Arvioi kanakinumabin turvallisuutta ja tehoa lapsipotilailla, joilla on kolkisiinille intolerantti tai kolkisiinille vastustuskykyinen familiaalinen välimeren kuume (FMF) (CONTROL FMF)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Mies- ja naispuoliset 4–20-vuotiaat, joilla on aktiivinen tyypin 1 FMF-sairaus (Tel-Hashomer Longin FMF-diagnoosin kriteerien mukaan) ja diagnoosin geneettinen vahvistus (tutkimuksessa geneettinen vahvistus määritellään joko homotsygoottiseksi tai yhdiste heterotsygoottiseksi ).
2. Koehenkilöillä on oltava tyypin 1 sairaus, jolle on tunnusomaista toistuvat ja lyhyet tulehdus- ja serosiittijaksot, joissa on keskimäärin vähintään 3 hyvin dokumentoitua akuuttia FMF-kohtausta viimeisen 3 kuukauden aikana, jotka hoitava lääkäri on vahvistanut ja jotka kestävät alle viikon, ja vähintään 14 päivän hyökkäysvapaa tauko hyökkäysten välillä.
3. Potilaiden on täytynyt saada riittävä kolkisiinikoe, joka määritellään hoidoksi vähintään 1-2 mg/d (kohteen iän perusteella) vähintään 3 kuukauden ajan tai kyvyttömyys sietää kolkisiinia haittavaikutusten vuoksi annoksella, joka hallitsee akuuttia hyökkäysten esiintymistiheys on alle yksi hyökkäys kuukaudessa.
4. Anti-IL-1-hoidolla hoidettujen potilaiden on huuhtouduttava loppuun ja heillä on oltava sen jälkeen vähintään 2 kohtausta (esim. Anakinra: 3 päivän pesu; Rilonasepti: 4 viikon pesu)
5. Anti-TNF-lääkkeillä hoidetuille potilaille on suoritettava asianmukainen huuhtelu. Ennen satunnaistamista etanerseptin käyttö on lopetettava 4 viikoksi tai adalimumabin tai infliksimabin käyttö on lopetettava 8 viikoksi – täydellinen luettelo huuhtoutumisajoista nykyisille hoidoille toimitetaan.
6. Jos koehenkilö on hedelmällisessä iässä oleva nainen, hänen on suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä (riittävä ehkäisy voi sisältää pidättymisen) tutkimuksen ajan ja 3 kuukautta sen jälkeen, ja hänen on saatava negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti ennen jokaisen annoksen antamista. opiskelulääkkeistä.
7. Koehenkilön vanhempi tai laillinen huoltaja on antanut kirjallisen tietoisen suostumuksen ennen seulontaa tätä tutkimusta varten, tai jos tutkittava on yli 18-vuotias, hän on antanut tietoisen suostumuksen itse.

Poissulkemiskriteerit:

1. Potilaat, joilla on amyloidoosista johtuva pääteelinten toimintahäiriö (esim. olemassa oleva biopsialla todettu amyloidoosi tai proteinuria > 0,5 grammaa päivässä)
2. Potilaat, jotka ottavat suun kautta tai suonensisäisesti steroideja 1 kuukauden sisällä ennen lähtötasoa. Koehenkilöt, jotka käyttävät steroideja muista syistä kuin FMF:stä - voidaan ottaa mukaan tutkimukseen tutkijan ja sponsorin kanssa käydyn keskustelun perusteella.
3. Minkä tahansa muun tulehduksellisen reumasairauden olemassaolo tai historia
4. Kohdeella on aktiivinen ei-infektiivinen GI-sairaus (esim. tulehduksellinen suolistosairaus), krooninen tai akuutti munuais- tai maksahäiriö tai merkittävä hyytymishäiriö.
5. Potilaalla on AST (SGOT), ALT (SGPT) tai BUN > 2 x ULN tai kreatiniini > 1,5 mg/dl ja mikä tahansa muu laboratoriopoikkeama, jonka tutkiva lääkäri pitää kliinisesti merkitsevänä 28 päivän kuluessa ennen lähtötilannekäyntiä.
6. Positiivinen PPD-testi (paikallisten ohjeiden mukaan), jossa piilevää tai aktiivista tuberkuloositartuntaa ei voida sulkea pois QuantiFERONin (tarvittaessa T-pisteen tai röntgenkuvauksen) tai keuhkojen röntgenkuvauksen avulla.
7. Potilaalla on positiivinen ihmisen immuunikatovirus (HIV) -status tai nykyinen (akuutti tai krooninen) hepatiitti B tai C
8. Koehenkilöt, jotka ovat raskaana tai imettävät
9. Mikä tahansa aktiivinen tai krooninen infektio tai mikä tahansa vakava infektiojakso, joka vaatii sairaalahoitoa tai i.v.-hoitoa. antibiootteja 30 päivän sisällä tai oraalisia antibiootteja 14 päivän sisällä ennen seulontaa
10. Pahanlaatuinen kasvain, paitsi onnistuneesti leikattu ihon levyepiteeli- tai tyvisolusyöpä
11. Kohde on saanut mitä tahansa tutkimuslääkitystä 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta tai hänen on määrä saada tutkimuslääkettä, joka ei ole tässä protokollassa kuvattu tutkimuslääke, tutkimuksen aikana.
12. Potilas on saanut elävää virusta sisältävän rokotteen 3 kuukauden sisällä ennen peruskäyntiä.
13. Mikä tahansa samanaikainen sairaus, joka tutkijan mielestä vaarantaisi potilaan kyvyn sietää tutkimuslääkettä tai tekisi potilaan kyvyttömäksi noudattamaan protokollaa.
14. Aiempi/tai nykyinen psykiatrinen sairaus, joka häiritsee kykyä noudattaa protokollan vaatimuksia tai antaa tietoon perustuvaa suostumusta.
15. Tutkittavalla on ollut alkoholin tai huumeiden väärinkäyttöä viimeisten 6 kuukauden aikana, mikä haittaisi kykyä noudattaa protokollavaatimuksia.

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa