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Ensayo Clínico de Coenzima Q10 y Lisinopril en Distrofias Musculares

14 de junio de 2018 actualizado por: Cooperative International Neuromuscular Research Group

PITT0908: Ensayo Clínico de Coenzima Q10 y Lisinopril en Distrofias Musculares

El estudio incluirá a 120 participantes de 8 años en adelante con distrofias musculares de Duchenne, Becker o autosómicas recesivas de cintura (específicamente: LGMD 2C-2F y 2I) que no tienen síntomas cardíacos clínicos. Los participantes serán aleatorizados a uno de cuatro brazos: Brazo 1 CoQ10 solo, Brazo 2 Lisinopril solo, Brazo 3 CoQ10 y Lisinopril o Brazo 4 Sin medicación del estudio. La aleatorización se estratificará según el estado ambulatorio y el uso de corticosteroides. El resultado primario del estudio es el índice de rendimiento miocárdico (MPI), medido por ecocardiografía Doppler estándar. El estudio tendrá una duración de 24 meses con visitas en los Meses 0.5, 1.5, 6, 12, 18 y 24.

Después de completar el ensayo clínico de coenzima Q10 y lisinopril, a los participantes se les ofrecerá participar en un protocolo complementario: PITT1215 Un estudio complementario de historia natural para PITT0908: Ensayo clínico de coenzima Q10 y lisinopril en distrofias musculares. El objetivo de este estudio es evaluar la historia natural longitudinal de DMD, BMD y LGMD2I y evaluar los efectos de la Coenzima Q10 y/o Lisinopril en la prevención de la disfunción cardíaca en estos trastornos. Esta será una historia natural longitudinal de 18 meses. estudio diseñado para acompañar el Ensayo Clínico de Coenzima Q10 y Lisinopril en Distrofias Musculares.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

63

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá
        • Alberta Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
        • Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos
        • Carolinas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos
        • University of Tennessee
  • Japón
      • Tokyo, Japón
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

8 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 8 años de edad o más
  • Diagnóstico genético confirmado de distrofia muscular de Duchenne, Becker o de la cintura escapular
  • Ingenuos con betabloqueantes
  • Medición de MPI ecocardiográfica Doppler de detección mayor o igual a 0,40 para el valor más alto de MPI (espectral y tisular) o deformación circunferencial medida por STE que es menor o igual a - 23
  • Acortamiento fraccional del ventrículo izquierdo normal (≥28%) y sin síntomas cardíacos clínicos
  • No ha participado en otro protocolo de investigación terapéutica en los últimos 6 meses antes de la selección
  • Capacidad para tragar tabletas

Criterio de exclusión:

  • Curvatura de la columna superior al 30% (según la radiografía realizada en la selección)
  • Historia de enfermedad concomitante significativa o deterioro significativo de la función renal o hepática
  • Antecedentes de hipersensibilidad a los inhibidores de la ECA
  • Antecedentes de angioedema idiopático o hereditario o antecedentes de angioedema con uso previo de inhibidores de la ECA
  • Uso de carnitina, creatina, glutamina o cualquier medicamento a base de hierbas (esto no incluiría los tés de hierbas a menos que se consuman diariamente con el efecto medicinal previsto) en los 3 meses anteriores a la inscripción
  • Uso de inhibidores de la ECA y/o CoQ10 durante más de 6 meses
  • Uso de inhibidores de la ECA y/o CoQ10 en los 3 meses anteriores a la inscripción
  • Nivel sérico de CoQ10 de 2,5 ug/ml o superior
  • Evaluación del investigador de la incapacidad para cumplir con el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación factorial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Coenzima Q10
Droga: Coenzima Q10 y Lisinopril
Brazo 1. Coenzima Q10: tomado una vez al día cada mañana por vía oral O Brazo 2. Lisinopril: tomado una vez al día cada mañana por vía oral O Brazo 3. Coenzima Q10 y lisinopril: cada uno tomado una vez al día por la mañana por vía oral O Brazo 4 Atención estándar mejorada (más visitas al médico, pruebas musculares y de respiración, y radiografías para el control, pero sin medicación del estudio).
Sin intervención: Estándar mejorado de atención
Comparador activo: Lisinopril
Droga: Coenzima Q10 y Lisinopril
Brazo 1. Coenzima Q10: tomado una vez al día cada mañana por vía oral O Brazo 2. Lisinopril: tomado una vez al día cada mañana por vía oral O Brazo 3. Coenzima Q10 y lisinopril: cada uno tomado una vez al día por la mañana por vía oral O Brazo 4 Atención estándar mejorada (más visitas al médico, pruebas musculares y de respiración, y radiografías para el control, pero sin medicación del estudio).
Comparador activo: Coenzima Q10 y Lisinopril
Droga: Coenzima Q10 y Lisinopril
Brazo 1. Coenzima Q10: tomado una vez al día cada mañana por vía oral O Brazo 2. Lisinopril: tomado una vez al día cada mañana por vía oral O Brazo 3. Coenzima Q10 y lisinopril: cada uno tomado una vez al día por la mañana por vía oral O Brazo 4 Atención estándar mejorada (más visitas al médico, pruebas musculares y de respiración, y radiografías para el control, pero sin medicación del estudio).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
índice de rendimiento miocárdico (MPI)
Periodo de tiempo: cada 6 meses
El MPI es una medida sensible, cuantificable y no invasiva de la función ventricular global que es independiente de la geometría cardíaca y la frecuencia cardíaca. El MPI se recopila a través de una evaluación de ecocardiograma estándar. El MPI es una relación entre el tiempo total dedicado a la actividad isovolumétrica (tiempo de contracción isovolumétrica y tiempo de relajación isovolumétrica) al tiempo dedicado a la eyección ventricular.
cada 6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Colaboradores

United States Department of Defense

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de febrero de 2010

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2017

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de mayo de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de mayo de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

20 de mayo de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de junio de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de junio de 2018

Última verificación

1 de junio de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PITT0908

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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