辅酶 Q10 和赖诺普利治疗肌营养不良症的临床试验
2018年6月14日 更新者：Cooperative International Neuromuscular Research Group
PITT0908：辅酶 Q10 和赖诺普利在肌营养不良症中的临床试验
该研究将包括 120 名 8 岁及以上患有 Duchenne、Becker 或常染色体隐性遗传性肢带（特别是：LGMD 2C-2F 和 2I）肌营养不良症且没有临床心脏症状的参与者。 参与者将被随机分配到四个组之一：第 1 组仅辅酶 Q10，第 2 组仅赖诺普利，第 3 组辅酶 Q10 和赖诺普利或第 4 组无研究药物。 随机化将根据门诊状态和皮质类固醇的使用进行分层。 该研究的主要结果是通过标准多普勒超声心动图测量的心肌性能指数 (MPI)。 该研究将持续 24 个月，在第 0.5、1.5、6、12、18 和 24 个月进行访问。
完成辅酶 Q10 和赖诺普利的临床试验后，参与者将参与配套方案：PITT1215 PITT0908 的自然历史配套研究：辅酶 Q10 和赖诺普利在肌营养不良症中的临床试验。 本研究的目的是评估 DMD、BMD 和 LGMD2I 的纵向自然史，并评估辅酶 Q10 和/或赖诺普利对预防这些疾病心脏功能障碍的影响。这将是一个 18 个月的纵向自然史研究旨在伴随辅酶 Q10 和赖诺普利在肌肉萎缩症中的临床试验。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
63
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大
- Alberta Children's Hospital
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Tokyo、日本
- National Center of Neurology and Psychiatry
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国
- Lurie Children's Hospital
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国
- Carolinas Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- University of Pittsburgh
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国
- University of Tennessee
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
8年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 8岁或以上
- 经证实的 Duchenne、Becker 或肢带型肌营养不良症的基因诊断
- β受体阻滞剂幼稚
- 筛选多普勒超声心动图 MPI 测量值大于或等于 0.40 的最高 MPI 值（频谱和组织）或 STE 测量的圆周应变小于或等于 - 23
- 正常左心室缩短分数 (≥28%) 且无临床心脏症状
- 在筛选前的最后 6 个月内未参与其他治疗研究方案
- 吞服药片的能力
排除标准：
- 脊柱弯曲度大于 30%（基于筛选时进行的 X 光检查）
- 有重大伴随疾病或肾功能或肝功能显着受损的病史
- 对 ACE 抑制剂过敏史
- 特发性或遗传性血管性水肿病史或先前使用 ACE 抑制剂的血管性水肿病史
- 在入组前 3 个月内使用肉碱、肌酸、谷氨酰胺或任何草药（这不包括草药茶，除非它们每天服用并具有预期的药效）
- CoQ10 和/或 ACE 抑制剂使用时间超过 6 个月
- 入组前 3 个月内使用辅酶 Q10 和/或 ACE 抑制剂
- CoQ10 血清水平为 2.5 ug/ml 或更高
- 研究者无法遵守协议的评估
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：阶乘赋值
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：辅酶Q10
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手臂 1. 辅酶 Q10：每天早上口服一次或 手臂 2. 赖诺普利：每天早上口服一次 或 手臂 3. 辅酶 Q10 和赖诺普利：每天早上口服一次 或 手臂 4 . 增强的标准护理（更多的医生就诊、肌肉和呼吸测试以及用于监测的 X 射线，但没有研究药物）。
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无干预：提高护理标准
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有源比较器：赖诺普利
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手臂 1. 辅酶 Q10：每天早上口服一次或 手臂 2. 赖诺普利：每天早上口服一次 或 手臂 3. 辅酶 Q10 和赖诺普利：每天早上口服一次 或 手臂 4 . 增强的标准护理（更多的医生就诊、肌肉和呼吸测试以及用于监测的 X 射线，但没有研究药物）。
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有源比较器：辅酶 Q10 和赖诺普利
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手臂 1. 辅酶 Q10：每天早上口服一次或 手臂 2. 赖诺普利：每天早上口服一次 或 手臂 3. 辅酶 Q10 和赖诺普利：每天早上口服一次 或 手臂 4 . 增强的标准护理（更多的医生就诊、肌肉和呼吸测试以及用于监测的 X 射线，但没有研究药物）。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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心肌性能指数 (MPI)
大体时间：每6个月
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MPI 是一种灵敏、可量化、无创的整体心室功能测量方法，它独立于心脏几何形状和心率。
MPI 是通过标准超声心动图评估收集的。
MPI 是在等容活动中花费的总时间（等容收缩时间和等容舒张时间）与在心室射血中花费的时间的比率。
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每6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年2月1日
初级完成 (实际的)
2017年12月1日
研究完成 (实际的)
2017年12月1日
研究注册日期
首次提交
2010年5月18日
首先提交符合 QC 标准的
2010年5月18日
首次发布 (估计)
2010年5月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年6月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年6月14日
最后验证
2018年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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