Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Klinisk prövning av koenzym Q10 och Lisinopril vid muskeldystrofier

14 juni 2018 uppdaterad av: Cooperative International Neuromuscular Research Group

PITT0908: Klinisk prövning av koenzym Q10 och Lisinopril vid muskeldystrofier

Studien kommer att inkludera 120 deltagare från 8 år och uppåt med Duchenne, Becker eller autosomal recessiv lem-gördel (specifikt: LGMD 2C-2F och 2I) muskeldystrofier som inte har några kliniska hjärtsymptom. Deltagarna kommer att randomiseras till en av fyra armar: Arm 1 CoQ10 enbart, Arm 2 Lisinopril enbart, Arm 3 CoQ10 och Lisinopril eller Arm 4 Ingen studiemedicin. Randomisering kommer att stratifieras efter ambulatorisk status och kortikosteroidanvändning. Det primära resultatet för studien är myocardial performance index (MPI), mätt med standard dopplerekokardiografi. Studien kommer att pågå i 24 månader med besök vid månaderna 0,5, 1,5, 6, 12, 18 och 24.

Efter slutförandet av den kliniska prövningen av koenzym Q10 och Lisinopril kommer deltagarna att erbjudas deltagande i ett kompletterande protokoll: PITT1215 A Natural History Companion Study till PITT0908: Klinisk prövning av koenzym Q10 och Lisinopril vid muskeldystrofier. Syftet med denna studie är att utvärdera den longitudinella naturliga historien för DMD, BMD och LGMD2I och att utvärdera effekterna av koenzym Q10 och/eller Lisinopril på förebyggande av hjärtdysfunktion vid dessa sjukdomar. Detta kommer att vara en 18-månaders longitudinell naturhistoria studie utformad för att åtfölja den kliniska prövningen av koenzym Q10 och Lisinopril vid muskeldystrofier.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

63

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna
        • Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna
        • Carolinas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna
        • University of Tennessee
  • Japan
      • Tokyo, Japan
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Alberta Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 8 år eller äldre
  • Bekräftad genetisk diagnos av Duchenne, Becker eller Limb Girdle muskeldystrofi
  • Betablockerare naiv
  • Screening Dopplerekokardiografisk MPI-mätning större än eller lika med 0,40 för det högsta MPI-värdet (spektral och vävnad) eller periferiell töjning mätt med STE som är mindre negativ än eller lika med -23
  • Normal fraktionell förkortning av vänster kammare (≥28%) och inga kliniska hjärtsymptom
  • Har inte deltagit i andra terapeutiska forskningsprotokoll under de senaste 6 månaderna före screening
  • Förmåga att svälja tabletter

Exklusions kriterier:

  • Ryggradens krökning större än 30 % (baserat på röntgen som utfördes vid screening)
  • Anamnes med betydande samtidig sjukdom eller signifikant försämring av njur- eller leverfunktion
  • Historik med överkänslighet mot ACE-hämmare
  • Tidigare idiopatiskt eller ärftligt angioödem eller angioödem med tidigare användning av ACE-hämmare
  • Användning av karnitin, kreatin, glutamin eller andra växtbaserade läkemedel (detta inkluderar inte örtteer om de inte konsumeras dagligen med avsedd medicinsk effekt) under de tre månaderna före registreringen
  • Användning av CoQ10 och/eller ACE-hämmare under en längre tid än 6 månader
  • Användning av CoQ10 och/eller ACE-hämmare under 3 månader före inskrivning
  • CoQ10 serumnivå på 2,5 ug/ml eller högre
  • Utredarens bedömning av oförmåga att följa protokoll

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Faktoriell uppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Koenzym Q10
Läkemedel: Koenzym Q10 och Lisinopril
Arm 1. Koenzym Q10: tas en gång om dagen varje morgon genom munnen ELLER Arm 2. Lisinopril: tas en gång om dagen varje morgon genom munnen ELLER arm 3. Koenzym Q10 och lisinopril: tas en gång om dagen på morgonen genom munnen ELLER Arm 4 Enhanced Standard Care (fler läkarbesök, muskel- och andningstestning och röntgen för övervakning, men ingen studiemedicinering).
Inget ingripande: Förbättrad vårdstandard
Aktiv komparator: Lisinopril
Läkemedel: Koenzym Q10 och Lisinopril
Arm 1. Koenzym Q10: tas en gång om dagen varje morgon genom munnen ELLER Arm 2. Lisinopril: tas en gång om dagen varje morgon genom munnen ELLER arm 3. Koenzym Q10 och lisinopril: tas en gång om dagen på morgonen genom munnen ELLER Arm 4 Enhanced Standard Care (fler läkarbesök, muskel- och andningstestning och röntgen för övervakning, men ingen studiemedicinering).
Aktiv komparator: Koenzym Q10 och Lisinopril
Läkemedel: Koenzym Q10 och Lisinopril
Arm 1. Koenzym Q10: tas en gång om dagen varje morgon genom munnen ELLER Arm 2. Lisinopril: tas en gång om dagen varje morgon genom munnen ELLER arm 3. Koenzym Q10 och lisinopril: tas en gång om dagen på morgonen genom munnen ELLER Arm 4 Enhanced Standard Care (fler läkarbesök, muskel- och andningstestning och röntgen för övervakning, men ingen studiemedicinering).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
myocardial performance index (MPI)
Tidsram: var 6:e ​​månad
MPI är ett känsligt, kvantifierbart, icke-invasivt mått på global ventrikulär funktion som är oberoende av hjärtgeometri och hjärtfrekvens. MPI samlas in genom standardutvärdering av ekokardiogram. MPI är ett förhållande mellan den totala tiden som spenderas i isovolumisk aktivitet (isovolumisk kontraktionstid och isovolumisk relaxationstid) och tiden som spenderas i ventrikulär ejektion.
var 6:e ​​månad

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Samarbetspartners

United States Department of Defense

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 februari 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 maj 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 maj 2010

Första postat (Uppskatta)

20 maj 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 juni 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 juni 2018

Senast verifierad

1 juni 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PITT0908

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Duchennes muskeldystrofi

Kliniska prövningar på Koenzym Q10 och Lisinopril

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera