Sperimentazione clinica del coenzima Q10 e del lisinopril nelle distrofie muscolari
14 giugno 2018 aggiornato da: Cooperative International Neuromuscular Research Group
PITT0908: Sperimentazione clinica del coenzima Q10 e del lisinopril nelle distrofie muscolari
Lo studio includerà 120 partecipanti di età pari o superiore a 8 anni con distrofie muscolari di Duchenne, Becker o autosomica recessiva dei cingoli (in particolare: LGMD 2C-2F e 2I) che non presentano sintomi cardiaci clinici. I partecipanti saranno randomizzati a uno dei quattro bracci: Braccio 1 CoQ10 da solo, Braccio 2 Lisinopril da solo, Braccio 3 CoQ10 e Lisinopril o Braccio 4 Nessun farmaco in studio. La randomizzazione sarà stratificata in base allo stato ambulatoriale e all'uso di corticosteroidi. L'esito primario per lo studio è l'indice di prestazione del miocardio (MPI), misurato mediante ecocardiografia Doppler standard. Lo studio durerà 24 mesi con visite ai mesi 0.5, 1.5, 6, 12, 18 e 24.
Dopo il completamento della sperimentazione clinica del coenzima Q10 e del lisinopril, ai partecipanti verrà offerta la partecipazione a un protocollo complementare: PITT1215 A Natural History Companion Study to PITT0908: Clinical Trial of Coenzyme Q10 and Lisinopril in Muscular Dystrophies. L'obiettivo di questo studio è valutare la storia naturale longitudinale di DMD, BMD e LGMD2I e valutare gli effetti del coenzima Q10 e/o del lisinopril sulla prevenzione della disfunzione cardiaca in questi disturbi. Questa sarà una storia naturale longitudinale di 18 mesi studio progettato per accompagnare la sperimentazione clinica del coenzima Q10 e del lisinopril nelle distrofie muscolari.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
63
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada
- Alberta Children's Hospital
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Tokyo, Giappone
- National Center of Neurology and Psychiatry
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Children's National Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti
- Lurie Children's Hospital
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Stati Uniti
- Carolinas Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- University of Pittsburgh
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti
- University of Tennessee
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- 8 anni o più
- Diagnosi genetica confermata di distrofia muscolare di Duchenne, Becker o dei cingoli
- Naïve ai beta-bloccanti
- Misurazione MPI ecocardiografica Screening Doppler maggiore o uguale a 0,40 per il valore MPI più alto (spettrale e tissutale) o deformazione circonferenziale misurata da STE meno negativa o uguale a - 23
- Normale accorciamento frazionale del ventricolo sinistro (≥28%) e nessun sintomo cardiaco clinico
- Non ha partecipato ad altri protocolli di ricerca terapeutica negli ultimi 6 mesi prima dello screening
- Capacità di deglutire compresse
Criteri di esclusione:
- Curvatura della colonna vertebrale superiore al 30% (basata sulla radiografia eseguita allo screening)
- Storia di malattia concomitante significativa o compromissione significativa della funzione renale o epatica
- Storia di ipersensibilità agli ACE-inibitori
- Storia di angioedema idiopatico o ereditario o storia di angioedema con precedente uso di ACE inibitori
- Uso di carnitina, creatina, glutammina o qualsiasi medicinale a base di erbe (questo non include le tisane a meno che non vengano consumate quotidianamente con l'effetto medicinale previsto) nei 3 mesi precedenti l'iscrizione
- Uso di CoQ10 e/o ACE inibitore per una durata superiore a 6 mesi
- Uso di CoQ10 e/o ACE inibitori nei 3 mesi precedenti l'arruolamento
- Livello sierico di CoQ10 di 2,5 ug/ml o superiore
- Valutazione dell'investigatore sull'incapacità di rispettare il protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione fattoriale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore attivo: Coenzima Q10
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Braccio 1. Coenzima Q10: assunto una volta al giorno ogni mattina per via orale OPPURE Braccio 2. Lisinopril: assunto una volta al giorno ogni mattina per via orale OPPURE Braccio 3. Coenzima Q10 e lisinopril: ciascuno assunto una volta al giorno al mattino per via orale OPPURE Braccio 4 Miglioramento delle cure standard (più visite mediche, test muscolari e respiratori e radiografie per il monitoraggio, ma nessun farmaco in studio).
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Nessun intervento: Standard di cura migliorato
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Comparatore attivo: Lisinopril
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Braccio 1. Coenzima Q10: assunto una volta al giorno ogni mattina per via orale OPPURE Braccio 2. Lisinopril: assunto una volta al giorno ogni mattina per via orale OPPURE Braccio 3. Coenzima Q10 e lisinopril: ciascuno assunto una volta al giorno al mattino per via orale OPPURE Braccio 4 Miglioramento delle cure standard (più visite mediche, test muscolari e respiratori e radiografie per il monitoraggio, ma nessun farmaco in studio).
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Comparatore attivo: Coenzima Q10 e Lisinopril
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Braccio 1. Coenzima Q10: assunto una volta al giorno ogni mattina per via orale OPPURE Braccio 2. Lisinopril: assunto una volta al giorno ogni mattina per via orale OPPURE Braccio 3. Coenzima Q10 e lisinopril: ciascuno assunto una volta al giorno al mattino per via orale OPPURE Braccio 4 Miglioramento delle cure standard (più visite mediche, test muscolari e respiratori e radiografie per il monitoraggio, ma nessun farmaco in studio).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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indice di prestazione del miocardio (MPI)
Lasso di tempo: ogni 6 mesi
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L'MPI è una misura sensibile, quantificabile e non invasiva della funzione ventricolare globale, indipendente dalla geometria cardiaca e dalla frequenza cardiaca.
L'MPI viene raccolto attraverso la valutazione standard dell'ecocardiogramma.
L'MPI è un rapporto tra il tempo totale trascorso nell'attività isovolumica (tempo di contrazione isovolumica e tempo di rilassamento isovolumico) e il tempo trascorso nell'eiezione ventricolare.
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ogni 6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 febbraio 2010
Completamento primario (Effettivo)
1 dicembre 2017
Completamento dello studio (Effettivo)
1 dicembre 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 maggio 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 maggio 2010
Primo Inserito (Stima)
20 maggio 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 giugno 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 giugno 2018
Ultimo verificato
1 giugno 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie genetiche, legate all'X
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie muscolari
- Malattie neuromuscolari
- Disturbi muscolari, atrofico
- Distrofie muscolari
- Distrofia muscolare, Duchenne
- Distrofie muscolari, cingolo
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antipertensivi
- Inibitori enzimatici
- Inibitori della proteasi
- Agenti protettivi
- Agenti cardiotonici
- Micronutrienti
- Vitamine
- Inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina
- Coenzima Q10
- Lisinopril
- Ubichinone
Altri numeri di identificazione dello studio
- PITT0908
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