Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk utprøving av koenzym Q10 og Lisinopril i muskeldystrofier

14. juni 2018 oppdatert av: Cooperative International Neuromuscular Research Group

PITT0908: Klinisk utprøving av koenzym Q10 og Lisinopril i muskeldystrofier

Studien vil inkludere 120 deltakere fra 8 år og oppover med Duchenne, Becker eller autosomal recessiv lem-belte (spesifikt: LGMD 2C-2F og 2I) muskeldystrofier som ikke har noen kliniske hjertesymptomer. Deltakerne vil bli randomisert til en av fire armer: Arm 1 CoQ10 alene, Arm 2 Lisinopril alene, Arm 3 CoQ10 og Lisinopril eller Arm 4 Ingen studiemedisin. Randomisering vil bli stratifisert etter ambulatorisk status og kortikosteroidbruk. Det primære resultatet for studien er den myokardiale ytelsesindeksen (MPI), målt ved standard doppler-ekkokardiografi. Studien vil vare i 24 måneder med besøk på månedene 0,5, 1,5, 6, 12, 18 og 24.

Etter fullføring av den kliniske utprøvingen av koenzym Q10 og Lisinopril, vil deltakerne bli tilbudt deltakelse i en ledsagerprotokoll: PITT1215 A Natural History Companion Study til PITT0908: Clinical Trial of Coenzyme Q10 and Lisinopril in Muscular Dystrophies. Målet med denne studien er å evaluere den longitudinelle naturhistorien til DMD, BMD og LGMD2I og å evaluere effekten av koenzym Q10 og/eller Lisinopril på forebygging av hjertedysfunksjon ved disse lidelsene. Dette vil være en 18-måneders longitudinell naturhistorie. studie designet for å følge den kliniske studien av koenzym Q10 og Lisinopril i muskeldystrofier.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

63

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Alberta Children's Hospital
  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
        • Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater
        • Carolinas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater
        • University of Tennessee
  • Japan
      • Tokyo, Japan
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 8 år eller eldre
  • Bekreftet genetisk diagnose av Duchenne, Becker eller Limb Girdle muskeldystrofi
  • Betablokker naiv
  • Screening Doppler ekkokardiografisk MPI-måling større enn eller lik 0,40 for den høyeste MPI-verdien (spektral og vev) eller periferisk belastning målt ved STE som er mindre negativ enn eller lik -23
  • Normal fraksjonell forkortning av venstre ventrikkel (≥28%) og ingen kliniske hjertesymptomer
  • Har ikke deltatt i annen terapeutisk forskningsprotokoll de siste 6 månedene før screening
  • Evne til å svelge tabletter

Ekskluderingskriterier:

  • Krumning av ryggraden større enn 30 % (basert på røntgenbildet utført ved screening)
  • Anamnese med betydelig samtidig sykdom eller betydelig nedsatt nyre- eller leverfunksjon
  • Anamnese med overfølsomhet overfor ACE-hemmere
  • Anamnese med idiopatisk eller arvelig angioødem eller en historie med angioødem med tidligere bruk av ACE-hemmer
  • Bruk av karnitin, kreatin, glutamin eller andre urtemedisiner (dette inkluderer ikke urtete med mindre de konsumeres daglig med tiltenkt medisinsk effekt) i 3-månedene før påmelding
  • Bruk av CoQ10 og/eller ACE-hemmere i mer enn 6 måneder
  • Bruk av CoQ10 og/eller ACE-hemmer i 3 måneder før registrering
  • CoQ10 serumnivå på 2,5 ug/ml eller høyere
  • Etterforskers vurdering av manglende evne til å overholde protokollen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Faktoriell oppgave
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Koenzym Q10
Legemiddel: Koenzym Q10 og Lisinopril
Arm 1. Koenzym Q10: tas en gang daglig hver morgen gjennom munnen ELLER Arm 2. Lisinopril: tas en gang daglig hver morgen gjennom munnen ELLER Arm 3. Koenzym Q10 og lisinopril: hver tas en gang daglig om morgenen gjennom munnen ELLER Arm 4 Enhanced Standard Care (flere legebesøk, muskel- og pustetesting, og røntgenbilder for overvåking, men ingen studiemedisin).
Ingen inngripen: Forbedret omsorgsstandard
Aktiv komparator: Lisinopril
Legemiddel: Koenzym Q10 og Lisinopril
Arm 1. Koenzym Q10: tas en gang daglig hver morgen gjennom munnen ELLER Arm 2. Lisinopril: tas en gang daglig hver morgen gjennom munnen ELLER Arm 3. Koenzym Q10 og lisinopril: hver tas en gang daglig om morgenen gjennom munnen ELLER Arm 4 Enhanced Standard Care (flere legebesøk, muskel- og pustetesting, og røntgenbilder for overvåking, men ingen studiemedisin).
Aktiv komparator: Koenzym Q10 og Lisinopril
Legemiddel: Koenzym Q10 og Lisinopril
Arm 1. Koenzym Q10: tas en gang daglig hver morgen gjennom munnen ELLER Arm 2. Lisinopril: tas en gang daglig hver morgen gjennom munnen ELLER Arm 3. Koenzym Q10 og lisinopril: hver tas en gang daglig om morgenen gjennom munnen ELLER Arm 4 Enhanced Standard Care (flere legebesøk, muskel- og pustetesting, og røntgenbilder for overvåking, men ingen studiemedisin).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
myokardiell ytelsesindeks (MPI)
Tidsramme: hver 6. måned
MPI er et sensitivt, kvantifiserbart, ikke-invasivt mål på global ventrikkelfunksjon som er uavhengig av hjertegeometri og hjertefrekvens. MPI samles inn gjennom standard ekkokardiogramvurdering. MPI er et forhold mellom den totale tiden brukt i isovolumisk aktivitet (isovolumisk kontraksjonstid og isovolumisk avslapningstid) og tiden brukt i ventrikulær ejeksjon.
hver 6. måned

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Samarbeidspartnere

United States Department of Defense

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. mai 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. mai 2010

Først lagt ut (Anslag)

20. mai 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. juni 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. juni 2018

Sist bekreftet

1. juni 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PITT0908

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere