Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клинические испытания коэнзима Q10 и лизиноприла при мышечных дистрофиях

14 июня 2018 г. обновлено: Cooperative International Neuromuscular Research Group

PITT0908: Клинические испытания коэнзима Q10 и лизиноприла при мышечных дистрофиях

В исследование будут включены 120 участников в возрасте от 8 лет и старше с мышечными дистрофиями Дюшенна, Беккера или аутосомно-рецессивными мышечными дистрофиями (в частности: LGMD 2C-2F и 2I), которые не имеют клинических симптомов со стороны сердца. Участники будут рандомизированы в одну из четырех групп: группа 1, только коэнзим Q10, группа 2, только лизиноприл, группа 3, коэнзим Q10 и лизиноприл или группа 4, без исследуемого препарата. Рандомизация будет стратифицирована по амбулаторному статусу и использованию кортикостероидов. Первичным результатом исследования является индекс работоспособности миокарда (MPI), измеряемый с помощью стандартной допплер-эхокардиографии. Исследование продлится 24 месяца с посещениями в 0,5, 1,5, 6, 12, 18 и 24 месяца.

После завершения клинического испытания коэнзима Q10 и лизиноприла участникам будет предложено участие в сопутствующем протоколе: PITT1215 Сопутствующее исследование естественной истории к PITT0908: клиническое испытание коэнзима Q10 и лизиноприла при мышечных дистрофиях. Целью данного исследования является оценка лонгитюдного естественного течения МДД, МДБ и ЛМД2I, а также оценка влияния коэнзима Q10 и/или лизиноприла на профилактику сердечной дисфункции при этих заболеваниях. Это будет 18-месячное лонгитюдное естественное течение болезни. исследование, разработанное для сопровождения клинических испытаний коэнзима Q10 и лизиноприла при мышечных дистрофиях.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

63

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада
        • Alberta Children's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты
        • Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты
        • Carolinas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты
        • University of Tennessee
  • Япония
      • Tokyo, Япония
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

8 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • 8 лет и старше
  • Подтвержденный генетический диагноз мышечной дистрофии Дюшенна, Беккера или пояса конечностей
  • Бета-блокаторы наивные
  • Скрининговая допплеровская эхокардиография Измерение MPI больше или равно 0,40 для самого высокого значения MPI (спектрального и тканевого) или окружной деформации, измеренной с помощью элевации ST, менее отрицательной или равной - 23
  • Нормальное фракционное укорочение левого желудочка (≥28%) и отсутствие клинических сердечных симптомов
  • Не участвовал в других протоколах терапевтических исследований в течение последних 6 месяцев до скрининга
  • Способность глотать таблетки

Критерий исключения:

  • Искривление позвоночника более 30% (по данным рентгенографии, выполненной при скрининге)
  • История серьезного сопутствующего заболевания или значительного нарушения функции почек или печени
  • Гиперчувствительность к ингибиторам АПФ в анамнезе.
  • История идиопатического или наследственного ангионевротического отека или ангионевротического отека в анамнезе на фоне предшествующего применения ингибитора АПФ
  • Использование карнитина, креатина, глютамина или любых растительных лекарственных средств (это не включает травяные чаи, если только они не потребляются ежедневно с предполагаемым лечебным эффектом) в течение 3 месяцев до зачисления.
  • Использование CoQ10 и/или ингибитора АПФ в течение более 6 месяцев
  • Использование CoQ10 и/или ингибитора АПФ в течение 3 месяцев до регистрации
  • Уровень CoQ10 в сыворотке 2,5 мкг/мл или выше
  • Оценка следователем неспособности соблюдать протокол

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Факторное присвоение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Коэнзим Q10
Лекарство: Коэнзим Q10 и лизиноприл
Группа 1. Коэнзим Q10: принимать один раз в день каждое утро внутрь ИЛИ Группа 2. Лизиноприл: принимать один раз в день каждое утро внутрь ИЛИ Группа 3. Коэнзим Q10 и лизиноприл: каждый принимать один раз в день утром внутрь ИЛИ Группа 4 y Расширенный стандартный уход (больше посещений врача, мышечное и дыхательное тестирование, а также рентген для мониторинга, но без исследуемого препарата).
Без вмешательства: Улучшенный стандарт ухода
Активный компаратор: Лизиноприл
Лекарство: Коэнзим Q10 и лизиноприл
Группа 1. Коэнзим Q10: принимать один раз в день каждое утро внутрь ИЛИ Группа 2. Лизиноприл: принимать один раз в день каждое утро внутрь ИЛИ Группа 3. Коэнзим Q10 и лизиноприл: каждый принимать один раз в день утром внутрь ИЛИ Группа 4 y Расширенный стандартный уход (больше посещений врача, мышечное и дыхательное тестирование, а также рентген для мониторинга, но без исследуемого препарата).
Активный компаратор: Коэнзим Q10 и лизиноприл
Лекарство: Коэнзим Q10 и лизиноприл
Группа 1. Коэнзим Q10: принимать один раз в день каждое утро внутрь ИЛИ Группа 2. Лизиноприл: принимать один раз в день каждое утро внутрь ИЛИ Группа 3. Коэнзим Q10 и лизиноприл: каждый принимать один раз в день утром внутрь ИЛИ Группа 4 y Расширенный стандартный уход (больше посещений врача, мышечное и дыхательное тестирование, а также рентген для мониторинга, но без исследуемого препарата).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
индекс работоспособности миокарда (MPI)
Временное ограничение: каждые 6 месяцев
MPI является чувствительным, поддающимся количественной оценке, неинвазивным показателем глобальной функции желудочков, который не зависит от геометрии сердца и частоты сердечных сокращений. MPI собирается с помощью стандартной оценки эхокардиограммы. MPI представляет собой отношение общего времени, затраченного на изоволюмическую активность (время изоволюмического сокращения и время изоволюмического расслабления), ко времени, затраченному на выброс желудочка.
каждые 6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Соавторы

United States Department of Defense

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 февраля 2010 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 мая 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 мая 2010 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

20 мая 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 июня 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 июня 2018 г.

Последняя проверка

1 июня 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PITT0908

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться