Klinická studie koenzymu Q10 a lisinoprilu u svalových dystrofií
14. června 2018 aktualizováno: Cooperative International Neuromuscular Research Group
PITT0908: Klinická studie koenzymu Q10 a lisinoprilu u svalových dystrofií
Studie bude zahrnovat 120 účastníků ve věku 8 a více let s Duchenneovou, Beckerovou nebo autozomálně recesivní svalovou dystrofií končetinového pletence (konkrétně: LGMD 2C-2F a 2I), která nemá žádné klinické kardiální příznaky. Účastníci budou randomizováni do jedné ze čtyř větví: Rameno 1 samotný CoQ10, Rameno 2 samotný Lisinopril, Rameno 3 CoQ10 a Lisinopril nebo Rameno 4 Žádná studijní medikace. Randomizace bude stratifikována podle ambulantního stavu a užívání kortikosteroidů. Primárním výstupem studie je index výkonnosti myokardu (MPI), měřený standardní Dopplerovou echokardiografií. Studie bude trvat 24 měsíců s návštěvami v měsících 0,5, 1,5, 6, 12, 18 a 24.
Po dokončení klinické studie koenzymu Q10 a lisinoprilu bude účastníkům nabídnuta účast na doprovodném protokolu: PITT1215 A Natural History Companion Study k PITT0908: Klinická studie koenzymu Q10 a lisinoprilu u svalových dystrofií. Cílem této studie je zhodnotit longitudinální přirozený průběh DMD, BMD a LGMD2I a vyhodnotit účinky koenzymu Q10 a/nebo lisinoprilu na prevenci srdeční dysfunkce u těchto poruch. Půjde o 18měsíční longitudinální přirozený průběh studie navržená tak, aby doprovázela klinickou studii koenzymu Q10 a lisinoprilu u svalových dystrofií.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
63
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Tokyo, Japonsko
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada
- Alberta Children's Hospital
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy
- Lurie Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy
- Carolinas Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy
- University of Tennessee
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 8 let nebo starší
- Potvrzená genetická diagnóza svalové dystrofie Duchenne, Becker nebo Limb Girdle
- Beta-blokátor naivní
- Screeningové dopplerovské echokardiografické měření MPI větší nebo rovné 0,40 pro nejvyšší hodnotu MPI (spektrální a tkáňová) nebo obvodové napětí naměřené pomocí STE, které je méně negativní nebo rovné -23
- Normální frakční zkrácení levé komory (≥28 %) a žádné klinické kardiální příznaky
- Během posledních 6 měsíců před screeningem se neúčastnil jiného protokolu terapeutického výzkumu
- Schopnost polykat tablety
Kritéria vyloučení:
- Zakřivení páteře větší než 30 % (na základě rentgenového snímku provedeného při screeningu)
- Anamnéza významného doprovodného onemocnění nebo významného poškození funkce ledvin nebo jater
- Hypersenzitivita na ACE inhibitory v anamnéze
- Anamnéza idiopatického nebo hereditárního angioedému nebo anamnéza angioedému při předchozím užívání ACE inhibitorů
- Užívání karnitinu, kreatinu, glutaminu nebo jakýchkoli rostlinných léků (toto by nezahrnovalo bylinné čaje, pokud nejsou konzumovány denně se zamýšleným léčebným účinkem) během 3 měsíců před zařazením
- Užívání CoQ10 a/nebo inhibitoru ACE po dobu delší než 6 měsíců
- Užívání CoQ10 a/nebo ACE inhibitoru 3 měsíce před zařazením
- Hladina CoQ10 v séru 2,5 ug/ml nebo vyšší
- Posouzení vyšetřovatele o neschopnosti dodržet protokol
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Faktorové přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Koenzym Q10
|
Rameno 1. Koenzym Q10: užívá se jednou denně každé ráno ústy NEBO Rameno 2. Lisinopril: užívá se jednou denně každé ráno ústy NEBO Rameno 3. Koenzym Q10 a lisinopril: každý se užívá jednou denně ráno ústy NEBO Rameno 4 • Rozšířená standardní péče (více návštěv lékaře, testování svalů a dýchání a rentgenové snímky pro monitorování, ale žádné studijní léky).
|
|
Žádný zásah: Zvýšený standard péče
|
|
|
Aktivní komparátor: Lisinopril
|
Rameno 1. Koenzym Q10: užívá se jednou denně každé ráno ústy NEBO Rameno 2. Lisinopril: užívá se jednou denně každé ráno ústy NEBO Rameno 3. Koenzym Q10 a lisinopril: každý se užívá jednou denně ráno ústy NEBO Rameno 4 • Rozšířená standardní péče (více návštěv lékaře, testování svalů a dýchání a rentgenové snímky pro monitorování, ale žádné studijní léky).
|
|
Aktivní komparátor: Koenzym Q10 a lisinopril
|
Rameno 1. Koenzym Q10: užívá se jednou denně každé ráno ústy NEBO Rameno 2. Lisinopril: užívá se jednou denně každé ráno ústy NEBO Rameno 3. Koenzym Q10 a lisinopril: každý se užívá jednou denně ráno ústy NEBO Rameno 4 • Rozšířená standardní péče (více návštěv lékaře, testování svalů a dýchání a rentgenové snímky pro monitorování, ale žádné studijní léky).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
index výkonu myokardu (MPI)
Časové okno: každých 6 měsíců
|
MPI je citlivé, kvantifikovatelné, neinvazivní měření globální funkce komor, které je nezávislé na geometrii srdce a srdeční frekvenci.
MPI se odebírá standardním echokardiografickým vyšetřením.
MPI je poměr celkového času stráveného izovolumickou aktivitou (doba izovolumické kontrakce a izovolumická relaxační doba) k době strávené ventrikulární ejekcí.
|
každých 6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. února 2010
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2017
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. května 2010
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. května 2010
První zveřejněno (Odhad)
20. května 2010
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. června 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. června 2018
Naposledy ověřeno
1. června 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Nemoci pohybového aparátu
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Svalové poruchy, atrofické
- Svalové dystrofie
- Svalová dystrofie, Duchenne
- Svalové dystrofie, končetinový pás
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antihypertenziva
- Inhibitory enzymů
- Inhibitory proteázy
- Ochranné prostředky
- Kardiotonické látky
- Mikroživiny
- Vitamíny
- Inhibitory enzymu konvertujícího angiotensin
- Koenzym Q10
- Lisinopril
- Ubichinon
Další identifikační čísla studie
- PITT0908
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Koenzym Q10 a lisinopril
-
Alexandria UniversityNábor