clinical Trial of Coenzyme Q10 and Lisinopril in Muscular Dystrophies. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den longitudinelle naturhistorie af DMD, BMD og LGMD2I og at evaluere virkningerne af Coenzym Q10 og/eller Lisinopril på forebyggelse af hjertedysfunktion i disse lidelser. Dette vil være en 18-måneders longitudinel naturhistorie. undersøgelse designet til at ledsage det kliniske forsøg med coenzym Q10 og Lisinopril i muskeldystrofier.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

63

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Alberta Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
        • Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater
        • Carolinas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater
        • University of Tennessee
  • Japan
      • Tokyo, Japan
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 8 år eller ældre
  • Bekræftet genetisk diagnose af Duchenne, Becker eller Limb Girdle muskeldystrofi
  • Beta-blokker naiv
  • Screening Doppler-ekkokardiografisk MPI-måling større end eller lig med 0,40 for den højeste MPI-værdi (spektral og væv) eller periferisk belastning målt ved STE, der er mindre negativ end eller lig med -23
  • Normal venstre ventrikel fraktionel forkortelse (≥28%) og ingen kliniske hjertesymptomer
  • Har ikke deltaget i anden terapeutisk forskningsprotokol inden for de sidste 6 måneder forud for screening
  • Evne til at sluge tabletter

Ekskluderingskriterier:

  • Rygsøjlens krumning større end 30 % (baseret på røntgenbilledet udført ved screeningen)
  • Anamnese med betydelig samtidig sygdom eller betydelig svækkelse af nyre- eller leverfunktion
  • Anamnese med overfølsomhed over for ACE-hæmmere
  • Anamnese med idiopatisk eller arvelig angioødem eller en anamnese med angioødem med tidligere brug af ACE-hæmmer
  • Brug af carnitin, kreatin, glutamin eller anden urtemedicin (dette omfatter ikke urtete, medmindre de indtages dagligt med tilsigtet medicinsk effekt) i de 3 måneder før tilmelding
  • Brug af CoQ10 og/eller ACE-hæmmere i en varighed på mere end 6 måneder
  • Brug af CoQ10 og/eller ACE-hæmmere i de 3 måneder før tilmelding
  • CoQ10 serumniveau på 2,5 ug/ml eller højere
  • Efterforskers vurdering af manglende evne til at overholde protokollen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Faktoriel opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Coenzym Q10
Medicin: Coenzym Q10 og Lisinopril
Arm 1. Coenzym Q10: tages en gang dagligt hver morgen gennem munden ELLER Arm 2. Lisinopril: tages en gang dagligt hver morgen gennem munden ELLER Arm 3. Coenzym Q10 og lisinopril: hver taget en gang dagligt om morgenen gennem munden ELLER Arm 4 Enhanced Standard Care (flere lægebesøg, muskel- og vejrtrækningstest og røntgenbilleder til overvågning, men ingen undersøgelsesmedicin).
Ingen indgriben: Forbedret plejestandard
Aktiv komparator: Lisinopril
Medicin: Coenzym Q10 og Lisinopril
Arm 1. Coenzym Q10: tages en gang dagligt hver morgen gennem munden ELLER Arm 2. Lisinopril: tages en gang dagligt hver morgen gennem munden ELLER Arm 3. Coenzym Q10 og lisinopril: hver taget en gang dagligt om morgenen gennem munden ELLER Arm 4 Enhanced Standard Care (flere lægebesøg, muskel- og vejrtrækningstest og røntgenbilleder til overvågning, men ingen undersøgelsesmedicin).
Aktiv komparator: Coenzym Q10 og Lisinopril
Medicin: Coenzym Q10 og Lisinopril
Arm 1. Coenzym Q10: tages en gang dagligt hver morgen gennem munden ELLER Arm 2. Lisinopril: tages en gang dagligt hver morgen gennem munden ELLER Arm 3. Coenzym Q10 og lisinopril: hver taget en gang dagligt om morgenen gennem munden ELLER Arm 4 Enhanced Standard Care (flere lægebesøg, muskel- og vejrtrækningstest og røntgenbilleder til overvågning, men ingen undersøgelsesmedicin).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
myokardiepræstationsindeks (MPI)
Tidsramme: hver 6. måned
MPI er et følsomt, kvantificerbart, ikke-invasivt mål for global ventrikulær funktion, der er uafhængig af hjertegeometri og hjertefrekvens. MPI indsamles gennem standard ekkokardiogramvurdering. MPI er et forhold mellem den samlede tid brugt i isovolumisk aktivitet (isovolumisk kontraktionstid og isovolumisk afslapningstid) og tiden brugt i ventrikulær ejektion.
hver 6. måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Samarbejdspartnere

United States Department of Defense

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. maj 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. maj 2010

Først opslået (Skøn)

20. maj 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. juni 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. juni 2018

Sidst verificeret

1. juni 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PITT0908

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Coenzym Q10 og Lisinopril

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Rwanda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner