근이영양증에서 코엔자임Q10과 리시노프릴의 임상시험
PITT0908: 근이영양증에서 코엔자임Q10과 리시노프릴의 임상시험
이 연구에는 임상 심장 증상이 없는 Duchenne, Becker 또는 상염색체 열성 사지 거들(구체적으로: LGMD 2C-2F 및 2I) 근이영양증이 있는 8세 이상의 120명의 참가자가 포함됩니다. 참가자는 4개 군 중 하나로 무작위 배정됩니다. 1군은 CoQ10 단독, 2군은 리시노프릴 단독, 3군은 CoQ10 및 리시노프릴 단독, 4군은 연구 약물 없음입니다. 무작위화는 보행 상태 및 코르티코스테로이드 사용에 따라 계층화됩니다. 연구의 주요 결과는 표준 도플러 심초음파로 측정한 심근 성능 지수(MPI)입니다. 연구는 0.5, 1.5, 6, 12, 18 및 24개월에 방문하여 24개월 동안 지속됩니다.
코엔자임 Q10 및 리시노프릴의 임상 시험 완료 후, 참가자들은 다음과 같은 동반자 프로토콜에 참여할 수 있습니다: PITT1215 A Natural History Companion Study to PITT0908: Clinical Trial of Coenzyme Q10 and Lisinopril in Muscular Dystrophies. 이 연구의 목적은 DMD, BMD 및 LGMD2I의 종단적 자연사를 평가하고 이러한 장애에서 심장 기능 장애 예방에 대한 코엔자임 Q10 및/또는 리시노프릴의 효과를 평가하는 것입니다. 이것은 18개월 종단 자연사입니다. 근이영양증에 대한 코엔자임 Q10 및 리시노프릴의 임상 시험을 동반하도록 설계된 연구.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국
- Lurie Children's Hospital
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국
- Carolinas Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국
- University of Tennessee
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Tokyo, 일본
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다
- Alberta Children's Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 8세 이상
- Duchenne, Becker 또는 Limb Girdle 근이영양증의 유전적 진단 확인
- 베타 차단제 나이브
- 가장 높은 MPI 값(스펙트럼 및 조직)에 대해 0.40 이상의 스크리닝 도플러 심초음파 MPI 측정 또는 - 23보다 덜 음수인 STE로 측정된 원주 변형
- 정상 좌심실 분절 단축(≥28%) 및 임상적 심장 증상 없음
- 스크리닝 전 지난 6개월 이내에 다른 치료 연구 프로토콜에 참여하지 않았음
- 정제를 삼킬 수 있는 능력
제외 기준:
- 30% 이상의 척추 곡률(스크리닝 시 수행된 x-레이 기준)
- 중대한 병발 병력 또는 신장 또는 간 기능의 중대한 장애 병력
- ACE 억제제에 대한 과민증의 병력
- 특발성 또는 유전성 혈관부종 병력 또는 이전 ACE 억제제 사용으로 인한 혈관부종 병력
- 등록 전 3개월 동안 카르니틴, 크레아틴, 글루타민 또는 모든 약초 사용
- 6개월 이상의 기간 동안 CoQ10 및/또는 ACE 억제제 사용
- 등록 전 3개월 동안 CoQ10 및/또는 ACE 억제제 사용
- CoQ10 혈청 농도 2.5ug/ml 이상
- 프로토콜 준수 불능에 대한 조사자 평가
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 요인 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 코엔자임 Q10
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1군. 코엔자임 Q10: 매일 아침 1회 경구 복용 또는 2군 리시노프릴: 매일 아침 1회 경구 복용 또는 3군. 코엔자임 Q10 및 리시노프릴: 각각 1일 1회 경구 복용 또는 4군 Enhanced Standard Care(더 많은 의사 방문, 근육 및 호흡 검사, 모니터링을 위한 X-레이, 그러나 연구 약물 없음).
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간섭 없음: 향상된 관리 기준
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활성 비교기: 리시노프릴
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1군. 코엔자임 Q10: 매일 아침 1회 경구 복용 또는 2군 리시노프릴: 매일 아침 1회 경구 복용 또는 3군. 코엔자임 Q10 및 리시노프릴: 각각 1일 1회 경구 복용 또는 4군 Enhanced Standard Care(더 많은 의사 방문, 근육 및 호흡 검사, 모니터링을 위한 X-레이, 그러나 연구 약물 없음).
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활성 비교기: 코엔자임 Q10 및 리시노프릴
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1군. 코엔자임 Q10: 매일 아침 1회 경구 복용 또는 2군 리시노프릴: 매일 아침 1회 경구 복용 또는 3군. 코엔자임 Q10 및 리시노프릴: 각각 1일 1회 경구 복용 또는 4군 Enhanced Standard Care(더 많은 의사 방문, 근육 및 호흡 검사, 모니터링을 위한 X-레이, 그러나 연구 약물 없음).
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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심근 성능 지수(MPI)
기간: 6개월마다
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MPI는 심장 기하 구조 및 심박수와 무관한 글로벌 심실 기능의 민감하고 정량화할 수 있는 비침습적 측정입니다.
MPI는 표준 심초음파 평가를 통해 수집됩니다.
MPI는 등용적 활동에 소요된 총 시간(등용적 수축 시간 및 등용적 이완 시간)과 심실 박출에 소요된 시간의 비율입니다.
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6개월마다
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PITT0908
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Chaitanya Hospital, Pune알려지지 않은
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University Children's Hospital, Zurich알려지지 않은
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University Hospital, Basel, Switzerland완전한
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