Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Q10 koenzim és a lizinopril klinikai vizsgálata izomdisztrófiákban

2018. június 14. frissítette: Cooperative International Neuromuscular Research Group

PITT0908: A Q10 koenzim és a lizinopril klinikai vizsgálata izomdystrophiákban

A vizsgálatban 120, 8 éves és annál idősebb résztvevő vesz részt, akik Duchenne, Becker vagy autoszomális recesszív végtagöv (konkrétan LGMD 2C-2F és 2I) izomdisztrófiában szenvednek, és nincs klinikai szívtünet. A résztvevőket véletlenszerűen besorolják a négy kar egyikébe: 1. kar csak CoQ10, 2. kar csak Lisinopril, 3. kar CoQ10 és Lisinopril vagy 4. Kar Nincs vizsgálati gyógyszer. A véletlenszerű besorolást az ambuláns státusz és a kortikoszteroid-használat alapján rétegzik. A vizsgálat elsődleges eredménye a szívizom teljesítményindexe (MPI), amelyet standard Doppler echokardiográfiával mérnek. A vizsgálat 24 hónapig tart, látogatása a 0,5, 1,5, 6, 12, 18 és 24 hónapban történik.

A Q10 koenzim és a lizinopril klinikai vizsgálatának befejezése után a résztvevőknek felajánlják, hogy részt vegyenek egy kísérő protokollban: PITT1215 Természettudományi társtanulmány a PITT0908-hoz: A Q10 koenzim és a lizinopril klinikai vizsgálata izomdystrophiákban. Ennek a tanulmánynak a célja a DMD, BMD és LGMD2I longitudinális természetes történetének értékelése, valamint a Q10 koenzim és/vagy a lizinopril szívműködési zavarok megelőzésére kifejtett hatásának értékelése ezekben a betegségekben. Ez egy 18 hónapos longitudinális természetes anamnézis. tanulmány, amely a Q10 koenzim és a lizinopril klinikai vizsgálatát kíséri az izomdystrophiákban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

63

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok
        • Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok
        • Carolinas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok
        • University of Tennessee
  • Japán
      • Tokyo, Japán
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Alberta Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

8 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 8 éves vagy idősebb
  • Duchenne, Becker vagy Limb Girdle izomdisztrófia megerősített genetikai diagnózisa
  • Béta-blokkoló naiv
  • Szűrő Doppler echokardiográfiás MPI-mérés, amely 0,40-nél nagyobb vagy egyenlő a legmagasabb MPI-értékhez (spektrális és szöveti), vagy STE-vel mért kerületi nyúlás, amely kisebb vagy egyenlő, mint -23
  • Normál bal kamra frakcionált rövidülés (≥28%), és nincsenek klinikai szívtünetek
  • Nem vett részt más terápiás kutatási protokollban a szűrést megelőző elmúlt 6 hónapban
  • A tabletták lenyelésének képessége

Kizárási kritériumok:

  • 30%-nál nagyobb gerincgörbület (a szűréskor végzett röntgen alapján)
  • Jelentős egyidejű betegség vagy jelentős vese- vagy májkárosodás a kórtörténetben
  • ACE-gátlókkal szembeni túlérzékenység anamnézisében
  • Az anamnézisben szereplő idiopátiás vagy örökletes angioödéma, vagy az anamnézisben szereplő angioödéma korábbi ACE-gátló alkalmazása során
  • Karnitin, kreatin, glutamin vagy bármilyen gyógynövényből készült gyógyszer (ebbe nem tartoznak bele a gyógyteák, kivéve, ha naponta fogyasztják a tervezett gyógyhatású gyógyszerekkel) a beiratkozást megelőző 3 hónapban
  • CoQ10 és/vagy ACE-gátló alkalmazása 6 hónapnál hosszabb ideig
  • CoQ10 és/vagy ACE-gátló alkalmazása a beiratkozást megelőző 3 hónapban
  • CoQ10 szérumszint 2,5 ug/ml vagy magasabb
  • A nyomozó értékelése a protokoll betartásának képtelenségéről

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Tényező hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Koenzim Q10
Drog: Koenzim Q10 és Lisinopril
1. kar. Q10 koenzim: naponta egyszer, minden reggel szájon át VAGY 2. kar. Lizinopril: naponta egyszer, minden reggel szájon át VAGY 3. kar. Q10 koenzim és lizinopril: naponta egyszer, reggel szájon át VAGY 4. kar Enhanced Standard Care (több orvoslátogatás, izom- és légzésteszt, valamint röntgenfelvétel a monitorozáshoz, de nincs vizsgálati gyógyszer).
Nincs beavatkozás: Fokozott ellátási színvonal
Aktív összehasonlító: Lizinopril
Drog: Koenzim Q10 és Lisinopril
1. kar. Q10 koenzim: naponta egyszer, minden reggel szájon át VAGY 2. kar. Lizinopril: naponta egyszer, minden reggel szájon át VAGY 3. kar. Q10 koenzim és lizinopril: naponta egyszer, reggel szájon át VAGY 4. kar Enhanced Standard Care (több orvoslátogatás, izom- és légzésteszt, valamint röntgenfelvétel a monitorozáshoz, de nincs vizsgálati gyógyszer).
Aktív összehasonlító: Koenzim Q10 és Lisinopril
Drog: Koenzim Q10 és Lisinopril
1. kar. Q10 koenzim: naponta egyszer, minden reggel szájon át VAGY 2. kar. Lizinopril: naponta egyszer, minden reggel szájon át VAGY 3. kar. Q10 koenzim és lizinopril: naponta egyszer, reggel szájon át VAGY 4. kar Enhanced Standard Care (több orvoslátogatás, izom- és légzésteszt, valamint röntgenfelvétel a monitorozáshoz, de nincs vizsgálati gyógyszer).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
szívizom teljesítményindex (MPI)
Időkeret: 6 havonta
Az MPI a globális kamrai funkció érzékeny, számszerűsíthető, nem invazív mérése, amely független a szív geometriájától és a szívfrekvenciától. Az MPI-t standard echocardiogram értékeléssel gyűjtik össze. Az MPI az izovolumikus aktivitásban eltöltött teljes idő (izovolumikus összehúzódási idő és izovolumikus relaxációs idő) és a kamrai kilökődésben eltöltött idő aránya.
6 havonta

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Együttműködők

United States Department of Defense

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2010. február 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. május 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. május 18.

Első közzététel (Becslés)

2010. május 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. június 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. június 14.

Utolsó ellenőrzés

2018. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PITT0908

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel