Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne koenzymu Q10 i lizynoprylu w dystrofiach mięśniowych

14 czerwca 2018 zaktualizowane przez: Cooperative International Neuromuscular Research Group

PITT0908: Badanie kliniczne koenzymu Q10 i lizynoprylu w dystrofiach mięśniowych

Badanie obejmie 120 uczestników w wieku od 8 lat z dystrofiami mięśniowymi Duchenne'a, Beckera lub autosomalnie recesywnymi dystrofiami mięśniowymi kończyn dolnych (konkretnie: LGMD 2C-2F i 2I), u których nie występują kliniczne objawy sercowe. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z czterech grup: Ramię 1 sam CoQ10, Ramię 2 sam lizynopryl, Ramię 3 CoQ10 i lizynopryl lub Ramię 4 Bez badanego leku. Randomizacja zostanie podzielona na straty według stanu ambulatoryjnego i stosowania kortykosteroidów. Podstawowym wynikiem badania jest wskaźnik wydajności mięśnia sercowego (MPI), mierzony za pomocą standardowej echokardiografii dopplerowskiej. Badanie potrwa 24 miesiące z wizytami w miesiącach 0,5, 1,5, 6, 12, 18 i 24.

Po zakończeniu badania klinicznego koenzymu Q10 i lizynoprylu uczestnikom zostanie zaproponowany udział w protokole towarzyszącym: PITT1215 A Natural History Companion Study to PITT0908: Clinical Trial of Coenzyme Q10 and Lisinopril in Muscular Dystrophies. Celem tego badania jest ocena podłużnej historii naturalnej DMD, BMD i LGMD2I oraz ocena wpływu koenzymu Q10 i/lub lizynoprylu na zapobieganie dysfunkcji serca w tych zaburzeniach. Będzie to 18-miesięczna podłużna historia naturalna badanie mające towarzyszyć badaniu klinicznemu koenzymu Q10 i lizynoprylu w dystrofiach mięśniowych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

63

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Tokyo, Japonia
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Alberta Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
        • Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone
        • Carolinas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone
        • University of Tennessee

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 8 lat lub więcej
  • Potwierdzona diagnoza genetyczna dystrofii mięśniowej Duchenne'a, Beckera lub obręczy kończyn
  • Beta-bloker naiwny
  • Screening Doppler echokardiograficzny pomiar MPI większy lub równy 0,40 dla najwyższej wartości MPI (widmowej i tkankowej) lub odkształcenia obwodowego mierzonego za pomocą STE, które jest mniejsze lub równe -23
  • Prawidłowe skrócenie frakcyjne lewej komory (≥28%) i brak klinicznych objawów sercowych
  • Nie uczestniczył w innym protokole badań terapeutycznych w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Zdolność do połykania tabletek

Kryteria wyłączenia:

  • Skrzywienie kręgosłupa większe niż 30% (na podstawie zdjęcia rentgenowskiego wykonanego podczas badania przesiewowego)
  • Znaczące współistniejące choroby w wywiadzie lub znaczne upośledzenie czynności nerek lub wątroby
  • Historia nadwrażliwości na inhibitory ACE
  • Historia idiopatycznego lub dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego lub historia obrzęku naczynioruchowego po wcześniejszym stosowaniu inhibitora ACE
  • Stosowanie karnityny, kreatyny, glutaminy lub jakichkolwiek leków ziołowych (nie obejmuje to herbatek ziołowych, chyba że są one spożywane codziennie z zamierzonym efektem leczniczym) w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem
  • Stosowanie CoQ10 i/lub inhibitora ACE przez okres dłuższy niż 6 miesięcy
  • Stosowanie CoQ10 i/lub inhibitora ACE w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem
  • Poziom CoQ10 w surowicy 2,5 ug/ml lub wyższy
  • Ocena badacza niemożności wykonania protokołu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przypisanie czynnikowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Koenzym Q10
Lek: Koenzym Q10 i Lizynopryl
Ramię 1. Koenzym Q10: przyjmowany raz dziennie każdego ranka doustnie LUB Ramię 2. Lizynopryl: przyjmowany raz dziennie każdego ranka doustnie LUB Ramię 3. Koenzym Q10 i lizynopryl: każdy przyjmowany raz dziennie rano doustnie LUB Ramię 4 Rozszerzona opieka standardowa (więcej wizyt lekarskich, badań mięśni i układu oddechowego oraz prześwietleń rentgenowskich w celu monitorowania, ale bez badanych leków).
Brak interwencji: Podwyższony standard opieki
Aktywny komparator: Lizynopryl
Lek: Koenzym Q10 i Lizynopryl
Ramię 1. Koenzym Q10: przyjmowany raz dziennie każdego ranka doustnie LUB Ramię 2. Lizynopryl: przyjmowany raz dziennie każdego ranka doustnie LUB Ramię 3. Koenzym Q10 i lizynopryl: każdy przyjmowany raz dziennie rano doustnie LUB Ramię 4 Rozszerzona opieka standardowa (więcej wizyt lekarskich, badań mięśni i układu oddechowego oraz prześwietleń rentgenowskich w celu monitorowania, ale bez badanych leków).
Aktywny komparator: Koenzym Q10 i Lizynopryl
Lek: Koenzym Q10 i Lizynopryl
Ramię 1. Koenzym Q10: przyjmowany raz dziennie każdego ranka doustnie LUB Ramię 2. Lizynopryl: przyjmowany raz dziennie każdego ranka doustnie LUB Ramię 3. Koenzym Q10 i lizynopryl: każdy przyjmowany raz dziennie rano doustnie LUB Ramię 4 Rozszerzona opieka standardowa (więcej wizyt lekarskich, badań mięśni i układu oddechowego oraz prześwietleń rentgenowskich w celu monitorowania, ale bez badanych leków).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
wskaźnik wydajności mięśnia sercowego (MPI)
Ramy czasowe: co 6 miesięcy
MPI jest czułą, wymierną, nieinwazyjną miarą globalnej funkcji komór, która jest niezależna od geometrii serca i częstości akcji serca. MPI zbiera się za pomocą standardowej oceny echokardiograficznej. MPI jest stosunkiem całkowitego czasu spędzonego w aktywności izowolumicznej (czasu skurczu izowolumicznego i czasu rozkurczu izowolumicznego) do czasu spędzonego na wyrzutze komór.
co 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Współpracownicy

United States Department of Defense

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 maja 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 maja 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

20 maja 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 czerwca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 czerwca 2018

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PITT0908

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Albania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj