Vyhodnotit bezpečnost a účinnost kanakinumabu u pediatrických pacientů s familiární středomořskou horečkou (FMF) nesnášející kolchicin nebo rezistentní na kolchicin (CONTROL FMF)

Kritéria pro zařazení:

1. Muži a ženy ve věku od 4 do 20 let s aktivním onemocněním FMF 1. typu (podle kritérií Tel-Hashomer Long pro diagnózu FMF) a genetickým potvrzením diagnózy (pro studii je genetické potvrzení definováno jako homozygotní nebo složený heterozygot ).
2. Subjekty musí mít onemocnění typu 1 charakterizované rekurentními a krátkými epizodami zánětu a serozitidy, s průměrem alespoň 3 dobře zdokumentovanými akutními záchvaty FMF během předchozích 3 měsíců, které jsou potvrzeny ošetřujícím lékařem, trvající méně než týden, a interval mezi útoky minimálně 14 dní.
3. Subjekty musí podstoupit adekvátní studii kolchicinu, definovanou jako léčba alespoň 1-2 mg/den (na základě věku subjektů) po dobu alespoň 3 měsíců, nebo neschopnost tolerovat kolchicin kvůli nežádoucím účinkům v dávce, která kontroluje akutní útoky ve frekvenci méně než jeden útok za měsíc.
4. Jedinci léčení anti-IL-1 terapiemi musí dokončit vymývání a od té doby prodělali alespoň 2 ataky (např. Anakinra: 3denní vymývání; Rilonacept: 4týdenní vymývání)
5. Subjekty léčené anti-TNF léky musí podstoupit vhodné vymytí. Před randomizací musí být užívání etanerceptu přerušeno na 4 týdny nebo musí být přerušeno užívání adalimumabu nebo infliximabu na 8 týdnů – úplný seznam vymývacích období pro současnou léčbu bude poskytnut
6. Pokud je subjektem žena ve fertilním věku, musí souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce (adekvátní antikoncepce může zahrnovat abstinenci) po dobu trvání studie a 3 měsíce po jejím skončení a před podáním každé dávky musí mít negativní těhotenský test v séru nebo moči. studijní medikace.
7. Rodič nebo zákonný zástupce subjektu poskytl před screeningem pro tuto studii písemný informovaný souhlas, nebo pokud je subjekt starší 18 let, poskytl informovaný souhlas sám.

Kritéria vyloučení:

1. Pacienti s dysfunkcí koncových orgánů způsobenou amyloidózou (např. existující biopsií prokázaná amyloidóza nebo proteinurie > 0,5 gramu denně)
2. Subjekty užívající perorální nebo IV steroidy během 1 měsíce před výchozí hodnotou. Subjekty užívající steroidy z jiných důvodů než FMF - mohou být zařazeny do studie na základě diskuse s zkoušejícím a sponzorem.
3. Přítomnost nebo anamnéza jakéhokoli jiného zánětlivého revmatického onemocnění
4. Subjekt má aktivní neinfekční onemocnění GI (např. zánětlivé onemocnění střev), chronickou nebo akutní poruchu ledvin nebo jater nebo významný koagulační defekt.
5. Subjekt má AST (SGOT), ALT (SGPT) nebo BUN > 2 x ULN nebo kreatinin > 1,5 mg/dl a jakoukoli jinou laboratorní abnormalitu, kterou vyšetřující lékař považuje za klinicky významnou během 28 dnů před základní návštěvou.
6. Pozitivní test PPD (podle místních pokynů), kde latentní nebo aktivní infekci TBC nelze vyloučit pomocí QuantiFERON (T-Spot nebo rentgenové zobrazení, pokud je to nutné) nebo pomocí rentgenu hrudníku.
7. Subjekt má pozitivní stav viru lidské imunodeficience (HIV) nebo aktuální (akutní nebo chronickou) hepatitidu B nebo C
8. Subjekty, které jsou těhotné nebo kojící
9. Přítomnost jakékoli aktivní nebo chronické infekce nebo jakékoli závažné epizody infekce vyžadující hospitalizaci nebo léčbu i.v. antibiotika do 30 dnů nebo perorální antibiotika do 14 dnů před screeningem
10. Malignita, kromě úspěšně excidovaného spinocelulárního nebo bazaliomu kůže
11. Subjekt dostal jakoukoli zkoumanou medikaci během 30 dnů před první dávkou studované medikace nebo má v průběhu studie dostávat zkoumanou drogu, jinou než studovaná medikace popsaná v tomto protokolu.
12. Subjekt dostal živou virovou vakcínu během 3 měsíců před základní návštěvou.
13. Jakýkoli souběžný zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího ohrozil schopnost subjektu tolerovat studované léčivo nebo by subjekt nebyl schopen dodržovat protokol.
14. Anamnéza/nebo současné psychiatrické onemocnění, které by narušovalo schopnost splnit požadavky protokolu nebo poskytnout informovaný souhlas.
15. Subjekt měl v posledních 6 měsících v anamnéze abúzus alkoholu nebo drog, což by narušovalo schopnost splnit požadavky protokolu.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem