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Ensaio Clínico da Coenzima Q10 e do Lisinopril nas Distrofias Musculares

14 de junho de 2018 atualizado por: Cooperative International Neuromuscular Research Group

PITT0908: Ensaio Clínico da Coenzima Q10 e Lisinopril em Distrofias Musculares

O estudo incluirá 120 participantes com 8 anos ou mais com distrofias musculares de Duchenne, Becker ou autossômica recessiva (especificamente: LGMD 2C-2F e 2I) que não apresentam sintomas cardíacos clínicos. Os participantes serão randomizados para um dos quatro braços: Braço 1 CoQ10 sozinho, Braço 2 Lisinopril sozinho, Braço 3 CoQ10 e Lisinopril ou Braço 4 Sem medicação do estudo. A randomização será estratificada por status ambulatorial e uso de corticosteroides. O desfecho primário do estudo é o índice de desempenho miocárdico (MPI), medido por ecocardiografia Doppler padrão. O estudo durará 24 meses com visitas nos meses 0,5,1,5, 6, 12, 18 e 24.

Após a conclusão do Estudo Clínico da Coenzima Q10 e Lisinopril, será oferecida aos participantes a participação em um protocolo complementar: PITT1215 Um Estudo Complementar de História Natural para PITT0908: Estudo Clínico da Coenzima Q10 e Lisinopril em Distrofias Musculares. O objetivo deste estudo é avaliar a história natural longitudinal de DMD, BMD e LGMD2I e avaliar os efeitos da Coenzima Q10 e/ou Lisinopril na prevenção da disfunção cardíaca nesses distúrbios. Esta será uma história natural longitudinal de 18 meses estudo desenhado para acompanhar o Ensaio Clínico da Coenzima Q10 e Lisinopril nas Distrofias Musculares.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

63

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá
        • Alberta Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
        • Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos
        • Carolinas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos
        • University of Tennessee
  • Japão
      • Tokyo, Japão
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

8 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • 8 anos de idade ou mais
  • Diagnóstico genético confirmado de distrofia muscular de Duchenne, Becker ou Limb Girdle
  • Beta-bloqueador virgem
  • Triagem Doppler ecocardiográfica Medição MPI maior ou igual a 0,40 para o maior valor MPI (espectral e tecidual) ou tensão circunferencial medida por STE que é menos negativo ou igual a - 23
  • Fração de encurtamento ventricular esquerdo normal (≥28%) e sem sintomas cardíacos clínicos
  • Não participou de outro protocolo de pesquisa terapêutica nos últimos 6 meses antes da triagem
  • Capacidade de engolir comprimidos

Critério de exclusão:

  • Curvatura da coluna superior a 30% (com base no raio-x realizado na triagem)
  • História de doença concomitante significativa ou comprometimento significativo da função renal ou hepática
  • História de hipersensibilidade aos inibidores da ECA
  • História de angioedema idiopático ou hereditário ou história de angioedema com uso prévio de inibidores da ECA
  • Uso de carnitina, creatina, glutamina ou qualquer medicamento fitoterápico (isso não inclui chás de ervas, a menos que sejam consumidos diariamente com efeito medicinal pretendido) nos 3 meses anteriores à inscrição
  • Uso de CoQ10 e/ou inibidor da ECA por um período superior a 6 meses
  • Uso de CoQ10 e/ou inibidor da ECA nos 3 meses anteriores à inscrição
  • Nível sérico de CoQ10 de 2,5 ug/ml ou superior
  • Avaliação do investigador quanto à incapacidade de cumprir o protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição fatorial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Coenzima Q10
Medicamento: Coenzima Q10 e Lisinopril
Grupo 1. Coenzima Q10: tomado uma vez ao dia todas as manhãs por via oral OU Grupo 2. Lisinopril: tomado uma vez ao dia todas as manhãs por via oral OU Grupo 3. Coenzima Q10 e lisinopril: cada um tomado uma vez ao dia pela manhã pela boca OU Grupo 4 • Tratamento Padrão Aprimorado (mais consultas médicas, testes musculares e respiratórios e radiografias para monitoramento, mas nenhuma medicação do estudo).
Sem intervenção: Padrão de atendimento aprimorado
Comparador Ativo: Lisinopril
Medicamento: Coenzima Q10 e Lisinopril
Grupo 1. Coenzima Q10: tomado uma vez ao dia todas as manhãs por via oral OU Grupo 2. Lisinopril: tomado uma vez ao dia todas as manhãs por via oral OU Grupo 3. Coenzima Q10 e lisinopril: cada um tomado uma vez ao dia pela manhã pela boca OU Grupo 4 • Tratamento Padrão Aprimorado (mais consultas médicas, testes musculares e respiratórios e radiografias para monitoramento, mas nenhuma medicação do estudo).
Comparador Ativo: Coenzima Q10 e Lisinopril
Medicamento: Coenzima Q10 e Lisinopril
Grupo 1. Coenzima Q10: tomado uma vez ao dia todas as manhãs por via oral OU Grupo 2. Lisinopril: tomado uma vez ao dia todas as manhãs por via oral OU Grupo 3. Coenzima Q10 e lisinopril: cada um tomado uma vez ao dia pela manhã pela boca OU Grupo 4 • Tratamento Padrão Aprimorado (mais consultas médicas, testes musculares e respiratórios e radiografias para monitoramento, mas nenhuma medicação do estudo).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
índice de desempenho miocárdico (MPI)
Prazo: a cada 6 meses
O MPI é uma medida sensível, quantificável e não invasiva da função ventricular global, independente da geometria cardíaca e da frequência cardíaca. O MPI é coletado por meio de avaliação ecocardiográfica padrão. MPI é uma razão entre o tempo total gasto em atividade isovolumétrica (tempo de contração isovolumétrica e tempo de relaxamento isovolumétrico) para o tempo gasto em ejeção ventricular.
a cada 6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Colaboradores

United States Department of Defense

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de fevereiro de 2010

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

1 de dezembro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de maio de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de maio de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

20 de maio de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de junho de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de junho de 2018

Última verificação

1 de junho de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PITT0908

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