Essai clinique de la coenzyme Q10 et du lisinopril dans les dystrophies musculaires
14 juin 2018 mis à jour par: Cooperative International Neuromuscular Research Group
PITT0908 : essai clinique de la coenzyme Q10 et du lisinopril dans les dystrophies musculaires
L'étude inclura 120 participants âgés de 8 ans et plus atteints de dystrophies musculaires de Duchenne, de Becker ou autosomiques récessives des ceintures (en particulier : LGMD 2C-2F et 2I) qui ne présentent aucun symptôme cardiaque clinique. Les participants seront randomisés dans l'un des quatre bras : Bras 1 CoQ10 seul, Bras 2 Lisinopril seul, Bras 3 CoQ10 et Lisinopril ou Bras 4 Aucun médicament à l'étude. La randomisation sera stratifiée selon le statut ambulatoire et l'utilisation de corticostéroïdes. Le résultat principal de l'étude est l'indice de performance myocardique (MPI), mesuré par échocardiographie Doppler standard. L'étude durera 24 mois avec des visites aux mois 0,5, 1,5, 6, 12, 18 et 24.
À la fin de l'essai clinique sur la coenzyme Q10 et le lisinopril, les participants se verront proposer de participer à un protocole d'accompagnement : PITT1215 A Natural History Companion Study to PITT0908 : Clinical Trial of Coenzyme Q10 and Lisinopril in Muscular Dystrophies. L'objectif de cette étude est d'évaluer l'histoire naturelle longitudinale de la DMD, de la DMO et de la LGMD2I et d'évaluer les effets de la coenzyme Q10 et/ou du lisinopril sur la prévention de la dysfonction cardiaque dans ces troubles. Il s'agira d'une histoire naturelle longitudinale de 18 mois. étude conçue pour accompagner l'essai clinique de la coenzyme Q10 et du lisinopril dans les dystrophies musculaires.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
63
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada
- Alberta Children's Hospital
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Tokyo, Japon
- National Center of Neurology and Psychiatry
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis
- Lurie Children's Hospital
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, États-Unis
- Carolinas Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
- University of Pittsburgh
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, États-Unis
- University of Tennessee
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
8 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- 8 ans ou plus
- Diagnostic génétique confirmé de la dystrophie musculaire de Duchenne, Becker ou Limb Girdle
- Naïf bêta-bloquant
- Dépistage Mesure MPI échocardiographique Doppler supérieure ou égale à 0,40 pour la valeur MPI (spectrale et tissulaire) la plus élevée ou contrainte circonférentielle mesurée par STE inférieure ou égale à - 23
- Raccourcissement fractionnel ventriculaire gauche normal (≥ 28 %) et aucun symptôme cardiaque clinique
- N'a pas participé à un autre protocole de recherche thérapeutique au cours des 6 derniers mois précédant le dépistage
- Capacité à avaler des comprimés
Critère d'exclusion:
- Courbure de la colonne vertébrale supérieure à 30 % (sur la base de la radiographie effectuée lors du dépistage)
- Antécédents de maladie concomitante importante ou d'altération importante de la fonction rénale ou hépatique
- Antécédents d'hypersensibilité aux inhibiteurs de l'ECA
- Antécédents d'œdème de Quincke idiopathique ou héréditaire ou antécédent d'œdème de Quincke avec utilisation antérieure d'un inhibiteur de l'ECA
- Utilisation de carnitine, de créatine, de glutamine ou de tout médicament à base de plantes (cela n'inclurait pas les tisanes à moins qu'elles ne soient consommées quotidiennement avec l'effet médicinal prévu) dans les 3 mois précédant l'inscription
- Utilisation de CoQ10 et/ou d'inhibiteurs de l'ECA pendant une durée supérieure à 6 mois
- Utilisation de CoQ10 et / ou d'inhibiteurs de l'ECA dans les 3 mois précédant l'inscription
- Taux sérique de CoQ10 de 2,5 ug/ml ou plus
- Évaluation par l'investigateur de l'incapacité à se conformer au protocole
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation factorielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Coenzyme Q10
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Bras 1. Coenzyme Q10 : pris une fois par jour chaque matin par voie orale OU Bras 2. Lisinopril : pris une fois par jour chaque matin par voie orale OU Bras 3. Coenzyme Q10 et lisinopril : chacun pris une fois par jour le matin par voie orale OU Bras 4 Soins standard améliorés (plus de visites chez le médecin, de tests musculaires et respiratoires et de radiographies pour la surveillance, mais pas de médicament à l'étude).
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Aucune intervention: Norme de soins améliorée
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Comparateur actif: Lisinopril
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Bras 1. Coenzyme Q10 : pris une fois par jour chaque matin par voie orale OU Bras 2. Lisinopril : pris une fois par jour chaque matin par voie orale OU Bras 3. Coenzyme Q10 et lisinopril : chacun pris une fois par jour le matin par voie orale OU Bras 4 Soins standard améliorés (plus de visites chez le médecin, de tests musculaires et respiratoires et de radiographies pour la surveillance, mais pas de médicament à l'étude).
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Comparateur actif: Coenzyme Q10 et Lisinopril
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Bras 1. Coenzyme Q10 : pris une fois par jour chaque matin par voie orale OU Bras 2. Lisinopril : pris une fois par jour chaque matin par voie orale OU Bras 3. Coenzyme Q10 et lisinopril : chacun pris une fois par jour le matin par voie orale OU Bras 4 Soins standard améliorés (plus de visites chez le médecin, de tests musculaires et respiratoires et de radiographies pour la surveillance, mais pas de médicament à l'étude).
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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indice de performance myocardique (MPI)
Délai: tous les 6 mois
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Le MPI est une mesure sensible, quantifiable et non invasive de la fonction ventriculaire globale qui est indépendante de la géométrie cardiaque et de la fréquence cardiaque.
Le MPI est collecté par le biais d'une évaluation standard par échocardiogramme.
Le MPI est le rapport du temps total passé en activité isovolumique (temps de contraction isovolumique et temps de relaxation isovolumique) au temps passé en éjection ventriculaire.
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tous les 6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Collaborateurs
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 février 2010
Achèvement primaire (Réel)
1 décembre 2017
Achèvement de l'étude (Réel)
1 décembre 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 mai 2010
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 mai 2010
Première publication (Estimation)
20 mai 2010
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
15 juin 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 juin 2018
Dernière vérification
1 juin 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies musculaires
- Maladies neuromusculaires
- Troubles musculaires atrophiques
- Dystrophies musculaires
- Dystrophie Musculaire, Duchenne
- Dystrophies musculaires, ceinture des membres
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents antihypertenseurs
- Inhibiteurs d'enzymes
- Inhibiteurs de protéase
- Agents protecteurs
- Agents cardiotoniques
- Micronutriments
- Vitamines
- Inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine
- Coenzyme Q10
- Lisinopril
- Ubiquinone
Autres numéros d'identification d'étude
- PITT0908
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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