Klinische studie van co-enzym Q10 en lisinopril bij spierdystrofieën
14 juni 2018 bijgewerkt door: Cooperative International Neuromuscular Research Group
PITT0908: Klinische studie van co-enzym Q10 en lisinopril bij spierdystrofieën
De studie omvat 120 deelnemers van 8 jaar en ouder met Duchenne, Becker of autosomaal recessieve limb-girdle (specifiek: LGMD 2C-2F en 2I) spierdystrofieën die geen klinische cardiale symptomen hebben. Deelnemers worden gerandomiseerd naar een van de vier armen: arm 1 alleen CoQ10, arm 2 alleen lisinopril, arm 3 CoQ10 en lisinopril of arm 4 geen onderzoeksmedicatie. Randomisatie zal worden gestratificeerd naar ambulante status en gebruik van corticosteroïden. Het primaire resultaat van de studie is de myocardiale prestatie-index (MPI), gemeten met standaard Doppler-echocardiografie. De studie duurt 24 maanden met bezoeken in de maanden 0.5,1.5, 6, 12, 18 en 24.
Na afronding van de klinische studie van co-enzym Q10 en lisinopril, wordt de deelnemers aangeboden om deel te nemen aan een begeleidend protocol: PITT1215 A Natural History Companion Study to PITT0908: Clinical Trial of Coenzyme Q10 and Lisinopril in Muscular Dystrophies. Het doel van deze studie is het longitudinale natuurlijk beloop van DMD, BMD en LGMD2I te evalueren en de effecten van co-enzym Q10 en/of lisinopril op de preventie van hartdisfunctie bij deze aandoeningen te evalueren. Dit zal een 18 maanden durend longitudinaal natuurlijk beloop zijn. studie ontworpen ter begeleiding van de klinische studie van co-enzym Q10 en lisinopril bij spierdystrofieën.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
63
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada
- Alberta Children's Hospital
-
-
-
-
-
Tokyo, Japan
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten
- Lurie Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten
- Carolinas Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Verenigde Staten
- University of Tennessee
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
8 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- 8 jaar of ouder
- Bevestigde genetische diagnose van Duchenne, Becker of Limb Gordel spierdystrofie
- Bètablokker naïef
- Screening Doppler-echocardiografische MPI-meting groter dan of gelijk aan 0,40 voor de hoogste MPI-waarde (spectraal en weefsel) of omtrekspanning gemeten door STE die minder negatief is dan of gelijk is aan - 23
- Normale fractionele verkorting van de linkerventrikel (≥28%) en geen klinische cardiale symptomen
- Heeft in de afgelopen 6 maanden voorafgaand aan de screening niet deelgenomen aan een ander therapeutisch onderzoeksprotocol
- Mogelijkheid om tabletten door te slikken
Uitsluitingscriteria:
- Kromming van de wervelkolom groter dan 30% (op basis van de röntgenfoto die bij de screening is gemaakt)
- Geschiedenis van significante bijkomende ziekte of significante verslechtering van de nier- of leverfunctie
- Geschiedenis van overgevoeligheid voor ACE-remmers
- Voorgeschiedenis van idiopathisch of erfelijk angio-oedeem of een voorgeschiedenis van angio-oedeem met eerder gebruik van ACE-remmers
- Gebruik van carnitine, creatine, glutamine of andere kruidengeneesmiddelen (dit geldt niet voor kruidenthee tenzij deze dagelijks worden geconsumeerd met het beoogde medicinale effect) in de 3 maanden voorafgaand aan inschrijving
- Gebruik van CoQ10 en/of ACE-remmer voor een periode langer dan 6 maanden
- Gebruik van CoQ10 en/of ACE-remmer in de 3 maanden voorafgaand aan inschrijving
- CoQ10-serumspiegel van 2,5 ug/ml of hoger
- Beoordeling door de onderzoeker van het onvermogen om te voldoen aan het protocol
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Faculteitstoewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Co-enzym Q10
|
Arm 1. Co-enzym Q10: eenmaal daags elke ochtend via de mond ingenomen OF Arm 2. Lisinopril: eenmaal daags elke ochtend via de mond ingenomen OF Arm 3. Co-enzym Q10 en lisinopril: elk eenmaal daags 's morgens via de mond ingenomen OF Arm 4 Verbeterde standaardzorg (meer doktersbezoeken, spier- en ademhalingstesten en röntgenfoto's voor monitoring, maar geen studiemedicatie).
|
|
Geen tussenkomst: Verbeterde zorgstandaard
|
|
|
Actieve vergelijker: Lisinopril
|
Arm 1. Co-enzym Q10: eenmaal daags elke ochtend via de mond ingenomen OF Arm 2. Lisinopril: eenmaal daags elke ochtend via de mond ingenomen OF Arm 3. Co-enzym Q10 en lisinopril: elk eenmaal daags 's morgens via de mond ingenomen OF Arm 4 Verbeterde standaardzorg (meer doktersbezoeken, spier- en ademhalingstesten en röntgenfoto's voor monitoring, maar geen studiemedicatie).
|
|
Actieve vergelijker: Co-enzym Q10 en Lisinopril
|
Arm 1. Co-enzym Q10: eenmaal daags elke ochtend via de mond ingenomen OF Arm 2. Lisinopril: eenmaal daags elke ochtend via de mond ingenomen OF Arm 3. Co-enzym Q10 en lisinopril: elk eenmaal daags 's morgens via de mond ingenomen OF Arm 4 Verbeterde standaardzorg (meer doktersbezoeken, spier- en ademhalingstesten en röntgenfoto's voor monitoring, maar geen studiemedicatie).
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
myocardiale prestatie-index (MPI)
Tijdsspanne: elke 6 maanden
|
De MPI is een gevoelige, kwantificeerbare, niet-invasieve meting van de globale ventriculaire functie die onafhankelijk is van cardiale geometrie en hartslag.
MPI wordt verzameld door middel van standaard echocardiogrambeoordeling.
MPI is een verhouding van de totale tijd besteed aan isovolumische activiteit (isovolumische contractietijd en isovolumische relaxatietijd) tot de tijd besteed aan ventriculaire ejectie.
|
elke 6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 februari 2010
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 december 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 december 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 mei 2010
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 mei 2010
Eerst geplaatst (Schatting)
20 mei 2010
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
15 juni 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
14 juni 2018
Laatst geverifieerd
1 juni 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Genetische ziekten, aangeboren
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Musculoskeletale aandoeningen
- Spierziekten
- Neuromusculaire aandoeningen
- Spieraandoeningen, atrofisch
- Spierdystrofieën
- Spierdystrofie, Duchenne
- Spierdystrofieën, ledematengordel
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Antihypertensiva
- Enzymremmers
- Proteaseremmers
- Beschermende middelen
- Cardiotone middelen
- Micronutriënten
- Vitaminen
- Angiotensine-converterende enzymremmers
- Co-enzym Q10
- Lisinopril
- Ubiquinon
Andere studie-ID-nummers
- PITT0908
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .