筋ジストロフィーにおけるコエンザイムQ10とリシノプリルの臨床試験
PITT0908: 筋ジストロフィーにおけるコエンザイム Q10 とリシノプリルの臨床試験
この研究には、臨床的な心臓症状のない筋ジストロフィーであるデュシェンヌ型、ベッカー型、または常染色体劣性四肢帯 (具体的には LGMD 2C-2F および 2I) の 8 歳以上の 120 人の参加者が含まれます。 参加者は 4 つのアームのいずれかに無作為に割り付けられます: アーム 1 CoQ10 のみ、アーム 2 リシノプリルのみ、アーム 3 CoQ10 とリシノプリル、またはアーム 4 治験薬なし。 無作為化は、歩行状態とコルチコステロイドの使用によって層別化されます。 この研究の主な結果は、標準的なドップラー心エコー検査によって測定される心筋性能指数 (MPI) です。 調査は 24 か月続き、0.5、1.5、6、12、18、および 24 か月目に訪問します。
コエンザイム Q10 とリシノプリルの臨床試験の完了後、参加者はコンパニオン プロトコルへの参加を提案されます。 この研究の目的は、DMD、BMD、および LGMD2I の縦断的な自然史を評価し、これらの障害における心機能障害の予防に対するコエンザイム Q10 および/またはリシノプリルの効果を評価することです。これは 18 か月の縦断的な自然史になります。筋ジストロフィーにおけるコエンザイムQ10とリシノプリルの臨床試験に付随するように設計された研究。
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ
- Lurie Children's Hospital
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ
- Carolinas Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ
- University of Tennessee
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ
- Alberta Children's Hospital
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Tokyo、日本
- National Center of Neurology and Psychiatry
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 8歳以上
- -デュシェンヌ型、ベッカー型、または四肢帯型筋ジストロフィーの確認された遺伝子診断
- β遮断薬ナイーブ
- スクリーニング ドップラー心エコー検査による MPI 測定値が最高 MPI 値 (スペクトルおよび組織) で 0.40 以上、または STE で測定された周方向ひずみが - 23 以下の負である
- 正常な左心室短縮率 (≥28%) および臨床的な心症状なし
- -スクリーニング前の過去6か月以内に他の治療研究プロトコルに参加していない
- 錠剤を飲み込む能力
除外基準:
- -30％を超える脊椎の湾曲（スクリーニングで行われたX線に基づく）
- -重大な付随疾患の病歴または重大な腎または肝機能障害の病歴
- -ACE阻害剤に対する過敏症の病歴
- -特発性または遺伝性の血管性浮腫の病歴、または以前のACE阻害剤の使用による血管性浮腫の病歴
- -登録前の3か月間のカルニチン、クレアチン、グルタミン、または任意の漢方薬の使用（意図した薬効で毎日消費されない限り、これにはハーブティーは含まれません）
- -CoQ10および/またはACE阻害剤の使用が6か月を超える
- -登録前3か月間のCoQ10および/またはACE阻害剤の使用
- 2.5 ug/ml以上のCoQ10血清レベル
- 治験責任医師によるプロトコル遵守不能の評価
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：階乗代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：コエンザイムQ10
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アーム 1. コエンザイム Q10: 毎朝 1 日 1 回経口摂取またはアーム 2. リシノプリル: 毎朝 1 日 1 回経口摂取またはアーム 3. コエンザイム Q10 およびリシノプリル: 1 日 1 回朝に経口摂取またはアーム 4強化された標準治療 (より多くの医師の診察、筋肉と呼吸の検査、モニタリングのための X 線検査、ただし治験薬なし)。
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介入なし：標準治療の強化
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アクティブコンパレータ：リシノプリル
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アーム 1. コエンザイム Q10: 毎朝 1 日 1 回経口摂取またはアーム 2. リシノプリル: 毎朝 1 日 1 回経口摂取またはアーム 3. コエンザイム Q10 およびリシノプリル: 1 日 1 回朝に経口摂取またはアーム 4強化された標準治療 (より多くの医師の診察、筋肉と呼吸の検査、モニタリングのための X 線検査、ただし治験薬なし)。
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アクティブコンパレータ：コエンザイムQ10とリシノプリル
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アーム 1. コエンザイム Q10: 毎朝 1 日 1 回経口摂取またはアーム 2. リシノプリル: 毎朝 1 日 1 回経口摂取またはアーム 3. コエンザイム Q10 およびリシノプリル: 1 日 1 回朝に経口摂取またはアーム 4強化された標準治療 (より多くの医師の診察、筋肉と呼吸の検査、モニタリングのための X 線検査、ただし治験薬なし)。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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心筋性能指数 (MPI)
時間枠：6ヶ月ごと
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MPI は、心臓の形状や心拍数に依存しない、全心室機能の高感度で定量化可能な非侵襲的な尺度です。
MPI は、標準的な心エコー評価によって収集されます。
MPI は、心室駆出に費やされた時間に対する等容性活動 (等容性収縮時間および等容性弛緩時間) に費やされた合計時間の比率です。
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6ヶ月ごと
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協力者と研究者
出版物と役立つリンク
便利なリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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